Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Rol van Sirolimus bij de behandeling van microcystische, gemengde lymfatische en vasculaire malformaties

8 december 2023 bijgewerkt door: Tarek Ahmed Abd Elsalam, Sohag University
Lymfovasculaire misvormingen zijn het gevolg van fouten in de embryologische vasculogenese waarbij haarvaten, aders, slagaders, lymfevaten of een combinatie hiervan betrokken zijn. Infantiele hemangiomen en vasculaire misvormingen zoals: capillaire misvormingen en veneuze misvormingen: ze worden groter en verdwijnen nooit vanzelf. & Ze zijn over het algemeen aanwezig bij de geboorte en worden groter als reactie op een infectie, hormonale veranderingen of trauma. Lymfatische misvormingen kunnen worden ingedeeld in macrocystische (cystediameter >1 cm), microcystische (cystediameter <1 cm) of gemengd. Bij macrocystische lymfatische malformaties zijn chirurgie en sclerotherapie effectief. Chirurgie van microcystische lymfatische misvormingen blijft een uitdaging vanwege hun infiltratieve aard en sclerotherapie is vaak onmogelijk. Omdat vooral grote microcystische en gemengde misvormingen nog steeds een therapeutische uitdaging vormen, wordt farmaceutische behandeling zoals sirolimus de laatste jaren met grote doeltreffendheid als hoofdbehandeling gebruikt. Sirolimus is een natuurlijk macrolide dat wordt geïsoleerd uit een bacteriestam van het geslacht Streptomyces en Streptomyces hygroscopicus. Het werd aanvankelijk gebruikt als antibioticum en antischimmelmiddel, maar latere onderzoeken hebben indrukwekkende cytostatische, antiproliferatieve en immunosuppressieve eigenschappen aan het licht gebracht. Sirolimus voorkomt niet alleen de groei van abnormale lymfevaten, maar induceert ook de gedeeltelijke regressie van laesies, zonder duidelijke effecten op normale lymfevaten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Lymfovasculaire misvormingen zijn het gevolg van fouten in de embryologische vasculogenese waarbij haarvaten, aders, slagaders, lymfevaten of een combinatie hiervan betrokken zijn. Infantiele hemangiomen en vasculaire misvormingen zoals: capillaire misvormingen en veneuze misvormingen: ze worden groter en verdwijnen nooit vanzelf. & Ze zijn over het algemeen aanwezig bij de geboorte en worden groter als reactie op een infectie, hormonale veranderingen of trauma. Lymfatische misvormingen kunnen worden ingedeeld in macrocystische (cystediameter >1 cm), microcystische (cystediameter <1 cm) of gemengd. Bij macrocystische lymfatische malformaties zijn chirurgie en sclerotherapie effectief. Chirurgie van microcystische lymfatische misvormingen blijft een uitdaging vanwege hun infiltratieve aard en sclerotherapie is vaak onmogelijk. Omdat vooral grote microcystische en gemengde misvormingen nog steeds een therapeutische uitdaging vormen, wordt farmaceutische behandeling zoals sirolimus de laatste jaren met grote doeltreffendheid als hoofdbehandeling gebruikt. Sirolimus is een natuurlijk macrolide dat wordt geïsoleerd uit een bacteriestam van het geslacht Streptomyces en Streptomyces hygroscopicus. Het werd aanvankelijk gebruikt als antibioticum en antischimmelmiddel, maar latere onderzoeken hebben indrukwekkende cytostatische, antiproliferatieve en immunosuppressieve eigenschappen aan het licht gebracht. Sirolimus voorkomt niet alleen de groei van abnormale lymfevaten, maar induceert ook de gedeeltelijke regressie van laesies, zonder duidelijke effecten op normale lymfevaten.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

10

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Mohamed yousef, Ass. Prof.

Studie Locaties

  • Egypte
      • Sohag, Egypte
        • Werving
        • Sohag university hospital
        • Contact:
          • Magdy M Amin, professor

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

  1. vanaf de leeftijd van 6 maanden tot 12 jaar, niet eerder dan 6 maanden om hun vaccinatieprogramma en rijping van leverenzymen te voltooien.
  2. Patiënten met de diagnose microcystische en gemengde lymfatische malformaties.
  3. Na falen van andere behandelingslijnen met betrekking tot propranolol, steroïden voor infantiele hemangiomen en vasculaire malformaties en lymfovasculaire malformaties.
  4. Na falen van chirurgische excisie en injectie van bleomycine bij lymfovasculaire malformaties

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1- vanaf de leeftijd van 6 maanden tot 12 jaar, niet eerder dan 6 maanden om hun vaccinatieprogramma en rijping van leverenzymen te voltooien. 2- Patiënten met de diagnose microcystische en gemengde lymfatische misvormingen. 3- Na falen van andere behandelingslijnen met betrekking tot propranolol, steroïden voor infantiele hemangiomen en vasculaire malformaties en lymfovasculaire malformaties. 4- Na falen van chirurgische excisie en injectie van bleomycine bij lymfovasculaire malformaties

Uitsluitingscriteria:

  • 1- Macrocystische lymfatische misvormingen en vasculaire misvormingen met hoge doorstroming, zoals arterioveneuze misvormingen. 2- Een actieve infectie die tijdens de aanval een systemische behandeling vereist. 3- Bijwerkingen van het geneesmiddel als (voorgeschiedenis van een allergische reactie op sirolimus of patiënten die tijdens de behandeling een ernstige allergische reactie op het geneesmiddel ontwikkelen, hyperlipidemie, leukopenie, enz...) 4- Chronische lever- of nierziekte of bij chronische medicamenteuze behandeling als (steroïden , interferon of chemotherapeutische middelen). 5- Een immunodeficiëntieziekte, zoals een virale infectie met menselijke immunodeficiëntie of een primaire immunodeficiëntieziekte. 6- Patiënten die het geneesmiddel minder dan 6 maanden hebben gekregen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
groep A
microcystische en gemengde lymfatische malformatie
Geneesmiddel: Sirolimus 1 mg orale tablet
Patiënten met microcystische, gemengde lymfatische en vasculaire malformaties krijgen sirolimus 1 mg orale tablet gedurende 3-6 maanden, met follow-up van de laesiegrootte door middel van klinisch onderzoek, echografie en MRI om de laesiegrootte voor en na gebruik van het medicijn te vergelijken met observatie van de mogelijkheden. bijwerkingen en na uitsluiting ervan vóór gebruik van het medicijn
groep B
vasculaire malformatie
Geneesmiddel: Sirolimus 1 mg orale tablet
Patiënten met microcystische, gemengde lymfatische en vasculaire malformaties krijgen sirolimus 1 mg orale tablet gedurende 3-6 maanden, met follow-up van de laesiegrootte door middel van klinisch onderzoek, echografie en MRI om de laesiegrootte voor en na gebruik van het medicijn te vergelijken met observatie van de mogelijkheden. bijwerkingen en na uitsluiting ervan vóór gebruik van het medicijn

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
veranderingen in de grootte van de laesie
Tijdsspanne: 1 jaar
werkzaamheid van sirolimus bij het in de loop van de tijd afnemen van de omvang van de laesie, door klinisch onderzoek van de omvang van de laesie en meting van de omvang van de laesie door middel van echografie en MRI
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sohag University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 november 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 december 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

15 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • soh-Med-23-11-16MS

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren