HAESCs 治疗 aGVHD 的安全性和有效性研究 (aGVHD,hAESCs)
评价人羊膜上皮干细胞(hAESCs)注射治疗同种异体造血细胞移植(HCT)后难治性aGVHD患者安全性和有效性的I期研究
异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是将供体的造血干细胞注射到受体体内的过程,是许多血液恶性肿瘤的首选治疗方法。 移植物抗宿主病(GVHD)是异基因造血干细胞移植后常见且重要的并发症。 GVHD是HSCT治疗成功的主要障碍,也是HSCT治疗后死亡的主要原因。
激素治疗是目前aGVHD的标准治疗方法,即一线治疗方法。 然而,40%~50%的aGVHD无法通过激素治疗得到控制,需要额外的治疗干预。 根据美国国家综合癌症网络(NCCN)造血干细胞移植临床实践指南——移植前受者评估和GVHD管理(2021.V3),II~IV级aGVHD二线治疗推荐药物包括:阿仑单抗、α-1抗胰蛋白酶、抗胸腺细胞球蛋白、巴利昔单抗、钙调磷酸酶抑制剂、依那西普、体外光采替代疗法、英夫利昔单抗、哺乳动物雷帕霉素靶蛋白抑制剂、吗替麦考酚酯、喷司他丁、鲁索替尼、托珠单抗。 二线治疗基于回顾性数据,没有标准的挽救治疗,体现在各移植中心对aGVHD治疗策略的不一致。
hAESCs在体内羊膜中的生物学功能之一是发挥生殖免疫调节作用,保护胎儿免受母体免疫系统的排斥,因此hAESCs具有天然的免疫调节功能。 hAESCs对aGVHD发病过程中与器官损伤相关的T细胞、抗原呈递细胞(APC)、自然杀伤(NK)细胞、巨噬细胞、中性粒细胞、B细胞等免疫细胞具有显着的抑制作用,在治疗aGVHD过程中具有巨大潜力。 aGVHD 的治疗。 因此,申办者开发了用于治疗 aGVHD 的 hAESC 注射剂。
本研究的实验药物为hAESCs注射液,拟用于治疗Ⅲ~IV级成年患者。 造血干细胞移植后难治性aGVHD的治疗,探讨其治疗的安全性和初步疗效。
研究概览
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段1
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准:
- 受试者或其监护人同意参加本临床试验并签署知情同意书(ICF),表明其了解本临床试验的目的和程序,愿意参加本研究;
- 年龄≥18岁,性别不限;
首次出现按改良Glucksberg标准诊断的难治性aGVHD,临床总体评分为III.~IV.,如能通过临床诊断等排除其他原因,则无需活检即可确诊,但符合以下条件者必须同时满足:
- 接受过任何造血干细胞来源(骨髓、外周血、脐带血)移植且造血干细胞移植前接受过清髓性预处理的血液系统恶性肿瘤患者(首选急性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞白血病);
- 二线药物治疗难治性aGVHD:激素抵抗后已接受至少一种二线药物(抗CD25单克隆抗体、鲁索替尼等)治疗,aGVHD症状仍进展或未改善者;注:激素抵抗性aGVHD定义为疾病进展(PD)(aGVHD恶化(至少一个靶器官aGVHD增加至少一级)(其他器官aGVHD有或没有改善)3~5天内)初始剂量2 mg/kg/d静脉注射甲泼尼龙或等效激素治疗(其他器官aGVHD有或没有改善)或治疗5~7天内无反应(NR)(aGVHD严重程度无改善或恶化)任何靶器官);14天未达到CR(所有器官症状消失,即aGVHD总分为0);
- 东部肿瘤合作组(ECOG)评分≤2;
重要器官的功能必须满足下列条件:
- 心功能:左心室射血分数≥50%;
- 肝功能:天冬氨酸转氨酶(AST)和丙氨酸转氨酶(ALT)≤3×正常上限(ULN)。 如果 AST 和 ALT 升高与 aGVHD 相关,则 AST 和 ALT ≤ 5× ULN;
- 肾功能:肌酐(Cr)≤1.5×ULN,或肌酐清除率(Ccr)≥30 mL/min/1.73m2 (根据 Cockcroft 和 Gault 公式);
- 指端氧饱和度≥92%;
- 当受试者或其配偶为育龄妇女时,受试者同意在试验期间采用有效的避孕措施(受试者采用非药物避孕)。
排除标准:
- 在研究治疗输注前 4 周内接受另一项治疗性临床试验的治疗;
- 有其他实质器官移植史的受试者;
- 在研究治疗输注前6个月内接受过间充质干细胞(MSC)或hAESCs治疗或其他干细胞治疗(造血干细胞除外)的受试者;
- 在研究治疗输注前 4 周内曾接受过活病毒或减毒疫苗接种;
- 乙型肝炎表面抗原(HBsAg)和/或乙型肝炎核心抗体(HBcAb)和乙型肝炎病毒(HBV)脱氧核糖核酸(DNA)检测呈阳性高于正常上限(如果有HBsAg、乙型肝炎e抗原(HBeAg)且HBcAb阳性,无需进行HBV DNA检测,可直接排除);丙型肝炎病毒(HCV)抗体阳性;人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体呈阳性;梅毒抗体检测呈阳性;注:以上病毒学检测可接受入组前1个月内的实验室检测结果。
- 已知对本研究涉及的治疗中使用的任何成分有过敏反应,包括 hAESC、二甲基亚砜 (DMSO) 和 BAT);
- 已知未控制的肺部疾病,如肺纤维化、间质性肺疾病、慢性阻塞性肺疾病急性发作、活动性肺部感染等;
- 严重肝静脉闭塞性疾病;
- 怀孕或哺乳期女性;
- 研究者判断受试者难以完成研究方案要求的所有访视或操作(包括随访期),或对参与本研究的依从性不够;
- 研究者认为,患者患有任何潜在的或当前的医疗或精神疾病,会干扰受试者的治疗和评估,包括但不限于药物控制的高血压(收缩压> 160 mmHg和/或舒张压)血压>100 mmHg)、不受控制的感染、肺动脉高压、脑血管意外(签署知情同意书前6个月内)、心肌梗死(签署知情同意书前6个月内)等有临床意义(例如活动性)心脑血管疾病、不稳定心绞痛、NYHA III 级或 IV 级充血性心力衰竭,或药物无法控制或对研究治疗有潜在影响的严重心律失常;心电图结果显示临床显着异常或 QTcF ≥480 ms。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:不适用
- 介入模型:单组作业
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的:hAESCs注射
人羊膜上皮细胞注射液静脉回输,注射次数单次
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剂量递增按照“3+3”递增原则进行,共设定3个剂量水平:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在给定剂量水平下接受 DLT 治疗的受试者数量
大体时间:28天
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在给定剂量水平(低/中/高)下接受 DLT 的受试者数量。
剂量限制性毒性(DLT)定义为DLT期间发生的hAESCs相关不良事件(AE)大于3级(包括3级),按照NCI不良事件通用术语标准(CTCAE)分级, 5.0版本。
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28天
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最大耐受剂量 (MTD)
大体时间:28天
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HAESC 的最大耐受剂量 (MTD)。
MTD定义为注射hAESCs后在DLT观察期内≥2/6受试者发生DLT的剂量组中先前较低剂量。
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28天
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不良事件发生率
大体时间:100天
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不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE)、特别关注的不良事件 (AESI) 的发生率。
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100天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总体缓解率 (ORR)
大体时间:100天
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HAESC 注射输注后的总体缓解率 (ORR)。
ORR率:接受研究治疗后获得CR、VGPR或PR的受试者总数占可评价受试者总数的比例。
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100天
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完全缓解 (CR) 率
大体时间:100天
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HAESCs注射输注后的完全缓解率。
CR率:接受治疗后获得CR的受试者总数占可评价受试者总数的比例。
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100天
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非常好的部分缓解 (VGPR) 率
大体时间:100天
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HAESC 注射后部分缓解 (VGPR) 率非常高。
VGPR率:接受治疗后接受VGPR的受试者总数占可评价受试者总数的比例。
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100天
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治疗无效率
大体时间:100天
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HAESCs注射后治疗无效率。
治疗无效率:接受治疗后接受NR或PD的受试者总数占可评价受试者总数的比例。
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100天
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总生存期(OS)
大体时间:2年
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HAESC 注射后的总生存期 (OS)。
OS:指从治疗开始到死亡的时间。
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2年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间:100天
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通过PK分析获得最大血浆浓度
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100天
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达到药物浓度峰值的时间 (Tmax)
大体时间:100天
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通过PK分析获得药物浓度达峰时间(Tmax)
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100天
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T1/2(半条命)
大体时间:100天
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通过PK分析得出T1/2
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100天
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曲线下面积(AUC)
大体时间:100天
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通过PK分析获得曲线下面积(AUC)
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100天
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IgM 量
大体时间:100天
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本产品的免疫原性试验针对用药后抗药物抗体的测定,包括体内IgM的测定。
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100天
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IgG的量
大体时间:100天
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本产品的免疫原性测试针对用药后抗药物抗体的测定,包括体内IgG的测定。
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100天
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- HAESCS-GVHD-101
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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