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Papel do Sirolimus no Tratamento de Malformações Microcísticas, Linfáticas Mistas e Vasculares

8 de dezembro de 2023 atualizado por: Tarek Ahmed Abd Elsalam, Sohag University
As malformações linfovasculares resultam de erros na vasculogênese embriológica envolvendo capilares, veias, artérias, vasos linfáticos ou uma combinação destes. Hemangiomas infantis e malformações vasculares como: Malformações capilares e malformações venosas: aumentam de tamanho e nunca regridem por conta própria. Geralmente estão presentes no nascimento e aumentam em resposta a infecções, alterações hormonais ou traumas. As malformações linfáticas podem ser classificadas em macrocísticas (diâmetro do cisto >1cm), microcísticas (diâmetro do cisto <1cm) ou mistas, nas malformações linfáticas macrocísticas a cirurgia e a escleroterapia são eficazes. A cirurgia de malformações linfáticas microcísticas permanece um desafio devido à sua natureza infiltrativa e a escleroterapia é muitas vezes impossível. Como as malformações microcísticas e mistas especialmente grandes ainda constituem um desafio terapêutico, o tratamento farmacêutico como o sirolimus tem sido utilizado nos últimos anos como principal linha de tratamento com grande eficácia. Sirolimus é um macrólido natural isolado de uma cepa de bactérias do gênero Streptomyces e Streptomyces hygroscopicus. Foi inicialmente utilizado como antibiótico e agente antifúngico, estudos subsequentes revelaram impressionantes propriedades citostáticas, antiproliferativas e imunossupressoras. O sirolimus não só previne o crescimento de vasos linfáticos anormais, mas também induz a regressão parcial das lesões, sem efeitos aparentes nos vasos linfáticos normais.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

As malformações linfovasculares resultam de erros na vasculogênese embriológica envolvendo capilares, veias, artérias, vasos linfáticos ou uma combinação destes. Hemangiomas infantis e malformações vasculares como: Malformações capilares e malformações venosas: aumentam de tamanho e nunca regridem por conta própria. Geralmente estão presentes no nascimento e aumentam em resposta a infecções, alterações hormonais ou traumas. As malformações linfáticas podem ser classificadas em macrocísticas (diâmetro do cisto >1cm), microcísticas (diâmetro do cisto <1cm) ou mistas, nas malformações linfáticas macrocísticas a cirurgia e a escleroterapia são eficazes. A cirurgia de malformações linfáticas microcísticas permanece um desafio devido à sua natureza infiltrativa e a escleroterapia é muitas vezes impossível. Como as malformações microcísticas e mistas especialmente grandes ainda constituem um desafio terapêutico, o tratamento farmacêutico como o sirolimus tem sido utilizado nos últimos anos como principal linha de tratamento com grande eficácia. Sirolimus é um macrólido natural isolado de uma cepa de bactérias do gênero Streptomyces e Streptomyces hygroscopicus. Foi inicialmente utilizado como antibiótico e agente antifúngico, estudos subsequentes revelaram impressionantes propriedades citostáticas, antiproliferativas e imunossupressoras. O sirolimus não só previne o crescimento de vasos linfáticos anormais, mas também induz a regressão parcial das lesões, sem efeitos aparentes nos vasos linfáticos normais.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

10

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Mohamed yousef, Ass. Prof.

Locais de estudo

      • Sohag, Egito
        • Recrutamento
        • Sohag University Hospital
        • Contato:
          • Magdy M Amin, professor

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

  1. dos 6 meses aos 12 anos de idade, não antes dos 6 meses para completar o programa de vacinação e maturação das enzimas hepáticas.
  2. Pacientes com diagnóstico de malformações linfáticas microcísticas e mistas.
  3. Após falha de outras linhas de tratamento no que diz respeito ao propranolol, esteróide para hemangiomas infantis e malformações vasculares e malformações linfovasculares.
  4. Após falha da excisão cirúrgica e injeção de bleomicina de malformações linfovasculares

Descrição

Critério de inclusão:

  • 1- dos 6 meses aos 12 anos, não antes dos 6 meses para completar o esquema vacinal e maturação das enzimas hepáticas. 2- Pacientes com diagnóstico de malformações linfáticas microcísticas e mistas. 3- Após falha de outras linhas de tratamento no que diz respeito ao propranolol, esteróide para hemangiomas infantis e malformações vasculares e malformações linfovasculares. 4- Após falha na excisão cirúrgica e injeção de bleomicina de malformações linfovasculares

Critério de exclusão:

  • 1- Malformações linfáticas macrocísticas e malformações vasculares de alto fluxo, como malformações arteriovenosas. 2- Uma infecção ativa que requer tratamento sistêmico durante o ataque. 3- Efeitos colaterais do medicamento como (história de reação alérgica ao sirolimus ou pacientes que desenvolvem reação alérgica grave ao medicamento durante o tratamento, hiperlipidemia, leucopenia, etc…) 4- Doença hepática ou renal crônica ou em tratamento medicamentoso crônico como (esteróides). , interferon ou agentes quimioterápicos). 5- Uma condição de imunodeficiência, tal como uma infecção viral de imunodeficiência humana ou doença de imunodeficiência primária. 6- Pacientes que receberam medicamento com duração inferior a 6 meses.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
grupo A
malformação linfática microcística e mista
pacientes com malformações microcísticas, linfáticas mistas e vasculares receberão 1 mg de sirolimus por via oral por 3-6 meses com acompanhamento do tamanho da lesão por exame clínico e ultrassom e ressonância magnética para comparar o tamanho da lesão antes e depois do uso do medicamento com observação do potencial efeitos colaterais e após exclusão antes do uso da droga
grupo B
malformação vascular
pacientes com malformações microcísticas, linfáticas mistas e vasculares receberão 1 mg de sirolimus por via oral por 3-6 meses com acompanhamento do tamanho da lesão por exame clínico e ultrassom e ressonância magnética para comparar o tamanho da lesão antes e depois do uso do medicamento com observação do potencial efeitos colaterais e após exclusão antes do uso da droga

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
mudanças no tamanho da lesão
Prazo: 1 ano
eficácia do sirolimus na diminuição do tamanho da lesão ao longo do tempo, por exame clínico do tamanho da lesão e medição do tamanho da lesão por ultrassom e ressonância magnética
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

7 de dezembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

15 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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