A Carbetocin orrspray vizsgálata hiperfágia kezelésére Prader-Willi szindrómában
2025. szeptember 3. frissítette: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
A Carbetocin orrspray 3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálata hiperfágia kezelésére Prader-Willi szindrómában
Karbetocin orrspray 12 hetes, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálata hiperfágia kezelésére Prader-Willi szindrómában (PWS)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy 12 hetes, többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat, amely a háromszori 3,2 mg carbetocin orrspray-t hasonlítja össze a placebóval (a megfelelő placebo orrspray TID) PWS-ben szenvedő alanyokon.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
170
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B9 5SS
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G51 4TF
- Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
-
London, Egyesült Királyság, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- Children's of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92697
- University of California Irvine
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
- SSM Health/Saint Louis University
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11219
- Maimonides Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt Clinical Research Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 79104
- Cook Children's Health Care System
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78207
- Christus Children's
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toulouse, Franciaország, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
- Alberta Diabetes Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
-
-
-
-
-
Augsburg, Németország, 86154
- KJF Klinik Josefinum gGmbH
-
Essen, Németország, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08208
- Parc Taulí Hospital Universitari
-
Madrid, Spanyolország, 28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Málaga, Spanyolország, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő, 5 és 30 év közöttiek
- Prader-Willi szindróma dokumentált betegséget okozó mutációval
- Fokozott étvágy, csökkent jóllakottság, ételkeresés kíséretében (a PWS 3. táplálkozási fázisával összhangban)
- A HQ-CT összpontszáma ≥13 a szűréskor és a kiinduláskor
- CGI-S pontszám hiperfágiára PWS-ben ≥4 a szűréskor és a kiinduláskor
- Egy gondozóval él, aki megérti, hajlandó és képes betartani a tanulmányokkal kapcsolatos eljárásokat, és hajlandó részt venni minden tanulmányi látogatáson
Kizárási kritériumok:
- Genetikailag Schaaf-Yang szindrómával vagy a PWS mellett más genetikai, hormonális vagy kromoszómális kognitív károsodással diagnosztizáltak
- Aktív felső légúti fertőzés a szűrővizsgálaton vagy a kiindulási vizit alkalmával
- Bármilyen klinikailag jelentős szív- és érrendszeri rendellenesség, vese-, máj-, gyomor-bélrendszeri vagy légúti betegség, beleértve a súlyos asztmát
- Az anamnézisben vagy jelenlegiben előforduló agyi érbetegség, agyi trauma, epilepszia vagy gyakori migrén. Az anamnézisben szereplő lázas rohamok nem kizáró ok
- Orrműtét a szűrővizsgálattól számított 1 hónapon belül, vagy orrműtétet tervez a vizsgálat során.
- Nem hajlandó tartózkodni az orr-sóoldattól, más orröblítéstől és egyéb intranazális gyógyszerektől a szűrési időszak alatt és a vizsgálat kezelési időszaka alatt
- Klinikailag jelentős ingerlékenység vagy izgatottság, amely antipszichotikus gyógyszeres kezelés megkezdését vagy adagjának növelését igényli a szűrővizsgálatot megelőző 6 hónapon belül
- Prosztaglandinokat, prosztaglandin analógokat vagy prosztaglandin agonistákat használt a kiindulási vizit előtti 3 hónapban. A prosztaglandin szintézis gátlói, mint például a nem szteroid gyulladáscsökkentők, nem kizáróak.
- A szűrővizsgálatot megelőző 6 hónapon belül elkezdte a glukagonszerű peptid 1 (GLP-1) agonistát. A GLP-1 agonistával történő kezelés megengedett, ha az alany a szűrés előtt több mint 6 hónapja szedte.
- oxitocint, dezmopresszint (DDAVP) vagy tezofenzint használt a kiindulási vizit előtt 6 hónapon belül
- Aktív pszichotikus tünetek, pszichotikus tünetek anamnézisében vagy pszichotikus rendellenesség
- Öngyilkossági kísérlet vagy fekvőbeteg pszichiátriai kórházi kezelés anamnézisében
- Új élelmiszerrel kapcsolatos beavatkozások, beleértve a környezetvédelmi vagy táplálkozási korlátozásokat, a szűrővizsgálatot követő 1 hónapon belül
További felvételi/kizárási kritériumok érvényesek. Az alanyokat a szűrés során értékelik annak biztosítása érdekében, hogy a vizsgálatban való részvétel minden kritériuma teljesüljön.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
TID-ben adott placebót, amely a karbetocin-kezeléshez hasonló megjelenésű
|
|
Kísérleti: Carbetocin
Carbetocin orrspray 3,2 mg naponta háromszor (TID)
|
Carbetocin orrspray 3,2 mg naponta háromszor (TID)
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a 12. héten a gondozó által minősített hiperfágia kérdőívben a klinikai vizsgálatokhoz (HQ-CT)
Időkeret: Alapállás a 12. hétig
|
A HQ-CT egy kilenc tételből álló kérdőív, amelyet a PWS-ben szenvedő alanyok gondozóinak kell kitölteniük. Ez a 11 elemből álló HPWSQ-R változata, és további hitelesítést kapott. A Prader-Willi Research Alapítvány elérhetővé tette a HQ-CT-t a PWS-ben végzett klinikai vizsgálatok számára, és ez a konszenzusos eszköz a PWS-kutató közösségen belül az alanyok túlzott evési vágyából eredő megfigyelhető viselkedések mérésére. A HQ-CT-t ugyanannak a gondozónak kell elvégeznie a vizsgálat során. A HQ-CT-t egy értékelő fogja beadni a gondozónak szabványos utasítások segítségével. Az élelmiszerbiztonsági zónát közvetlenül a HQ-CT beadása előtt kell beadni. A HQ-CT magasabb pontszáma a hyperphagia súlyosságát jelzi. |
Alapállás a 12. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a 12. héten a gondozó által minősített klinikai globális benyomás-súlyossági (CGI-S) pontszámban a PWS esetében
Időkeret: Alapállás a 12. hétig
|
A CGI-S egy értékelési skála, amely egy hétfokozatú skálán rögzíti a klinikus általános benyomását a betegség aktuális súlyosságáról, 1-től (normál) 7-ig (a legsúlyosabban beteg alanyok között) a válaszok tartományát használva.
|
Alapállás a 12. hétig
|
|
Klinikai globális benyomásváltozás (CGI-C) a PWS-pontszámra a 12. héten
Időkeret: Pontszám a 12. héten
|
A CGI-C egy értékelési skála, amely rögzíti a klinikus általános benyomását a betegség súlyosságának változásáról, 1-től (nagyon javult) 7-ig (nagyon sokkal rosszabb) válaszokat használva.
|
Pontszám a 12. héten
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. november 27.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. október 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. december 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 8.
Első közzététel (Tényleges)
2023. december 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. szeptember 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. szeptember 3.
Utolsó ellenőrzés
2025. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Imprinting zavarok
- Neurológiai megnyilvánulások
- Idegrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Táplálkozási zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Túltáplálás
- Jelek és tünetek, emésztés
- Betegség
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Veleszületett rendellenességek
- Rendellenességek, többszörös
- Túlsúly
- Értelmi fogyatékosság
- Elhízottság
- Kromoszóma rendellenességek
- Szindróma
- Prader-Willi szindróma
- Hiperfágia
- Nem megfelelő gyógyszerek
- Gyógyszerkészítmények
- Hamisított gyógyszerek
- karbetocin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ACP-101-302
- 2023-506200-24-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .