Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie nosního spreje Carbetocin pro léčbu hyperfagie u Prader-Williho syndromu

3. září 2025 aktualizováno: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 s karbetocinovým nosním sprejem pro léčbu hyperfagie u Prader-Williho syndromu

12týdenní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami karbetocinového nosního spreje pro léčbu hyperfagie u Prader-Williho syndromu (PWS)

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je 12týdenní, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami srovnávající karbetocin nosní sprej 3,2 mg TID s placebem (odpovídající placebo nosní sprej TID) u subjektů s PWS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

170

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • Alberta Diabetes Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte Justine
  • Německo
      • Augsburg, Německo, 86154
        • KJF Klinik Josefinum gGmbH
      • Essen, Německo, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B9 5SS
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Spojené království, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92697
        • University of California Irvine
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University School of Medicine
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • SSM Health/Saint Louis University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Clinical Research Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 79104
        • Cook Children's Health Care System
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
        • Christus Children'S
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08208
        • Parc Tauli Hospital Universitari
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku 5 až 30 let
  • Prader-Willi syndrom s dokumentovanou mutací způsobující onemocnění
  • Zvýšená chuť k jídlu se sníženou sytostí doprovázená hledáním potravy (v souladu s PWS nutriční fází 3)
  • Celkové skóre HQ-CT ≥13 při screeningu a základní linii
  • CGI-S skóre pro hyperfagii u PWS ≥4 při screeningu a výchozím stavu
  • Žije s pečovatelem, který rozumí a je ochoten a schopen dodržovat postupy související se studiem a je ochoten se účastnit všech studijních návštěv

Kritéria vyloučení:

  • Geneticky diagnostikovaný Schaaf-Yangův syndrom nebo jiné genetické, hormonální nebo chromozomální kognitivní poškození kromě PWS
  • Aktivní infekce horních cest dýchacích při screeningové nebo základní návštěvě
  • Jakákoli klinicky významná kardiovaskulární porucha, onemocnění ledvin, jater, gastrointestinálního traktu nebo dýchacích cest, včetně těžkého astmatu
  • Anamnéza nebo současné cerebrovaskulární onemocnění, trauma mozku, epilepsie nebo časté migrény. Anamnéza febrilních křečí není výjimkou
  • Operace nosu do 1 měsíce od screeningové návštěvy nebo plánování operace nosu během studie.
  • Neochota zdržet se nosního fyziologického roztoku, jiných nosních výplachů a jiných intranazálních léků během období screeningu a během období léčby studie
  • Klinicky významná podrážděnost nebo neklid, vyžadující zahájení nebo zvýšení dávky antipsychotické medikace během 6 měsíců před screeningovou návštěvou
  • Užíval prostaglandiny, analogy prostaglandinu nebo agonisty prostaglandinu během 3 měsíců před vstupní návštěvou. Inhibitory syntézy prostaglandinů, jako jsou nesteroidní protizánětlivé léky, nejsou vylučující.
  • Během 6 měsíců před screeningovou návštěvou bylo zahájeno podávání agonisty glukagonu podobného peptidu 1 (GLP-1). Léčba agonistou GLP-1 je povolena, pokud jej subjekt užíval déle než 6 měsíců před screeningem.
  • Užil oxytocin, desmopresin (DDAVP) nebo tesofensin během 6 měsíců před základní návštěvou
  • Aktivní psychotické symptomy, anamnéza psychotických symptomů nebo psychotická porucha
  • Anamnéza pokusu o sebevraždu nebo hospitalizace v psychiatrické nemocnici
  • Nové intervence související s jídlem, včetně omezení prostředí nebo stravy, do 1 měsíce od screeningové návštěvy

Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení. Subjekty budou hodnoceny při screeningu, aby se zajistilo, že jsou splněna všechna kritéria pro účast ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Placebo podávané TID, vzhledově identické s léčbou karbetocinem
Experimentální: Karbetocin
Carbetocin nosní sprej 3,2 mg třikrát denně (TID)
Lék: Karbetocin
Carbetocin nosní sprej 3,2 mg třikrát denně (TID)
Ostatní jména:
  • ACP-101

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu v týdnu 12 ve skóre Dotazníku hyperfagie pro klinické studie (HQ-CT) hodnoceného pečovatelem
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12

HQ-CT je devítipoložkový dotazník určený k vyplnění pečovateli o pacienty s PWS. Jedná se o revizi 11položkového HPWSQ-R a byla dále ověřena. Nadace pro výzkum Prader-Willi zpřístupnila HQ-CT pro klinické studie PWS a je to konsensuální nástroj v rámci výzkumné komunity PWS pro měření pozorovatelného chování, které pramení z nadměrné chuti subjektů k jídlu.

HQ-CT by měl během studie absolvovat stejný pečovatel. HQ-CT bude ošetřovateli podávat hodnotitel pomocí standardizovaných pokynů. Food Safe Zone by měla být aplikována bezprostředně před podáním HQ-CT.

Vyšší skóre na HQ-CT indikuje větší závažnost hyperfagie.
Výchozí stav do týdne 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v týdnu 12 ve skóre klinického globálního dojmu-závažnosti (CGI-S) hodnoceného pečovatelem pro PWS
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
CGI-S je hodnotící škála, která zaznamenává celkový dojem lékaře o aktuální závažnosti onemocnění na sedmibodové škále s použitím rozsahu odpovědí od 1 (normální) do 7 (mezi nejvážněji nemocnými subjekty).
Výchozí stav do týdne 12
Klinická globální změna dojmu (CGI-C) pro skóre PWS ve 12. týdnu
Časové okno: Skóre v týdnu 12
CGI-C je hodnotící stupnice, která zaznamenává celkový dojem klinického lékaře o změně závažnosti onemocnění pomocí rozsahu odpovědí od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší).
Skóre v týdnu 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

15. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

10. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACP-101-302
  • 2023-506200-24-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hyperfagie u Prader-Williho syndromu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit