- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06160739
Papel do Sirolimus no Tratamento de Malformações Microcísticas, Linfáticas Mistas e Vasculares
8 de dezembro de 2023 atualizado por: Tarek Ahmed Abd Elsalam, Sohag University
As malformações linfovasculares resultam de erros na vasculogênese embriológica envolvendo capilares, veias, artérias, vasos linfáticos ou uma combinação destes.
Hemangiomas infantis e malformações vasculares como: Malformações capilares e malformações venosas: aumentam de tamanho e nunca regridem por conta própria.
Geralmente estão presentes no nascimento e aumentam em resposta a infecções, alterações hormonais ou traumas.
As malformações linfáticas podem ser classificadas em macrocísticas (diâmetro do cisto >1cm), microcísticas (diâmetro do cisto <1cm) ou mistas, nas malformações linfáticas macrocísticas a cirurgia e a escleroterapia são eficazes.
A cirurgia de malformações linfáticas microcísticas permanece um desafio devido à sua natureza infiltrativa e a escleroterapia é muitas vezes impossível.
Como as malformações microcísticas e mistas especialmente grandes ainda constituem um desafio terapêutico, o tratamento farmacêutico como o sirolimus tem sido utilizado nos últimos anos como principal linha de tratamento com grande eficácia.
Sirolimus é um macrólido natural isolado de uma cepa de bactérias do gênero Streptomyces e Streptomyces hygroscopicus.
Foi inicialmente utilizado como antibiótico e agente antifúngico, estudos subsequentes revelaram impressionantes propriedades citostáticas, antiproliferativas e imunossupressoras.
O sirolimus não só previne o crescimento de vasos linfáticos anormais, mas também induz a regressão parcial das lesões, sem efeitos aparentes nos vasos linfáticos normais.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As malformações linfovasculares resultam de erros na vasculogênese embriológica envolvendo capilares, veias, artérias, vasos linfáticos ou uma combinação destes.
Hemangiomas infantis e malformações vasculares como: Malformações capilares e malformações venosas: aumentam de tamanho e nunca regridem por conta própria.
Geralmente estão presentes no nascimento e aumentam em resposta a infecções, alterações hormonais ou traumas.
As malformações linfáticas podem ser classificadas em macrocísticas (diâmetro do cisto >1cm), microcísticas (diâmetro do cisto <1cm) ou mistas, nas malformações linfáticas macrocísticas a cirurgia e a escleroterapia são eficazes.
A cirurgia de malformações linfáticas microcísticas permanece um desafio devido à sua natureza infiltrativa e a escleroterapia é muitas vezes impossível.
Como as malformações microcísticas e mistas especialmente grandes ainda constituem um desafio terapêutico, o tratamento farmacêutico como o sirolimus tem sido utilizado nos últimos anos como principal linha de tratamento com grande eficácia.
Sirolimus é um macrólido natural isolado de uma cepa de bactérias do gênero Streptomyces e Streptomyces hygroscopicus.
Foi inicialmente utilizado como antibiótico e agente antifúngico, estudos subsequentes revelaram impressionantes propriedades citostáticas, antiproliferativas e imunossupressoras.
O sirolimus não só previne o crescimento de vasos linfáticos anormais, mas também induz a regressão parcial das lesões, sem efeitos aparentes nos vasos linfáticos normais.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
10
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Tarek A Abd elsalam, resident
- Número de telefone: 01064411709
- E-mail: tarikahmed@med.sohag.eg
Estude backup de contato
- Nome: Mohamed yousef, Ass. Prof.
Locais de estudo
-
-
-
Sohag, Egito
- Recrutamento
- Sohag University Hospital
-
Contato:
- Magdy M Amin, professor
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
- dos 6 meses aos 12 anos de idade, não antes dos 6 meses para completar o programa de vacinação e maturação das enzimas hepáticas.
- Pacientes com diagnóstico de malformações linfáticas microcísticas e mistas.
- Após falha de outras linhas de tratamento no que diz respeito ao propranolol, esteróide para hemangiomas infantis e malformações vasculares e malformações linfovasculares.
- Após falha da excisão cirúrgica e injeção de bleomicina de malformações linfovasculares
Descrição
Critério de inclusão:
- 1- dos 6 meses aos 12 anos, não antes dos 6 meses para completar o esquema vacinal e maturação das enzimas hepáticas. 2- Pacientes com diagnóstico de malformações linfáticas microcísticas e mistas. 3- Após falha de outras linhas de tratamento no que diz respeito ao propranolol, esteróide para hemangiomas infantis e malformações vasculares e malformações linfovasculares. 4- Após falha na excisão cirúrgica e injeção de bleomicina de malformações linfovasculares
Critério de exclusão:
- 1- Malformações linfáticas macrocísticas e malformações vasculares de alto fluxo, como malformações arteriovenosas. 2- Uma infecção ativa que requer tratamento sistêmico durante o ataque. 3- Efeitos colaterais do medicamento como (história de reação alérgica ao sirolimus ou pacientes que desenvolvem reação alérgica grave ao medicamento durante o tratamento, hiperlipidemia, leucopenia, etc…) 4- Doença hepática ou renal crônica ou em tratamento medicamentoso crônico como (esteróides). , interferon ou agentes quimioterápicos). 5- Uma condição de imunodeficiência, tal como uma infecção viral de imunodeficiência humana ou doença de imunodeficiência primária. 6- Pacientes que receberam medicamento com duração inferior a 6 meses.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
grupo A
malformação linfática microcística e mista
|
pacientes com malformações microcísticas, linfáticas mistas e vasculares receberão 1 mg de sirolimus por via oral por 3-6 meses com acompanhamento do tamanho da lesão por exame clínico e ultrassom e ressonância magnética para comparar o tamanho da lesão antes e depois do uso do medicamento com observação do potencial efeitos colaterais e após exclusão antes do uso da droga
|
|
grupo B
malformação vascular
|
pacientes com malformações microcísticas, linfáticas mistas e vasculares receberão 1 mg de sirolimus por via oral por 3-6 meses com acompanhamento do tamanho da lesão por exame clínico e ultrassom e ressonância magnética para comparar o tamanho da lesão antes e depois do uso do medicamento com observação do potencial efeitos colaterais e após exclusão antes do uso da droga
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
mudanças no tamanho da lesão
Prazo: 1 ano
|
eficácia do sirolimus na diminuição do tamanho da lesão ao longo do tempo, por exame clínico do tamanho da lesão e medição do tamanho da lesão por ultrassom e ressonância magnética
|
1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Sadick M, Muller-Wille R, Wildgruber M, Wohlgemuth WA. Vascular Anomalies (Part I): Classification and Diagnostics of Vascular Anomalies. Rofo. 2018 Sep;190(9):825-835. doi: 10.1055/a-0620-8925. Epub 2018 Jun 6.
- Vlahovic AM, Vlahovic NS, Haxhija EQ. Sirolimus for the Treatment of a Massive Capillary-Lymphatico-Venous Malformation: A Case Report. Pediatrics. 2015 Aug;136(2):e513-6. doi: 10.1542/peds.2014-3469. Epub 2015 Jul 6.
- Muller-Wille R, Wildgruber M, Sadick M, Wohlgemuth WA. Vascular Anomalies (Part II): Interventional Therapy of Peripheral Vascular Malformations. Rofo. 2018 Feb 7. doi: 10.1055/s-0044-101266. Online ahead of print.
- Adams DM, Wentzel MS. The role of the hematologist/oncologist in the care of patients with vascular anomalies. Pediatr Clin North Am. 2008 Apr;55(2):339-55, viii. doi: 10.1016/j.pcl.2008.01.007.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de novembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de novembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de novembro de 2023
Primeira postagem (Real)
7 de dezembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
15 de dezembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de dezembro de 2023
Última verificação
1 de dezembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doenças Linfáticas
- Anormalidades cardiovasculares
- Tumores de vasos linfáticos
- Anomalias congénitas
- Malformações Vasculares
- Linfangioma
- Anormalidades Linfáticas
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Antifúngicos
- Sirolimo
Outros números de identificação do estudo
- soh-Med-23-11-16MS
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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