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Étude sur le spray nasal à la carbétocine pour le traitement de l'hyperphagie dans le syndrome de Prader-Willi

1 avril 2024 mis à jour par: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles sur le spray nasal de carbétocine pour le traitement de l'hyperphagie dans le syndrome de Prader-Willi

Étude de 12 semaines, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles sur le spray nasal de carbétocine pour le traitement de l'hyperphagie dans le syndrome de Prader-Willi (PWS)

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de 12 semaines, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles comparant le spray nasal de carbétocine 3,2 mg TID avec un placebo (spray nasal placebo apparié TID) chez les sujets atteints de PWS.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

170

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Recrutement
        • Alberta Diabetes Institute
        • Contact:
          • Andrew McGinn
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • Children's of Alabama
        • Contact:
          • Andrew McGinn
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Stanford University School of Medicine
        • Contact:
          • Andrew McGinn
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Recrutement
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • Contact:
          • Andrew McGinn
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
          • Andrew McGinn
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa
        • Contact:
          • Andrew McGinn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Recrutement
        • Children's Mercy Hospital
        • Contact:
          • Andrew McGinn
    • New York
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11219
        • Recrutement
        • Maimonides Medical Center
        • Contact:
          • Andrew McGinn
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Recrutement
        • Vanderbilt Clinical Research Center
        • Contact:
          • Andrew McGinn
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 79104
        • Recrutement
        • Cook Children's Health Care System
        • Contact:
          • Andrew McGinn

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme et âgé de 5 à 30 ans
  • Syndrome de Prader-Willi avec une mutation pathogène documentée
  • Augmentation de l'appétit avec diminution de la satiété accompagnée d'une recherche de nourriture (conforme à la phase nutritionnelle 3 du PWS)
  • Score total HQ-CT ≥ 13 au moment du dépistage et de l'inclusion
  • Score CGI-S pour l'hyperphagie dans le PWS ≥ 4 au moment du dépistage et de l'inclusion
  • Vit avec un soignant qui comprend, est disposé et capable d'adhérer aux procédures liées à l'étude et est disposé à participer à toutes les visites d'étude

Critère d'exclusion:

  • Génétiquement diagnostiqué avec le syndrome de Schaaf-Yang ou une autre déficience cognitive génétique, hormonale ou chromosomique autre que le SPW
  • Une infection active des voies respiratoires supérieures lors de la visite de dépistage ou de la visite de référence
  • Tout trouble cardiovasculaire cliniquement significatif, maladie rénale, hépatique, gastro-intestinale ou respiratoire, y compris l'asthme sévère
  • Antécédents ou actuels de maladies cérébrovasculaires, de traumatismes crâniens, d'épilepsie ou de migraines fréquentes. Des antécédents de convulsions fébriles ne sont pas exclusifs
  • Chirurgie nasale dans le mois suivant la visite de dépistage ou la planification d'une chirurgie nasale pendant l'étude.
  • Ne veut pas s'abstenir de solution saline nasale, d'autres irrigations nasales et d'autres médicaments intranasaux pendant la période de dépistage et pendant la période de traitement de l'étude
  • Irritabilité ou agitation cliniquement significative, nécessitant l'instauration ou l'augmentation de la dose d'un médicament antipsychotique, dans les 6 mois précédant la visite de dépistage
  • Prostaglandines utilisées, analogues de prostaglandines ou agonistes des prostaglandines au cours des 3 mois précédant la visite de référence. Les inhibiteurs de la synthèse des prostaglandines, tels que les anti-inflammatoires non stéroïdiens, ne sont pas exclusifs.
  • A commencé un agoniste du peptide 1 de type glucagon (GLP-1) dans les 6 mois précédant la visite de dépistage. Le traitement par agoniste du GLP-1 est autorisé si le sujet le prend depuis plus de 6 mois avant le dépistage.
  • Utilisation d'ocytocine, de desmopressine (DDAVP) ou de tésofensine dans les 6 mois précédant la visite de référence
  • Symptômes psychotiques actifs, antécédents de symptômes psychotiques ou trouble psychotique
  • Antécédents de tentative de suicide ou d'hospitalisation psychiatrique
  • Nouvelles interventions liées à l'alimentation, y compris les restrictions environnementales ou alimentaires, dans le mois suivant la visite de dépistage

Des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires s'appliquent. Les sujets seront évalués lors de la sélection pour garantir que tous les critères de participation à l'étude sont remplis.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Placebo administré trois fois par jour, d'apparence identique au traitement à la carbétocine
Expérimental: Carbétocine
Spray nasal de carbétocine 3,2 mg trois fois par jour (TID)
Médicament: Carbétocine
Spray nasal de carbétocine 3,2 mg trois fois par jour (TID)
Autres noms:
  • ACP-101

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à l'inclusion à la semaine 12 du score du questionnaire d'hyperphagie évalué par les soignants pour les essais cliniques (HQ-CT)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 12

Le HQ-CT est un questionnaire en neuf éléments conçu pour être complété par les soignants de sujets atteints du SPW. Il s'agit d'une révision du HPWSQ-R en 11 éléments et a été validé davantage. La Fondation pour la recherche Prader-Willi a mis le HQ-CT à disposition pour des études cliniques sur le PWS, et il s'agit de l'instrument consensuel au sein de la communauté de recherche du PWS pour mesurer les comportements observables qui découlent de la volonté excessive des sujets de manger.

Le HQ-CT doit être complété par le même soignant tout au long de l'étude. Le HQ-CT sera administré au soignant par un évaluateur à l'aide d'invites standardisées. La zone de sécurité alimentaire doit être administrée immédiatement avant l’administration du HQ-CT.

Un score plus élevé au HQ-CT indique une plus grande sévérité de l’hyperphagie.
Base de référence jusqu'à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 12 du score CGI-S (Clinical Global Impression-Severity) évalué par le soignant pour le PWS
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 12
Le CGI-S est une échelle d'évaluation qui enregistre l'impression globale d'un clinicien sur la gravité actuelle de la maladie sur une échelle de sept points, en utilisant une gamme de réponses allant de 1 (normal) à 7 (parmi les sujets les plus gravement malades).
Base de référence jusqu'à la semaine 12
Changement d'impression global clinique (CGI-C) pour le score PWS à la semaine 12
Délai: Score à la semaine 12
Le CGI-C est une échelle d'évaluation qui enregistre l'impression globale d'un clinicien quant au changement dans la gravité de la maladie, en utilisant une gamme de réponses allant de 1 (très amélioré) à 7 (très pire).
Score à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 novembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2023

Première publication (Réel)

15 décembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ACP-101-302
  • 2023-506200-24 (Autre identifiant: EU CT Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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