Studie av Carbetocin nässpray för behandling av hyperfagi vid Prader-Willis syndrom

Inklusionskriterier:

• Man eller kvinna och 5 till 30 år
• Prader-Willis syndrom med en dokumenterad sjukdomsalstrande mutation
• Ökad aptit med minskad mättnad åtföljd av matsökning (överensstämmer med PWS Nutritional Fas 3)
• HQ-CT totalpoäng på ≥13 vid screening och baslinje
• CGI-S-poäng för hyperfagi i PWS på ≥4 vid screening och baslinje
• Bor med en vårdgivare som förstår och är villig och kan följa studierelaterade rutiner och som är villig att delta i alla studiebesök

Exklusions kriterier:

• Genetiskt diagnostiserad med Schaaf-Yangs syndrom eller annan genetisk, hormonell eller kromosomal kognitiv försämring förutom PWS
• En aktiv övre luftvägsinfektion vid screeningbesöket eller baslinjebesöket
• Alla kliniskt signifikanta kardiovaskulära sjukdomar, njur-, lever-, gastrointestinala eller luftvägssjukdomar, inklusive svår astma
• Historik av, eller aktuell, cerebrovaskulär sjukdom, hjärntrauma, epilepsi eller frekventa migrän. En historia av feberkramper är inte uteslutande
• Nasal kirurgi inom 1 månad efter screeningbesök eller planerar att genomgå näsoperation under studien.
• Ovillig att avstå från nasal saltlösning, annan nasal spolning och andra intranasala mediciner under screeningsperioden och under studiens behandlingsperiod
• Kliniskt signifikant irritabilitet eller agitation, som kräver initiering av eller ökning av dosen av antipsykotisk medicin, inom 6 månader före screeningbesöket
• Använde prostaglandiner, prostaglandinanaloger eller prostaglandinagonister under de 3 månaderna före baslinjebesöket. Inhibitorer av prostaglandinsyntes, såsom icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel, är inte uteslutande.
• Startade en glukagonliknande peptid 1 (GLP-1) agonist inom 6 månader före screeningbesöket. Behandling med GLP-1-agonist är tillåten om patienten har tagit det i mer än 6 månader före screening.
• Använde oxytocin, desmopressin (DDAVP) eller tesofensine inom 6 månader före baslinjebesöket
• Aktiva psykotiska symtom, en historia av psykotiska symtom eller en psykotisk störning
• Historik om självmordsförsök eller sluten psykiatrisk sjukhusvistelse
• Nya livsmedelsrelaterade insatser, inklusive miljö- eller kostrestriktioner, inom 1 månad efter screeningbesöket

Ytterligare inkluderings-/exkluderingskriterier gäller. Ämnen kommer att utvärderas vid screening för att säkerställa att alla kriterier för studiedeltagande är uppfyllda.