Papel del sirolimus en el tratamiento de malformaciones microquísticas, linfáticas y vasculares mixtas
8 de diciembre de 2023 actualizado por: Tarek Ahmed Abd Elsalam, Sohag University
Las malformaciones linfovasculares son el resultado de errores en la vasculogénesis embriológica que involucran capilares, venas, arterias, linfáticos o una combinación de estos.
Hemangiomas infantiles y malformaciones vasculares como: malformaciones capilares y malformaciones venosas: aumentan de tamaño y nunca regresan por sí solas.
& Generalmente están presentes al nacer y aumentan de tamaño en respuesta a infecciones, cambios hormonales o traumatismos.
Las malformaciones linfáticas se pueden clasificar en macroquísticas (diámetro del quiste >1 cm), microquísticas (diámetro del quiste <1 cm) o mixtas, en las malformaciones linfáticas macroquísticas son efectivas la cirugía y la escleroterapia.
La cirugía de malformaciones linfáticas microquísticas sigue siendo un desafío debido a su naturaleza infiltrativa y la escleroterapia a menudo es imposible.
Dado que las malformaciones microquísticas y mixtas especialmente grandes siguen siendo un desafío terapéutico, en los últimos años se utiliza con gran eficacia el tratamiento farmacéutico como sirolimus como principal línea de tratamiento.
Sirolimus es un macrólido natural aislado de una cepa de bacterias del género Streptomyces y Streptomyces hygroscopicus.
Inicialmente se utilizó como agente antibiótico y antifúngico; estudios posteriores han revelado impresionantes propiedades citostáticas, antiproliferativas e inmunosupresoras.
Sirolimus no sólo previene el crecimiento de los linfáticos anormales sino que también induce la regresión parcial de las lesiones, sin efectos aparentes sobre los linfáticos normales.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las malformaciones linfovasculares son el resultado de errores en la vasculogénesis embriológica que involucran capilares, venas, arterias, linfáticos o una combinación de estos.
Hemangiomas infantiles y malformaciones vasculares como: malformaciones capilares y malformaciones venosas: aumentan de tamaño y nunca regresan por sí solas.
& Generalmente están presentes al nacer y aumentan de tamaño en respuesta a infecciones, cambios hormonales o traumatismos.
Las malformaciones linfáticas se pueden clasificar en macroquísticas (diámetro del quiste >1 cm), microquísticas (diámetro del quiste <1 cm) o mixtas, en las malformaciones linfáticas macroquísticas son efectivas la cirugía y la escleroterapia.
La cirugía de malformaciones linfáticas microquísticas sigue siendo un desafío debido a su naturaleza infiltrativa y la escleroterapia a menudo es imposible.
Dado que las malformaciones microquísticas y mixtas especialmente grandes siguen siendo un desafío terapéutico, en los últimos años se utiliza con gran eficacia el tratamiento farmacéutico como sirolimus como principal línea de tratamiento.
Sirolimus es un macrólido natural aislado de una cepa de bacterias del género Streptomyces y Streptomyces hygroscopicus.
Inicialmente se utilizó como agente antibiótico y antifúngico; estudios posteriores han revelado impresionantes propiedades citostáticas, antiproliferativas e inmunosupresoras.
Sirolimus no sólo previene el crecimiento de los linfáticos anormales sino que también induce la regresión parcial de las lesiones, sin efectos aparentes sobre los linfáticos normales.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
10
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Tarek A Abd elsalam, resident
- Número de teléfono: 01064411709
- Correo electrónico: tarikahmed@med.sohag.eg
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Mohamed yousef, Ass. Prof.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Sohag, Egipto
- Reclutamiento
- Sohag University Hospital
-
Contacto:
- Magdy M Amin, professor
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
- desde los 6 meses hasta los 12 años, no antes de los 6 meses para completar su programa de vacunación y maduración de enzimas hepáticas.
- Pacientes diagnosticados con malformaciones linfáticas microquísticas y mixtas.
- Tras fracaso de otras líneas de tratamiento con respecto al propranolol, esteroide para hemangiomas infantiles y malformaciones vasculares y malformaciones linfovasculares.
- Después del fracaso de la escisión quirúrgica y la inyección de bleomicina de malformaciones linfovasculares
Descripción
Criterios de inclusión:
- 1- desde los 6 meses hasta los 12 años, no antes de los 6 meses para completar su programa de vacunación y maduración de enzimas hepáticas. 2- Pacientes diagnosticados de malformaciones linfáticas microquísticas y mixtas. 3- Tras fracaso de otras líneas de tratamiento como propranolol, esteroide para hemangiomas infantiles y malformaciones vasculares y malformaciones linfovasculares. 4- Después del fracaso de la escisión quirúrgica y la inyección de bleomicina de malformaciones linfovasculares
Criterio de exclusión:
- 1- Malformaciones linfáticas macroquísticas y malformaciones vasculares de alto flujo como malformaciones arteriovenosas. 2- Una infección activa que requiere tratamiento sistémico durante el ataque. 3- Efectos secundarios del medicamento como (antecedentes de reacción alérgica al sirolimus o pacientes que desarrollan una reacción alérgica grave al medicamento durante el tratamiento, hiperlipidemia, leucopenia, etc.) 4- Enfermedad hepática o renal crónica o en tratamiento crónico con medicamentos como (esteroides , interferón o agentes quimioterapéuticos). 5- Una condición de inmunodeficiencia, como una infección viral de inmunodeficiencia humana o una enfermedad de inmunodeficiencia primaria. 6- Pacientes que recibieron fármaco durante menos de 6 meses.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Grupo A
malformación linfática microquística y mixta
|
A los pacientes con malformaciones microquísticas, linfáticas mixtas y vasculares se les administrará sirolimus 1 mg en tableta oral durante 3 a 6 meses con un seguimiento del tamaño de la lesión mediante examen clínico, ultrasonido y resonancia magnética para comparar el tamaño de la lesión antes y después del uso del medicamento con la observación del potencial. efectos secundarios y después de la exclusión antes del uso del medicamento
|
|
grupo B
malformación vascular
|
A los pacientes con malformaciones microquísticas, linfáticas mixtas y vasculares se les administrará sirolimus 1 mg en tableta oral durante 3 a 6 meses con un seguimiento del tamaño de la lesión mediante examen clínico, ultrasonido y resonancia magnética para comparar el tamaño de la lesión antes y después del uso del medicamento con la observación del potencial. efectos secundarios y después de la exclusión antes del uso del medicamento
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
cambios en el tamaño de la lesión
Periodo de tiempo: 1 año
|
eficacia de sirolimus para disminuir el tamaño de la lesión con el tiempo, mediante examen clínico del tamaño de la lesión y medición del tamaño de la lesión mediante ecografía y resonancia magnética
|
1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Sadick M, Muller-Wille R, Wildgruber M, Wohlgemuth WA. Vascular Anomalies (Part I): Classification and Diagnostics of Vascular Anomalies. Rofo. 2018 Sep;190(9):825-835. doi: 10.1055/a-0620-8925. Epub 2018 Jun 6.
- Vlahovic AM, Vlahovic NS, Haxhija EQ. Sirolimus for the Treatment of a Massive Capillary-Lymphatico-Venous Malformation: A Case Report. Pediatrics. 2015 Aug;136(2):e513-6. doi: 10.1542/peds.2014-3469. Epub 2015 Jul 6.
- Muller-Wille R, Wildgruber M, Sadick M, Wohlgemuth WA. Vascular Anomalies (Part II): Interventional Therapy of Peripheral Vascular Malformations. Rofo. 2018 Feb 7. doi: 10.1055/s-0044-101266. Online ahead of print.
- Adams DM, Wentzel MS. The role of the hematologist/oncologist in the care of patients with vascular anomalies. Pediatr Clin North Am. 2008 Apr;55(2):339-55, viii. doi: 10.1016/j.pcl.2008.01.007.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de noviembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de noviembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
7 de diciembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
15 de diciembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de diciembre de 2023
Última verificación
1 de diciembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedades linfáticas
- Anomalías cardiovasculares
- Tumores de los vasos linfáticos
- Anomalías congénitas
- Malformaciones Vasculares
- Linfangioma
- Anomalías linfáticas
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Sirolimus
Otros números de identificación del estudio
- soh-Med-23-11-16MS
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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