Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Sirolimus roll vid behandling av mikrocystiska, blandade lymfatiska och vaskulära missbildningar

8 december 2023 uppdaterad av: Tarek Ahmed Abd Elsalam, Sohag University
Lymfovaskulära missbildningar beror på fel i embryologisk vaskulogenes som involverar kapillärer, vener, artärer, lymfatiska organ eller en kombination av dessa. Infantila hemangiom & vaskulära missbildningar som: Kapillärmissbildningar & Venösa missbildningar: de ökar i storlek och går aldrig tillbaka av sig själva. & De är vanligtvis närvarande vid födseln, de förstoras som svar på infektion, hormonella förändringar eller trauma. Lymfatiska missbildningar kan klassificeras i makrocystiska (cystadiameter >1 cm), mikrocystiska (cystadiameter <1 cm) eller blandade, i makrocystiska lymfatiska missbildningar, kirurgi och skleroterapi är effektiva. Kirurgi av mikrocystiska lymfatiska missbildningar är fortfarande utmanande på grund av deras infiltrativa natur och skleroterapi är ofta omöjlig. Eftersom särskilt stora mikrocystiska och blandade missbildningar fortfarande är en terapeutisk utmaning, har läkemedelsbehandling som sirolimus under de senaste åren använts som huvudbehandling med stor effekt. Sirolimus är en naturlig makrolid isolerad från en bakteriestam av Streptomyces-släktet & Streptomyces hygroscopicus. Det användes ursprungligen som ett antibiotikum och svampdödande medel, efterföljande studier har visat imponerande cytostatiska, antiproliferativa och immunsuppressiva egenskaper. Sirolimus förhindrar inte bara tillväxten av onormala lymfatiska organ utan inducerar också en partiell regression av lesioner, utan uppenbara effekter på normala lymfatiska organ.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Lymfovaskulära missbildningar beror på fel i embryologisk vaskulogenes som involverar kapillärer, vener, artärer, lymfatiska organ eller en kombination av dessa. Infantila hemangiom & vaskulära missbildningar som: Kapillärmissbildningar & Venösa missbildningar: de ökar i storlek och går aldrig tillbaka av sig själva. & De är vanligtvis närvarande vid födseln, de förstoras som svar på infektion, hormonella förändringar eller trauma. Lymfatiska missbildningar kan klassificeras i makrocystiska (cystadiameter >1 cm), mikrocystiska (cystadiameter <1 cm) eller blandade, i makrocystiska lymfatiska missbildningar, kirurgi och skleroterapi är effektiva. Kirurgi av mikrocystiska lymfatiska missbildningar är fortfarande utmanande på grund av deras infiltrativa natur och skleroterapi är ofta omöjlig. Eftersom särskilt stora mikrocystiska och blandade missbildningar fortfarande är en terapeutisk utmaning, har läkemedelsbehandling som sirolimus under de senaste åren använts som huvudbehandling med stor effekt. Sirolimus är en naturlig makrolid isolerad från en bakteriestam av Streptomyces-släktet & Streptomyces hygroscopicus. Det användes ursprungligen som ett antibiotikum och svampdödande medel, efterföljande studier har visat imponerande cytostatiska, antiproliferativa och immunsuppressiva egenskaper. Sirolimus förhindrar inte bara tillväxten av onormala lymfatiska organ utan inducerar också en partiell regression av lesioner, utan uppenbara effekter på normala lymfatiska organ.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

10

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Mohamed yousef, Ass. Prof.

Studieorter

  • Egypten
      • Sohag, Egypten
        • Rekrytering
        • Sohag university hospital
        • Kontakt:
          • Magdy M Amin, professor

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

  1. från ålder 6 månader till 12 år, inte förrän 6 månader för att slutföra sitt vaccinationsprogram och mognad av leverenzymer.
  2. Patienter diagnostiserade med mikrocystiska och blandade lymfatiska missbildningar.
  3. Efter misslyckande med andra behandlingslinjer vad gäller propranolol, steroid för infantila hemangiom & Vaskulära missbildningar och lymfovaskulära missbildningar.
  4. Efter misslyckande med kirurgisk excision och injektion av bleomycin av lymfovaskulära missbildningar

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 1- från ålder 6 månader till 12 år, inte förrän 6 månader för att slutföra sitt vaccinationsprogram och mognad av leverenzymer. 2- Patienter diagnostiserade med mikrocystiska och blandade lymfatiska missbildningar. 3- Efter misslyckande med andra behandlingslinjer när det gäller propranolol, steroid för infantila hemangiom & Vaskulära missbildningar och lymfovaskulära missbildningar. 4- Efter misslyckande av kirurgisk excision och injektion av bleomycin av lymfovaskulära missbildningar

Exklusions kriterier:

  • 1- Makrocystiska lymfatiska missbildningar och högflödesvaskulära missbildningar som arteriovenösa missbildningar. 2- En aktiv infektion som kräver systemisk behandling under attacken. 3- Biverkningar av läkemedlet som (historia av en allergisk reaktion mot sirolimus eller patienter som utvecklar en allvarlig allergisk reaktion mot läkemedel under behandling, hyperlipidemi, leukopeni, etc...) 4- Kronisk lever- eller njursjukdom eller på kronisk läkemedelsbehandling som (steroider) interferon eller kemoterapeutiska medel). 5- Ett immunbristtillstånd såsom en human immunbristvirusinfektion eller primär immunbristsjukdom. 6- Patienter som fick läkemedlet mindre än 6 månader.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
grupp A
mikrocystisk och blandad lymfatisk missbildning
Läkemedel: Sirolimus 1 mg oral tablett
patienter med mikrocystiska, blandade lymfatiska och vaskulära missbildningar kommer att ges sirolimus 1 mg oral tablett i 3-6 månader med uppföljning av lesionsstorlek genom klinisk undersökning & ultraljud & MRT för att jämföra lesionsstorlek före och efter användning av läkemedlet med observation av potentiell biverkningar och efter uteslutning av det före användning av läkemedlet
grupp B
vaskulär missbildning
Läkemedel: Sirolimus 1 mg oral tablett
patienter med mikrocystiska, blandade lymfatiska och vaskulära missbildningar kommer att ges sirolimus 1 mg oral tablett i 3-6 månader med uppföljning av lesionsstorlek genom klinisk undersökning & ultraljud & MRT för att jämföra lesionsstorlek före och efter användning av läkemedlet med observation av potentiell biverkningar och efter uteslutning av det före användning av läkemedlet

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
förändringar i skadans storlek
Tidsram: 1 år
effekt av sirolimus för att minska storleken på lesionen över tid, genom klinisk undersökning av storleken på lesionen och mätning av storleken på lesionen med ultraljud och MRT
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sohag University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 november 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 november 2023

Första postat (Faktisk)

7 december 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

15 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • soh-Med-23-11-16MS

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera