Studie av Carbetocin nässpray för behandling av hyperfagi vid Prader-Willis syndrom
3 september 2025 uppdaterad av: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie av Carbetocin nässpray för behandling av hyperfagi vid Prader-Willis syndrom
12-veckors, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie av karbetocin nässpray för behandling av hyperfagi vid Prader-Willis syndrom (PWS)
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en 12-veckors, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie som jämför karbetocin nässpray 3,2 mg tre gånger dagligen med placebo (matchad placebo nässpray TID) hos patienter med PWS.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
170
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Children's of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92697
- University of California Irvine
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- SSM Health/Saint Louis University
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11219
- Maimonides Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt Clinical Research Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 79104
- Cook Children's Health Care System
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78207
- Christus Children's
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
- Alberta Diabetes Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08208
- Parc Taulí Hospital Universitari
-
Madrid, Spanien, 28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Málaga, Spanien, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B9 5SS
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
-
Glasgow, Storbritannien, G51 4TF
- Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
-
London, Storbritannien, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
-
-
-
-
-
Augsburg, Tyskland, 86154
- KJF Klinik Josefinum gGmbH
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna och 5 till 30 år
- Prader-Willis syndrom med en dokumenterad sjukdomsalstrande mutation
- Ökad aptit med minskad mättnad åtföljd av matsökning (överensstämmer med PWS Nutritional Fas 3)
- HQ-CT totalpoäng på ≥13 vid screening och baslinje
- CGI-S-poäng för hyperfagi i PWS på ≥4 vid screening och baslinje
- Bor med en vårdgivare som förstår och är villig och kan följa studierelaterade rutiner och som är villig att delta i alla studiebesök
Exklusions kriterier:
- Genetiskt diagnostiserad med Schaaf-Yangs syndrom eller annan genetisk, hormonell eller kromosomal kognitiv försämring förutom PWS
- En aktiv övre luftvägsinfektion vid screeningbesöket eller baslinjebesöket
- Alla kliniskt signifikanta kardiovaskulära sjukdomar, njur-, lever-, gastrointestinala eller luftvägssjukdomar, inklusive svår astma
- Historik av, eller aktuell, cerebrovaskulär sjukdom, hjärntrauma, epilepsi eller frekventa migrän. En historia av feberkramper är inte uteslutande
- Nasal kirurgi inom 1 månad efter screeningbesök eller planerar att genomgå näsoperation under studien.
- Ovillig att avstå från nasal saltlösning, annan nasal spolning och andra intranasala mediciner under screeningsperioden och under studiens behandlingsperiod
- Kliniskt signifikant irritabilitet eller agitation, som kräver initiering av eller ökning av dosen av antipsykotisk medicin, inom 6 månader före screeningbesöket
- Använde prostaglandiner, prostaglandinanaloger eller prostaglandinagonister under de 3 månaderna före baslinjebesöket. Inhibitorer av prostaglandinsyntes, såsom icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel, är inte uteslutande.
- Startade en glukagonliknande peptid 1 (GLP-1) agonist inom 6 månader före screeningbesöket. Behandling med GLP-1-agonist är tillåten om patienten har tagit det i mer än 6 månader före screening.
- Använde oxytocin, desmopressin (DDAVP) eller tesofensine inom 6 månader före baslinjebesöket
- Aktiva psykotiska symtom, en historia av psykotiska symtom eller en psykotisk störning
- Historik om självmordsförsök eller sluten psykiatrisk sjukhusvistelse
- Nya livsmedelsrelaterade insatser, inklusive miljö- eller kostrestriktioner, inom 1 månad efter screeningbesöket
Ytterligare inkluderings-/exkluderingskriterier gäller. Ämnen kommer att utvärderas vid screening för att säkerställa att alla kriterier för studiedeltagande är uppfyllda.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
Placebo ges TID, identiskt till utseendet respektive karbetocinbehandling
|
|
Experimentell: Karbetocin
Carbetocin nässpray 3,2 mg tre gånger dagligen (TID)
|
Carbetocin nässpray 3,2 mg tre gånger dagligen (TID)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen vid vecka 12 i vårdgivare-bedömda Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) poäng
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
HQ-CT är ett frågeformulär med nio punkter utformat för att fyllas i av vårdgivare till patienter med PWS. Det är en revidering av HPWSQ-R med 11 artiklar och har validerats ytterligare. Stiftelsen för Prader-Willi Research har gjort HQ-CT tillgängligt för kliniska studier i PWS, och det är konsensusinstrumentet inom PWS-forskningsgemenskapen för att mäta observerbara beteenden som härrör från försökspersoners överdrivna drivkraft att äta. HQ-CT ska genomföras av samma vårdgivare under hela studien. HQ-CT kommer att administreras till vårdgivaren av en bedömare med hjälp av standardiserade uppmaningar. Food Safe Zone bör administreras omedelbart före administrering av HQ-CT. En högre poäng på HQ-CT indikerar större svårighetsgrad av hyperfagi. |
Baslinje till vecka 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen vid vecka 12 i vårdgivarbedömd Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)-poäng för PWS
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
CGI-S är en betygsskala som registrerar en läkares globala intryck av sjukdomens aktuella svårighetsgrad på en sjugradig skala, med hjälp av en rad svar från 1 (normalt) till 7 (bland de svårast sjuka försökspersonerna).
|
Baslinje till vecka 12
|
|
Clinical Global Impression-Change (CGI-C) för PWS-poäng vid vecka 12
Tidsram: Poäng i vecka 12
|
CGI-C är en betygsskala som registrerar en läkares globala intryck av förändringar i sjukdomens svårighetsgrad, med hjälp av en rad svar från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre).
|
Poäng i vecka 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 november 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 oktober 2025
Avslutad studie (Beräknad)
1 november 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 december 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 december 2023
Första postat (Faktisk)
15 december 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
10 september 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 september 2025
Senast verifierad
1 september 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Imprinting störningar
- Neurologiska manifestationer
- Sjukdomar i nervsystemet
- Patologiska processer
- Näringsstörningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Övernäring
- Tecken och symtom, matsmältningssystemet
- Sjukdom
- Neurobehavioral manifestationer
- Medfödda abnormiteter
- Avvikelser, flera
- Övervikt
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Fetma
- Kromosomstörningar
- Syndrom
- Prader-Willis syndrom
- Hyperfagi
- Undermåliga droger
- Farmaceutiska förberedelser
- Förfalskade läkemedel
- karbetocin
Andra studie-ID-nummer
- ACP-101-302
- 2023-506200-24-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .