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Studio dello spray nasale alla carbetocina per il trattamento dell'iperfagia nella sindrome di Prader-Willi

3 settembre 2025 aggiornato da: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli sulla carbetocina spray nasale per il trattamento dell'iperfagia nella sindrome di Prader-Willi

Studio di 12 settimane, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, sulla carbetocina spray nasale per il trattamento dell'iperfagia nella sindrome di Prader-Willi (PWS)

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di 12 settimane, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli che confronta la carbetocina spray nasale 3,2 mg TID con il placebo (spray nasale placebo abbinato TID) in soggetti con PWS.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

170

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • Alberta Diabetes Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte Justine
  • Francia
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Germania
      • Augsburg, Germania, 86154
        • KJF Klinik Josefinum gGmbH
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08208
        • Parc Tauli Hospital Universitari
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California Irvine
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University School of Medicine
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • SSM Health/Saint Louis University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt Clinical Research Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 79104
        • Cook Children's Health Care System
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
        • Christus Children'S
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina e dai 5 ai 30 anni
  • Sindrome di Prader-Willi con una mutazione patogenetica documentata
  • Aumento dell'appetito con diminuzione della sazietà accompagnato dalla ricerca di cibo (coerente con la Fase nutrizionale 3 della PWS)
  • Punteggio totale HQ-CT ≥13 allo screening e al basale
  • Punteggio CGI-S per l'iperfagia nella PWS pari a ≥ 4 allo screening e al basale
  • Vive con un caregiver che comprende ed è disposto e in grado di aderire alle procedure relative allo studio ed è disposto a partecipare a tutte le visite di studio

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi genetica di sindrome di Schaaf-Yang o di un altro deficit cognitivo genetico, ormonale o cromosomico oltre alla PWS
  • Un'infezione attiva delle vie respiratorie superiori alla visita di screening o alla visita di riferimento
  • Qualsiasi disturbo cardiovascolare clinicamente significativo, malattia renale, epatica, gastrointestinale o respiratoria, inclusa l'asma grave
  • Storia di, o attuale, malattia cerebrovascolare, trauma cerebrale, epilessia o emicranie frequenti. Una storia di convulsioni febbrili non è escludente
  • Intervento chirurgico nasale entro 1 mese dalla visita di screening o pianificazione di un intervento chirurgico nasale durante lo studio.
  • Riluttanza ad astenersi dall'assunzione di soluzione salina nasale, da altre irrigazioni nasali e da altri farmaci intranasali durante il periodo di screening e durante il periodo di trattamento dello studio
  • Irritabilità o agitazione clinicamente significativa, che richiede l'inizio o l'aumento della dose di farmaci antipsicotici, entro i 6 mesi precedenti la visita di screening
  • Utilizzo di prostaglandine, analoghi delle prostaglandine o agonisti delle prostaglandine nei 3 mesi precedenti la visita basale. Gli inibitori della sintesi delle prostaglandine, come i farmaci antinfiammatori non steroidei, non sono esclusivi.
  • Iniziato un agonista del peptide 1 (GLP-1) simile al glucagone nei 6 mesi precedenti la visita di screening. Il trattamento con agonista del GLP-1 è consentito se il soggetto lo ha assunto per più di 6 mesi prima dello Screening.
  • Utilizzo di ossitocina, desmopressina (DDAVP) o tesofensina nei 6 mesi precedenti la visita basale
  • Sintomi psicotici attivi, una storia di sintomi psicotici o un disturbo psicotico
  • Storia di tentativo di suicidio o ricovero psichiatrico ospedaliero
  • Nuovi interventi legati all'alimentazione, comprese restrizioni ambientali o dietetiche, entro 1 mese dalla visita di screening

Si applicano ulteriori criteri di inclusione/esclusione. I soggetti verranno valutati durante lo screening per garantire che tutti i criteri per la partecipazione allo studio siano soddisfatti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Placebo somministrato TID, identico nell'aspetto rispetto al trattamento con carbetocina
Sperimentale: Carbetocina
Carbetocina spray nasale 3,2 mg tre volte al giorno (TID)
Droga: Carbetocina
Carbetocina spray nasale 3,2 mg tre volte al giorno (TID)
Altri nomi:
  • ACP-101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale alla settimana 12 del punteggio del questionario sull'iperfagia valutato dal caregiver per gli studi clinici (HQ-CT)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12

L'HQ-CT è un questionario di nove voci progettato per essere completato dai caregiver di soggetti con PWS. Si tratta di una revisione dell'HPWSQ-R a 11 elementi ed è stata ulteriormente convalidata. La Fondazione per la ricerca Prader-Willi ha reso disponibile l'HQ-CT per studi clinici nella PWS, ed è lo strumento di consenso all'interno della comunità di ricerca PWS per misurare i comportamenti osservabili che derivano dall'eccessivo desiderio di mangiare dei soggetti.

L'HQ-CT deve essere completato dallo stesso caregiver durante lo studio. L'HQ-CT verrà somministrato al caregiver da un valutatore utilizzando istruzioni standardizzate. La zona di sicurezza alimentare deve essere somministrata immediatamente prima della somministrazione di HQ-CT.

Un punteggio più alto all'HQ-CT indica una maggiore gravità dell'iperfagia.
Riferimento alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale alla settimana 12 del punteggio Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) valutato dal caregiver per la PWS
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12
La CGI-S è una scala di valutazione che registra l'impressione globale del medico sull'attuale gravità della malattia su una scala a sette punti, utilizzando una gamma di risposte da 1 (normale) a 7 (tra i soggetti più gravemente malati).
Riferimento alla settimana 12
Cambiamento globale delle impressioni cliniche (CGI-C) per il punteggio PWS alla settimana 12
Lasso di tempo: Punteggio alla settimana 12
La CGI-C è una scala di valutazione che registra l'impressione globale del medico riguardo al cambiamento della gravità della malattia, utilizzando una gamma di risposte da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggiorato).
Punteggio alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

15 dicembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

10 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACP-101-302
  • 2023-506200-24-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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