Исследование назального спрея карбетоцина для лечения гиперфагии при синдроме Прадера-Вилли
3 сентября 2025 г. обновлено: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3 назального спрея карбетоцина для лечения гиперфагии при синдроме Прадера-Вилли в параллельных группах.
12-недельное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование в параллельных группах назального спрея карбетоцина для лечения гиперфагии при синдроме Прадера-Вилли (СПВ)
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это 12-недельное многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование в параллельных группах, в котором сравнивалось назальный спрей карбетоцин 3,2 мг три раза в день с плацебо (соответствующий назальный спрей плацебо три раза в день) у субъектов с СПВ.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
170
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Augsburg, Германия, 86154
- KJF Klinik Josefinum gGmbH
-
Essen, Германия, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08208
- Parc Taulí Hospital Universitari
-
Madrid, Испания, 28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
-
Málaga, Испания, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2E1
- Alberta Diabetes Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B9 5SS
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
-
Glasgow, Соединенное Королевство, G51 4TF
- Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
-
London, Соединенное Королевство, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Children's of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92697
- University of California Irvine
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
- SSM Health/Saint Louis University
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11219
- Maimonides Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt Clinical Research Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 79104
- Cook Children's Health Care System
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78207
- Christus Children's
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toulouse, Франция, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина, от 5 до 30 лет.
- Синдром Прадера-Вилли с документально подтвержденной болезнетворной мутацией
- Повышенный аппетит со снижением насыщения, сопровождающийся поиском пищи (в соответствии с 3-й фазой питания PWS)
- Общий балл HQ-CT ≥13 при скрининге и исходном уровне
- Оценка CGI-S для гиперфагии у пациентов с СПВ ≥4 при скрининге и на исходном уровне
- Проживает с опекуном, который понимает, желает и способен соблюдать процедуры, связанные с исследованием, и готов участвовать во всех учебных визитах.
Критерий исключения:
- У вас генетически диагностирован синдром Шаафа-Янга или другое генетическое, гормональное или хромосомное когнитивное нарушение, помимо СПВ.
- Активная инфекция верхних дыхательных путей во время скринингового визита или базового визита.
- Любое клинически значимое сердечно-сосудистое заболевание, заболевание почек, печени, желудочно-кишечного тракта или органов дыхания, включая тяжелую астму.
- Цереброваскулярные заболевания в анамнезе или в настоящее время, травмы головного мозга, эпилепсия или частые мигрени. Фебрильные судороги в анамнезе не являются исключительными.
- Операция на носу в течение 1 месяца после скринингового визита или планирование операции на носу во время исследования.
- Нежелание воздерживаться от назального солевого раствора, других средств для промывания носа и других интраназальных препаратов в период скрининга и в течение периода лечения в рамках исследования.
- Клинически значимая раздражительность или возбуждение, требующие начала или увеличения дозы антипсихотических препаратов в течение 6 месяцев до скринингового визита.
- Использованные простагландины, аналоги простагландинов или агонисты простагландинов за 3 месяца до визита к исходному состоянию. Ингибиторы синтеза простагландинов, такие как нестероидные противовоспалительные препараты, не являются исключением.
- Начал прием агониста глюкагоноподобного пептида 1 (GLP-1) в течение 6 месяцев до скринингового визита. Лечение агонистом GLP-1 разрешено, если субъект принимал его более 6 месяцев до скрининга.
- Использовали окситоцин, десмопрессин (ДДАВП) или тезофензин в течение 6 месяцев до визита для проверки исходного уровня.
- Активные психотические симптомы, психотические симптомы в анамнезе или психотическое расстройство.
- История попыток самоубийства или стационарной психиатрической госпитализации.
- Новые меры вмешательства, связанные с питанием, включая ограничения окружающей среды или диеты, в течение 1 месяца после скринингового визита.
Применяются дополнительные критерии включения/исключения. Субъекты будут оцениваться во время скрининга, чтобы гарантировать соответствие всем критериям участия в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
Плацебо, принимаемое трижды в день, внешне идентично лечению карбетоцином
|
|
Экспериментальный: Карбетоцин
Карбетоцин назальный спрей 3,2 мг три раза в день (три раза в день)
|
Карбетоцин назальный спрей 3,2 мг три раза в день (три раза в день)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе оценки лиц, осуществляющих уход, по опроснику по гиперфагии для клинических исследований (HQ-CT)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12-й недели
|
HQ-CT представляет собой анкету из девяти пунктов, предназначенную для заполнения лицами, осуществляющими уход за пациентами с СПВ. Это пересмотренная версия HPWSQ-R, состоящая из 11 пунктов, которая прошла дополнительную проверку. Фонд исследований Прадера-Вилли предоставил HQ-CT для клинических исследований СПВ, и это согласованный инструмент в исследовательском сообществе СПВ для измерения наблюдаемого поведения, вызванного чрезмерным стремлением субъектов к еде. HQ-CT должен заполняться одним и тем же лицом, осуществляющим уход, на протяжении всего исследования. HQ-CT будет проводиться лицу, осуществляющему уход, оценщиком с использованием стандартизированных подсказок. Зону пищевой безопасности следует вводить непосредственно перед введением HQ-CT. Более высокий балл по HQ-CT указывает на большую тяжесть гиперфагии. |
Исходный уровень до 12-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе показателя клинического глобального впечатления-тяжести (CGI-S) для лиц, осуществляющих уход, для СПВ
Временное ограничение: Исходный уровень до 12-й недели
|
CGI-S — это рейтинговая шкала, которая записывает общее впечатление врача о текущей тяжести заболевания по семибалльной шкале с использованием диапазона ответов от 1 (нормальный) до 7 (среди наиболее тяжело больных субъектов).
|
Исходный уровень до 12-й недели
|
|
Клиническое глобальное изменение впечатления (CGI-C) для оценки PWS на 12 неделе
Временное ограничение: Оценка на 12 неделе
|
CGI-C представляет собой оценочную шкалу, которая фиксирует общее впечатление врача об изменении тяжести заболевания, используя диапазон ответов от 1 (очень сильное улучшение) до 7 (очень сильное ухудшение).
|
Оценка на 12 неделе
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 ноября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 октября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 ноября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 декабря 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 декабря 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 декабря 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
10 сентября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 сентября 2025 г.
Последняя проверка
1 сентября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Расстройства импринтинга
- Неврологические проявления
- Заболевания нервной системы
- Патологические процессы
- Расстройства питания
- Генетические заболевания, врожденные
- Переедание
- Признаки и симптомы, пищеварительный тракт
- Болезнь
- Нейроповеденческие проявления
- Врожденные аномалии
- Аномалии, Множественные
- Избыточный вес
- Интеллектуальная недееспособность
- Ожирение
- Хромосомные нарушения
- Синдром
- Синдром Прадера-Вилли
- Гиперфагия
- Некачественные лекарства
- Фармацевтические препараты
- Поддельные лекарства
- карбетоцин
Другие идентификационные номера исследования
- ACP-101-302
- 2023-506200-24-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .