Роль сиролимуса в лечении микрокистозных, смешанных лимфатических и сосудистых мальформаций
8 декабря 2023 г. обновлено: Tarek Ahmed Abd Elsalam, Sohag University
Лимфо-сосудистые мальформации возникают в результате ошибок эмбриологического васкулогенеза, затрагивающих капилляры, вены, артерии, лимфатические сосуды или их комбинацию.
Инфантильные гемангиомы и сосудистые пороки развития, такие как капиллярные пороки развития и венозные пороки развития: они увеличиваются в размерах и никогда не регрессируют самостоятельно.
& Обычно они присутствуют при рождении и увеличиваются в размерах в ответ на инфекцию, гормональные изменения или травму.
Лимфатические мальформации можно разделить на макрокистозные (диаметр кисты >1 см), микрокистозные (диаметр кисты <1 см) и смешанные. При макрокистозных лимфатических мальформациях эффективны хирургическое вмешательство и склеротерапия.
Хирургическое лечение микрокистозных лимфатических мальформаций остается сложной задачей из-за их инфильтративного характера, а склеротерапия зачастую невозможна.
Поскольку особенно крупные микрокистозные и смешанные пороки развития по-прежнему представляют собой терапевтическую проблему, в последние годы в качестве основного метода лечения с высокой эффективностью используется фармацевтическое лечение сиролимусом.
Сиролимус – природный макролид, выделенный из штаммов бактерий рода Streptomyces и Streptomyces hygroscopeus.
Первоначально его использовали как антибиотик и противогрибковое средство, последующие исследования выявили впечатляющие цитостатические, антипролиферативные и иммунодепрессивные свойства.
Сиролимус не только предотвращает рост аномальных лимфатических сосудов, но также вызывает частичную регрессию поражений без видимого воздействия на нормальные лимфатические сосуды.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Лимфо-сосудистые мальформации возникают в результате ошибок эмбриологического васкулогенеза, затрагивающих капилляры, вены, артерии, лимфатические сосуды или их комбинацию.
Инфантильные гемангиомы и сосудистые пороки развития, такие как капиллярные пороки развития и венозные пороки развития: они увеличиваются в размерах и никогда не регрессируют самостоятельно.
& Обычно они присутствуют при рождении и увеличиваются в размерах в ответ на инфекцию, гормональные изменения или травму.
Лимфатические мальформации можно разделить на макрокистозные (диаметр кисты >1 см), микрокистозные (диаметр кисты <1 см) и смешанные. При макрокистозных лимфатических мальформациях эффективны хирургическое вмешательство и склеротерапия.
Хирургическое лечение микрокистозных лимфатических мальформаций остается сложной задачей из-за их инфильтративного характера, а склеротерапия зачастую невозможна.
Поскольку особенно крупные микрокистозные и смешанные пороки развития по-прежнему представляют собой терапевтическую проблему, в последние годы в качестве основного метода лечения с высокой эффективностью используется фармацевтическое лечение сиролимусом.
Сиролимус – природный макролид, выделенный из штаммов бактерий рода Streptomyces и Streptomyces hygroscopeus.
Первоначально его использовали как антибиотик и противогрибковое средство, последующие исследования выявили впечатляющие цитостатические, антипролиферативные и иммунодепрессивные свойства.
Сиролимус не только предотвращает рост аномальных лимфатических сосудов, но также вызывает частичную регрессию поражений без видимого воздействия на нормальные лимфатические сосуды.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
10
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Tarek A Abd elsalam, resident
- Номер телефона: 01064411709
- Электронная почта: tarikahmed@med.sohag.eg
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Mohamed yousef, Ass. Prof.
Места учебы
-
-
-
Sohag, Египет
- Рекрутинг
- Sohag University Hospital
-
Контакт:
- Magdy M Amin, professor
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
- от 6 месяцев до 12 лет, не ранее 6 месяцев для завершения программы вакцинации и созревания печеночных ферментов.
- У больных диагностированы микрокистозные и смешанные лимфатические мальформации.
- После неэффективности других направлений лечения пропранолола, стероидов при детских гемангиомах, сосудистых и лимфоваскулярных пороках развития.
- После неудачного хирургического иссечения и инъекции блеомицина лимфоваскулярных мальформаций
Описание
Критерии включения:
- 1- от 6 месяцев до 12 лет, не ранее 6 месяцев для завершения программы вакцинации и созревания печеночных ферментов. 2- Пациенты с диагнозом микрокистозные и смешанные лимфатические мальформации. 3- После неудачи других направлений лечения пропранололом, стероидом при детских гемангиомах, сосудистых и лимфоваскулярных пороках развития. 4- После неудачного хирургического иссечения и инъекции блеомицина лимфоваскулярных мальформаций.
Критерий исключения:
- 1- Макрокистозные лимфатические мальформации и сосудистые мальформации с высоким потоком, такие как артериовенозные мальформации. 2- Активная инфекция, требующая системного лечения во время приступа. 3- Побочные эффекты препарата (аллергическая реакция на сиролимус в анамнезе или пациенты, у которых во время лечения развивается тяжелая аллергическая реакция на препарат, гиперлипидемия, лейкопения и т. д.) 4- Хроническое заболевание печени или почек или хроническое лечение препаратом (стероиды). , интерферон или химиотерапевтические агенты). 5- Состояние иммунодефицита, такое как вирусная инфекция иммунодефицита человека или заболевание первичного иммунодефицита. 6- Пациенты, принимавшие препарат менее 6 месяцев.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
группа А
микрокистозная и смешанная лимфатическая мальформация
|
Пациентам с микрокистозными, смешанными лимфатическими и сосудистыми пороками развития будут назначаться сиролимус в таблетках перорально по 1 мг в течение 3-6 месяцев с отслеживанием размера поражения путем клинического обследования, УЗИ и МРТ для сравнения размера поражения до и после применения препарата с наблюдением за возможными последствиями. побочные эффекты и после исключения его перед применением препарата
|
|
группа Б
сосудистая мальформация
|
Пациентам с микрокистозными, смешанными лимфатическими и сосудистыми пороками развития будут назначаться сиролимус в таблетках перорально по 1 мг в течение 3-6 месяцев с отслеживанием размера поражения путем клинического обследования, УЗИ и МРТ для сравнения размера поражения до и после применения препарата с наблюдением за возможными последствиями. побочные эффекты и после исключения его перед применением препарата
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
изменения размера поражения
Временное ограничение: 1 год
|
эффективность сиролимуса в уменьшении размера поражения с течением времени, по данным клинического обследования размера поражения и измерения размера поражения с помощью ультразвука и МРТ.
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Sadick M, Muller-Wille R, Wildgruber M, Wohlgemuth WA. Vascular Anomalies (Part I): Classification and Diagnostics of Vascular Anomalies. Rofo. 2018 Sep;190(9):825-835. doi: 10.1055/a-0620-8925. Epub 2018 Jun 6.
- Vlahovic AM, Vlahovic NS, Haxhija EQ. Sirolimus for the Treatment of a Massive Capillary-Lymphatico-Venous Malformation: A Case Report. Pediatrics. 2015 Aug;136(2):e513-6. doi: 10.1542/peds.2014-3469. Epub 2015 Jul 6.
- Muller-Wille R, Wildgruber M, Sadick M, Wohlgemuth WA. Vascular Anomalies (Part II): Interventional Therapy of Peripheral Vascular Malformations. Rofo. 2018 Feb 7. doi: 10.1055/s-0044-101266. Online ahead of print.
- Adams DM, Wentzel MS. The role of the hematologist/oncologist in the care of patients with vascular anomalies. Pediatr Clin North Am. 2008 Apr;55(2):339-55, viii. doi: 10.1016/j.pcl.2008.01.007.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 ноября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 сентября 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 сентября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 ноября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 ноября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 декабря 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
15 декабря 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 декабря 2023 г.
Последняя проверка
1 декабря 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Новообразования по гистологическому типу
- Новообразования
- Лимфатические заболевания
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Опухоли лимфатических сосудов
- Врожденные аномалии
- Сосудистые мальформации
- Лимфангиома
- Лимфатические аномалии
- Физиологические эффекты лекарств
- Противоинфекционные агенты
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Антибактериальные агенты
- Антибиотики, Противоопухолевые
- Противогрибковые агенты
- Сиролимус
Другие идентификационные номера исследования
- soh-Med-23-11-16MS
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .