Исследование назального спрея карбетоцина для лечения гиперфагии при синдроме Прадера-Вилли

Критерии включения:

• Мужчина или женщина, от 5 до 30 лет.
• Синдром Прадера-Вилли с документально подтвержденной болезнетворной мутацией
• Повышенный аппетит со снижением насыщения, сопровождающийся поиском пищи (в соответствии с 3-й фазой питания PWS)
• Общий балл HQ-CT ≥13 при скрининге и исходном уровне
• Оценка CGI-S для гиперфагии у пациентов с СПВ ≥4 при скрининге и на исходном уровне
• Проживает с опекуном, который понимает, желает и способен соблюдать процедуры, связанные с исследованием, и готов участвовать во всех учебных визитах.

Критерий исключения:

• У вас генетически диагностирован синдром Шаафа-Янга или другое генетическое, гормональное или хромосомное когнитивное нарушение, помимо СПВ.
• Активная инфекция верхних дыхательных путей во время скринингового визита или базового визита.
• Любое клинически значимое сердечно-сосудистое заболевание, заболевание почек, печени, желудочно-кишечного тракта или органов дыхания, включая тяжелую астму.
• Цереброваскулярные заболевания в анамнезе или в настоящее время, травмы головного мозга, эпилепсия или частые мигрени. Фебрильные судороги в анамнезе не являются исключительными.
• Операция на носу в течение 1 месяца после скринингового визита или планирование операции на носу во время исследования.
• Нежелание воздерживаться от назального солевого раствора, других средств для промывания носа и других интраназальных препаратов в период скрининга и в течение периода лечения в рамках исследования.
• Клинически значимая раздражительность или возбуждение, требующие начала или увеличения дозы антипсихотических препаратов в течение 6 месяцев до скринингового визита.
• Использованные простагландины, аналоги простагландинов или агонисты простагландинов за 3 месяца до визита к исходному состоянию. Ингибиторы синтеза простагландинов, такие как нестероидные противовоспалительные препараты, не являются исключением.
• Начал прием агониста глюкагоноподобного пептида 1 (GLP-1) в течение 6 месяцев до скринингового визита. Лечение агонистом GLP-1 разрешено, если субъект принимал его более 6 месяцев до скрининга.
• Использовали окситоцин, десмопрессин (ДДАВП) или тезофензин в течение 6 месяцев до визита для проверки исходного уровня.
• Активные психотические симптомы, психотические симптомы в анамнезе или психотическое расстройство.
• История попыток самоубийства или стационарной психиатрической госпитализации.
• Новые меры вмешательства, связанные с питанием, включая ограничения окружающей среды или диеты, в течение 1 месяца после скринингового визита.

Применяются дополнительные критерии включения/исключения. Субъекты будут оцениваться во время скрининга, чтобы гарантировать соответствие всем критериям участия в исследовании.