Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sirolimus rolle i behandling av mikrocystiske, blandede lymfatiske og vaskulære misdannelser

8. desember 2023 oppdatert av: Tarek Ahmed Abd Elsalam, Sohag University
Lymfovaskulære misdannelser skyldes feil i embryologisk vaskulogenese som involverer kapillærer, vener, arterier, lymfatiske organer eller en kombinasjon av disse. Infantile hemangiom og vaskulære misdannelser som: Kapillære misdannelser og venøse misdannelser: de øker i størrelse og går aldri tilbake av seg selv. & De er vanligvis tilstede ved fødselen, de forstørres som svar på infeksjon, hormonelle endringer eller traumer. Lymfemisdannelser kan klassifiseres i makrocystiske (cystediameter >1 cm), mikrocystiske (cystediameter <1 cm), eller blandede, i makrocystiske lymfemisdannelser, kirurgi og skleroterapi er effektive. Kirurgi av mikrocystiske lymfatiske misdannelser er fortsatt utfordrende på grunn av deres infiltrative natur og skleroterapi er ofte umulig. Siden spesielt store mikrocystiske og blandede misdannelser fortsatt er en terapeutisk utfordring, har farmasøytisk behandling som sirolimus blitt brukt de siste årene som hovedbehandlingslinje med stor effekt. Sirolimus er et naturlig makrolid isolert fra en bakteriestamme av Streptomyces-slekten og Streptomyces hygroscopicus. Det ble opprinnelig brukt som et antibiotikum og antifungalt middel, påfølgende studier har avslørt imponerende cytostatiske, antiproliferative og immunsuppressive egenskaper. Sirolimus forhindrer ikke bare vekst av unormale lymfatiske organer, men induserer også delvis regresjon av lesjoner, uten tilsynelatende effekter på normale lymfesykdommer.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Lymfovaskulære misdannelser skyldes feil i embryologisk vaskulogenese som involverer kapillærer, vener, arterier, lymfatiske organer eller en kombinasjon av disse. Infantile hemangiom og vaskulære misdannelser som: Kapillære misdannelser og venøse misdannelser: de øker i størrelse og går aldri tilbake av seg selv. & De er vanligvis tilstede ved fødselen, de forstørres som svar på infeksjon, hormonelle endringer eller traumer. Lymfemisdannelser kan klassifiseres i makrocystiske (cystediameter >1 cm), mikrocystiske (cystediameter <1 cm), eller blandede, i makrocystiske lymfemisdannelser, kirurgi og skleroterapi er effektive. Kirurgi av mikrocystiske lymfatiske misdannelser er fortsatt utfordrende på grunn av deres infiltrative natur og skleroterapi er ofte umulig. Siden spesielt store mikrocystiske og blandede misdannelser fortsatt er en terapeutisk utfordring, har farmasøytisk behandling som sirolimus blitt brukt de siste årene som hovedbehandlingslinje med stor effekt. Sirolimus er et naturlig makrolid isolert fra en bakteriestamme av Streptomyces-slekten og Streptomyces hygroscopicus. Det ble opprinnelig brukt som et antibiotikum og antifungalt middel, påfølgende studier har avslørt imponerende cytostatiske, antiproliferative og immunsuppressive egenskaper. Sirolimus forhindrer ikke bare vekst av unormale lymfatiske organer, men induserer også delvis regresjon av lesjoner, uten tilsynelatende effekter på normale lymfesykdommer.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

10

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Mohamed yousef, Ass. Prof.

Studiesteder

  • Egypt
      • Sohag, Egypt
        • Rekruttering
        • Sohag University Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Magdy M Amin, professor

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

  1. fra alder 6 måneder til 12 år, ikke før 6 måneder for å fullføre vaksinasjonsprogrammet og modning av leverenzymer.
  2. Pasienter diagnostisert med mikrocystiske og blandede lymfatiske misdannelser.
  3. Etter svikt i andre behandlingslinjer når det gjelder propranolol, steroid for infantile hemangiom og vaskulære misdannelser og lymfovaskulære misdannelser.
  4. Etter svikt i kirurgisk eksisjon og injeksjon av bleomycin av lymfo-vaskulære misdannelser

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 1- fra alder 6 måneder til 12 år, ikke før 6 måneder for å fullføre vaksinasjonsprogrammet og modning av leverenzymer. 2- Pasienter diagnostisert med mikrocystiske og blandede lymfatiske misdannelser. 3- Etter svikt i andre behandlingslinjer når det gjelder propranolol, steroid for infantile hemangiom og vaskulære misdannelser og lymfovaskulære misdannelser. 4- Etter svikt i kirurgisk eksisjon og injeksjon av bleomycin av lymfo-vaskulære misdannelser

Ekskluderingskriterier:

  • 1- Makrocystiske lymfatiske misdannelser og høystrøms vaskulære misdannelser som arterio-venøse misdannelser. 2- En aktiv infeksjon som krever systemisk behandling under angrepet. 3- Bivirkninger av stoffet som (historie med en allergisk reaksjon på sirolimus eller pasienter som utvikler alvorlig allergisk reaksjon på stoffet under behandling, hyperlipidemi, leukopeni, etc...) 4- Kronisk lever- eller nyresykdom eller på kronisk medikamentell behandling som (steroider) interferon eller kjemoterapeutiske midler). 5- En immunsvikttilstand som en human immunsviktvirusinfeksjon eller primær immunsviktsykdom. 6- Pasienter som mottok stoffet i mindre enn 6 måneders varighet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
gruppe A
mikrocystisk og blandet lymfatisk misdannelse
Legemiddel: Sirolimus 1 mg oral tablett
Pasienter med mikrocystiske, blandede lymfatiske og vaskulære misdannelser vil få sirolimus 1 mg oral tablett i 3-6 måneder med oppfølging av lesjonsstørrelse ved klinisk undersøkelse & ultralyd & MR for å sammenligne lesjonsstørrelse før og etter bruk av legemidlet med observasjon av potensiell bivirkninger og etter utelukkelse av det før bruk av stoffet
gruppe B
vaskulær misdannelse
Legemiddel: Sirolimus 1 mg oral tablett
Pasienter med mikrocystiske, blandede lymfatiske og vaskulære misdannelser vil få sirolimus 1 mg oral tablett i 3-6 måneder med oppfølging av lesjonsstørrelse ved klinisk undersøkelse & ultralyd & MR for å sammenligne lesjonsstørrelse før og etter bruk av legemidlet med observasjon av potensiell bivirkninger og etter utelukkelse av det før bruk av stoffet

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
endringer i størrelsen på lesjonen
Tidsramme: 1 år
effekt av sirolimus ved å redusere størrelsen på lesjonen over tid, ved klinisk undersøkelse av størrelsen på lesjonen og måling av lesionens størrelse ved ultralyd og MR
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sohag University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. november 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

7. desember 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

15. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • soh-Med-23-11-16MS

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere