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Ruolo di Sirolimus nel trattamento delle malformazioni microcistiche, miste linfatiche e vascolari

8 dicembre 2023 aggiornato da: Tarek Ahmed Abd Elsalam, Sohag University
Le malformazioni linfovascolari derivano da errori nella vasculogenesi embriologica che coinvolgono capillari, vene, arterie, vasi linfatici o una combinazione di questi. Emangiomi infantili e malformazioni vascolari come: Malformazioni capillari e Malformazioni venose: aumentano di dimensioni e non regrediscono mai da sole. & Sono generalmente presenti alla nascita, si allargano in risposta a infezioni, cambiamenti ormonali o traumi. Le malformazioni linfatiche possono essere classificate in macrocistiche (diametro della cisti >1 cm), microcistiche (diametro della cisti <1 cm), o miste; nelle malformazioni linfatiche macrocistiche sono efficaci la chirurgia e la scleroterapia. La chirurgia delle malformazioni linfatiche microcistiche rimane impegnativa a causa della loro natura infiltrativa e la scleroterapia è spesso impossibile. Poiché le malformazioni microcistiche e miste particolarmente estese rappresentano ancora una sfida terapeutica, il trattamento farmaceutico come il sirolimus è utilizzato negli ultimi anni come linea di trattamento principale con grande efficacia. Sirolimus è un macrolide naturale isolato da un ceppo batterico del genere Streptomyces e Streptomyces hygroscopicus. Inizialmente veniva utilizzato come antibiotico e agente antifungino, studi successivi hanno rivelato proprietà citostatiche, antiproliferative e immunosoppressive impressionanti. Sirolimus non solo previene la crescita di vasi linfatici anomali ma induce anche la parziale regressione delle lesioni, senza effetti evidenti sui vasi linfatici normali.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le malformazioni linfovascolari derivano da errori nella vasculogenesi embriologica che coinvolgono capillari, vene, arterie, vasi linfatici o una combinazione di questi. Emangiomi infantili e malformazioni vascolari come: Malformazioni capillari e Malformazioni venose: aumentano di dimensioni e non regrediscono mai da sole. & Sono generalmente presenti alla nascita, si allargano in risposta a infezioni, cambiamenti ormonali o traumi. Le malformazioni linfatiche possono essere classificate in macrocistiche (diametro della cisti >1 cm), microcistiche (diametro della cisti <1 cm), o miste; nelle malformazioni linfatiche macrocistiche sono efficaci la chirurgia e la scleroterapia. La chirurgia delle malformazioni linfatiche microcistiche rimane impegnativa a causa della loro natura infiltrativa e la scleroterapia è spesso impossibile. Poiché le malformazioni microcistiche e miste particolarmente estese rappresentano ancora una sfida terapeutica, il trattamento farmaceutico come il sirolimus è utilizzato negli ultimi anni come linea di trattamento principale con grande efficacia. Sirolimus è un macrolide naturale isolato da un ceppo batterico del genere Streptomyces e Streptomyces hygroscopicus. Inizialmente veniva utilizzato come antibiotico e agente antifungino, studi successivi hanno rivelato proprietà citostatiche, antiproliferative e immunosoppressive impressionanti. Sirolimus non solo previene la crescita di vasi linfatici anomali ma induce anche la parziale regressione delle lesioni, senza effetti evidenti sui vasi linfatici normali.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

10

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Mohamed yousef, Ass. Prof.

Luoghi di studio

  • Egitto
      • Sohag, Egitto
        • Reclutamento
        • Sohag University Hospital
        • Contatto:
          • Magdy M Amin, professor

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

  1. dai 6 mesi ai 12 anni, non prima dei 6 mesi per completare il programma di vaccinazione e la maturazione degli enzimi epatici.
  2. Pazienti con diagnosi di malformazioni linfatiche microcistiche e miste.
  3. Dopo il fallimento di altre linee di trattamento per quanto riguarda il propranololo, steroide per emangiomi infantili e malformazioni vascolari e malformazioni linfovascolari.
  4. Dopo il fallimento dell'escissione chirurgica e dell'iniezione di bleomicina in malformazioni linfovascolari

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 1- dall'età di 6 mesi a 12 anni, non prima di 6 mesi per completare il programma di vaccinazione e la maturazione degli enzimi epatici. 2- Pazienti con diagnosi di malformazioni linfatiche microcistiche e miste. 3- Dopo il fallimento di altre linee di trattamento per quanto riguarda il propranololo, steroide per emangiomi infantili e malformazioni vascolari e malformazioni linfovascolari. 4- Dopo il fallimento dell'escissione chirurgica e dell'iniezione di bleomicina di malformazioni linfo-vascolari

Criteri di esclusione:

  • 1- Malformazioni linfatiche macrocistiche e malformazioni vascolari ad alto flusso come malformazioni artero-venose. 2- Un'infezione attiva che richiede un trattamento sistemico durante l'attacco. 3- Effetti collaterali del farmaco come (anamnesi di reazione allergica al sirolimus o pazienti che sviluppano una grave reazione allergica al farmaco durante il trattamento, iperlipidemia, leucopenia, ecc…) 4- Malattia epatica o renale cronica o in trattamento farmacologico cronico come (steroidi , interferone o agenti chemioterapici). 5- Una condizione di immunodeficienza come un'infezione virale da immunodeficienza umana o una malattia da immunodeficienza primaria. 6- Pazienti che hanno ricevuto il farmaco per una durata inferiore a 6 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
gruppo A
Malformazione linfatica microcistica e mista
Droga: Sirolimus 1Mg compressa orale
ai pazienti con malformazioni microcistiche, linfatiche miste e vascolari verrà somministrato sirolimus 1 mg compressa orale per 3-6 mesi con follow-up della dimensione della lesione mediante esame clinico, ecografia e risonanza magnetica per confrontare la dimensione della lesione prima e dopo l'uso del farmaco con l'osservazione del potenziale effetti collaterali e dopo averli esclusi prima dell'uso del farmaco
gruppo B
malformazione vascolare
Droga: Sirolimus 1Mg compressa orale
ai pazienti con malformazioni microcistiche, linfatiche miste e vascolari verrà somministrato sirolimus 1 mg compressa orale per 3-6 mesi con follow-up della dimensione della lesione mediante esame clinico, ecografia e risonanza magnetica per confrontare la dimensione della lesione prima e dopo l'uso del farmaco con l'osservazione del potenziale effetti collaterali e dopo averli esclusi prima dell'uso del farmaco

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
cambiamenti nella dimensione della lesione
Lasso di tempo: 1 anno
efficacia di sirolimus nel ridurre le dimensioni della lesione nel tempo, mediante esame clinico delle dimensioni della lesione e misurazione delle dimensioni della lesione mediante ultrasuoni e risonanza magnetica
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sohag University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

7 dicembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

15 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • soh-Med-23-11-16MS

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sirolimus 1Mg compressa orale

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