Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Role sirolimu v léčbě mikrocystických, smíšených lymfatických a vaskulárních malformací

8. prosince 2023 aktualizováno: Tarek Ahmed Abd Elsalam, Sohag University
Lymfovaskulární malformace jsou výsledkem chyb v embryologické vaskulogenezi zahrnující kapiláry, žíly, tepny, lymfatické cévy nebo jejich kombinaci. Infantilní hemangiomy a cévní malformace jako: kapilární malformace a žilní malformace: zvětšují se a nikdy samy od sebe neustoupí. & Jsou obvykle přítomny při narození, zvětšují se v reakci na infekci, hormonální změny nebo trauma. Lymfatické malformace lze rozdělit na makrocystické (průměr cysty >1 cm), mikrocystické (průměr cysty <1 cm) nebo smíšené, u makrocystických lymfatických malformací je účinná chirurgie a skleroterapie. Chirurgie mikrocystických lymfatických malformací zůstává náročná vzhledem k jejich infiltrativní povaze a skleroterapie je často nemožná. Vzhledem k tomu, že zvláště velké mikrocystické a smíšené malformace jsou stále terapeutickou výzvou, farmaceutická léčba jako sirolimus se v posledních letech používá jako hlavní linie léčby s velkou účinností. Sirolimus je přírodní makrolid izolovaný z bakteriálního kmene rodu Streptomyces & Streptomyces hygroscopicus. Původně byl používán jako antibiotikum a antimykotikum, následné studie odhalily působivé cytostatické, antiproliferativní a imunosupresivní vlastnosti. Sirolimus nejen zabraňuje růstu abnormálních lymfatických uzlin, ale také indukuje částečnou regresi lézí bez zjevných účinků na normální lymfatické cévy.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lymfovaskulární malformace jsou výsledkem chyb v embryologické vaskulogenezi zahrnující kapiláry, žíly, tepny, lymfatické cévy nebo jejich kombinaci. Infantilní hemangiomy a cévní malformace jako: kapilární malformace a žilní malformace: zvětšují se a nikdy samy od sebe neustoupí. & Jsou obvykle přítomny při narození, zvětšují se v reakci na infekci, hormonální změny nebo trauma. Lymfatické malformace lze rozdělit na makrocystické (průměr cysty >1 cm), mikrocystické (průměr cysty <1 cm) nebo smíšené, u makrocystických lymfatických malformací je účinná chirurgie a skleroterapie. Chirurgie mikrocystických lymfatických malformací zůstává náročná vzhledem k jejich infiltrativní povaze a skleroterapie je často nemožná. Vzhledem k tomu, že zvláště velké mikrocystické a smíšené malformace jsou stále terapeutickou výzvou, farmaceutická léčba jako sirolimus se v posledních letech používá jako hlavní linie léčby s velkou účinností. Sirolimus je přírodní makrolid izolovaný z bakteriálního kmene rodu Streptomyces & Streptomyces hygroscopicus. Původně byl používán jako antibiotikum a antimykotikum, následné studie odhalily působivé cytostatické, antiproliferativní a imunosupresivní vlastnosti. Sirolimus nejen zabraňuje růstu abnormálních lymfatických uzlin, ale také indukuje částečnou regresi lézí bez zjevných účinků na normální lymfatické cévy.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

10

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Mohamed yousef, Ass. Prof.

Studijní místa

  • Egypt
      • Sohag, Egypt
        • Nábor
        • Sohag University Hospital
        • Kontakt:
          • Magdy M Amin, professor

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

  1. od 6 měsíců do 12 let, ne dříve než 6 měsíců, aby dokončili svůj očkovací program a dozrávání jaterních enzymů.
  2. Pacienti s diagnózou mikrocystických a smíšených lymfatických malformací.
  3. Po selhání jiných linií léčby, pokud jde o propranolol, steroid pro infantilní hemangiomy a cévní malformace a lymfovaskulární malformace.
  4. Po selhání chirurgické excize a injekce bleomycinu lymfovaskulárních malformací

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1 - od 6 měsíců do 12 let, ne dříve než za 6 měsíců, aby dokončili svůj očkovací program a dozrávání jaterních enzymů. 2- Pacienti s diagnózou mikrocystických a smíšených lymfatických malformací. 3- Po selhání jiných linií léčby, pokud jde o propranolol, steroid pro infantilní hemangiomy a cévní malformace a lymfovaskulární malformace. 4- Po selhání chirurgické excize a injekce bleomycinu lymfovaskulárních malformací

Kritéria vyloučení:

  • 1- Makrocystické lymfatické malformace a vaskulární malformace s vysokým průtokem, jako jsou arterio-venózní malformace. 2- Aktivní infekce, která vyžaduje systémovou léčbu během záchvatu. 3- Nežádoucí účinky léku (alergická reakce na sirolimus v anamnéze nebo pacienti, u kterých se během léčby rozvine závažná alergická reakce, hyperlipidémie, leukopenie atd...) 4- Chronické onemocnění jater nebo ledvin nebo při chronické léčbě léky jako (steroidy interferon nebo chemoterapeutická činidla). 5- Stav imunodeficience, jako je virová infekce lidské imunodeficience nebo onemocnění primární imunodeficience. 6- Pacienti, kteří užívali lék po dobu kratší než 6 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
skupina A
mikrocystická a smíšená lymfatická malformace
Lék: Sirolimus 1 mg perorální tableta
pacientům s mikrocystickými, smíšenými lymfatickými a vaskulárními malformacemi bude podáván sirolimus 1 mg perorálně po dobu 3-6 měsíců se sledováním velikosti lézí klinickým vyšetřením, ultrazvukem a MRI, aby se porovnala velikost lézí před a po použití léku s pozorováním potenciálního vedlejší účinky & po jeho vyloučení před použitím léku
skupina B
cévní malformace
Lék: Sirolimus 1 mg perorální tableta
pacientům s mikrocystickými, smíšenými lymfatickými a vaskulárními malformacemi bude podáván sirolimus 1 mg perorálně po dobu 3-6 měsíců se sledováním velikosti lézí klinickým vyšetřením, ultrazvukem a MRI, aby se porovnala velikost lézí před a po použití léku s pozorováním potenciálního vedlejší účinky & po jeho vyloučení před použitím léku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
změny velikosti léze
Časové okno: 1 rok
účinnost sirolimu při snižování velikosti léze v průběhu času , klinickým vyšetřením velikosti léze a měřením velikosti léze ultrazvukem a MRI
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sohag University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

7. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • soh-Med-23-11-16MS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit