Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar carbetocine-neusspray voor de behandeling van hyperfagie bij het Prader-Willi-syndroom

1 april 2024 bijgewerkt door: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie in parallelle groepen naar carbetocine-neusspray voor de behandeling van hyperfagie bij het Prader-Willi-syndroom

12 weken durende, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen naar carbetocine-neusspray voor de behandeling van hyperfagie bij het Prader-Willi-syndroom (PWS)

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een 12 weken durende, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen waarin carbetocine-neusspray 3,2 mg driemaal daags werd vergeleken met placebo (overeenkomende placebo-neusspray driemaal daags) bij proefpersonen met PWS.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

170

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Werving
        • Alberta Diabetes Institute
        • Contact:
          • Andrew McGinn
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • Children's of Alabama
        • Contact:
          • Andrew McGinn
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Stanford University School of Medicine
        • Contact:
          • Andrew McGinn
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Werving
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • Contact:
          • Andrew McGinn
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
          • Andrew McGinn
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa
        • Contact:
          • Andrew McGinn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Werving
        • Children's Mercy Hospital
        • Contact:
          • Andrew McGinn
    • New York
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11219
        • Werving
        • Maimonides Medical Center
        • Contact:
          • Andrew McGinn
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Werving
        • Vanderbilt Clinical Research Center
        • Contact:
          • Andrew McGinn
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 79104
        • Werving
        • Cook Children's Health Care System
        • Contact:
          • Andrew McGinn

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw en 5 tot en met 30 jaar oud
  • Prader-Willi-syndroom met een gedocumenteerde ziekteveroorzakende mutatie
  • Verhoogde eetlust met verminderde verzadiging, gepaard gaande met het zoeken naar voedsel (consistent met PWS Nutritional Phase 3)
  • HQ-CT-totaalscore van ≥13 bij screening en baseline
  • CGI-S-score voor hyperfagie bij PWS van ≥4 bij screening en baseline
  • Woont met een verzorger die de studiegerelateerde procedures begrijpt en bereid en in staat is zich daaraan te houden, en die bereid is deel te nemen aan alle studiebezoeken

Uitsluitingscriteria:

  • Genetisch gediagnosticeerd met het Schaaf-Yang-syndroom of een andere genetische, hormonale of chromosomale cognitieve stoornis naast PWS
  • Een actieve infectie van de bovenste luchtwegen tijdens het screeningsbezoek of het baselinebezoek
  • Elke klinisch significante cardiovasculaire aandoening, nier-, lever-, maag-darm- of ademhalingsziekte, inclusief ernstige astma
  • Geschiedenis van of huidige cerebrovasculaire ziekte, hersentrauma, epilepsie of frequente migraine. Een voorgeschiedenis van koortsstuipen is niet uitgesloten
  • Neusoperatie binnen 1 maand na het screeningsbezoek of wanneer u van plan bent een neusoperatie te ondergaan tijdens het onderzoek.
  • Niet bereid om zich te onthouden van neuszoutoplossing, andere neusirrigatie en andere intranasale medicatie tijdens de screeningperiode en gedurende de behandelingsperiode van het onderzoek
  • Klinisch significante prikkelbaarheid of agitatie, die het starten of verhogen van de dosis antipsychotische medicatie vereist, binnen de 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Gebruikte prostaglandinen, prostaglandine-analogen of prostaglandine-agonisten in de 3 maanden voorafgaand aan het baselinebezoek. Remmers van de prostaglandinesynthese, zoals niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen, zijn niet uitsluitend.
  • Begonnen met een glucagon-like peptide 1 (GLP-1)-agonist binnen de 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek. Behandeling met GLP-1-agonist is toegestaan ​​als de proefpersoon deze gedurende meer dan 6 maanden vóór de screening heeft gebruikt.
  • Gebruikte oxytocine, desmopressine (DDAVP) of tesofensine binnen 6 maanden voorafgaand aan het baselinebezoek
  • Actieve psychotische symptomen, een voorgeschiedenis van psychotische symptomen of een psychotische stoornis
  • Geschiedenis van zelfmoordpogingen of psychiatrische ziekenhuisopnames
  • Nieuwe voedselgerelateerde interventies, inclusief milieu- of dieetbeperkingen, binnen 1 maand na het screeningsbezoek

Er zijn aanvullende opname-/uitsluitingscriteria van toepassing. De proefpersonen worden tijdens de screening beoordeeld om er zeker van te zijn dat aan alle criteria voor deelname aan het onderzoek wordt voldaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo driemaal toegediend, qua uiterlijk identiek aan behandeling met carbetocine
Experimenteel: Carbetocine
Carbetocine neusspray 3,2 mg driemaal daags (TID)
Geneesmiddel: Carbetocine
Carbetocine neusspray 3,2 mg driemaal daags (TID)
Andere namen:
  • ACS-101

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 12 in de door de zorgverlener beoordeelde score voor Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12

De HQ-CT is een vragenlijst met negen items, ontworpen om te worden ingevuld door zorgverleners van personen met PWS. Het is een herziening van de HPWSQ-R met 11 items en is verder gevalideerd. De Foundation for Prader-Willi Research heeft de HQ-CT beschikbaar gesteld voor klinische studies bij PWS, en het is het consensusinstrument binnen de PWS-onderzoeksgemeenschap voor het meten van waarneembaar gedrag dat voortkomt uit de buitensporige drang om te eten.

De HQ-CT moet gedurende het gehele onderzoek door dezelfde zorgverlener worden uitgevoerd. De HQ-CT wordt door een beoordelaar aan de zorgverlener toegediend met behulp van gestandaardiseerde aanwijzingen. De Food Safe Zone moet onmiddellijk vóór toediening van de HQ-CT worden toegediend.

Een hogere score op de HQ-CT duidt op een grotere ernst van hyperfagie.
Basislijn tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 12 in de door de zorgverlener beoordeelde Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)-score voor PWS
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
De CGI-S is een beoordelingsschaal die de globale indruk van een arts van de huidige ernst van de ziekte vastlegt op een schaal van zeven punten, met een reeks antwoorden van 1 (normaal) tot 7 (onder de meest ernstig zieke personen).
Basislijn tot week 12
Clinical Global Impression-Change (CGI-C) voor PWS-score in week 12
Tijdsspanne: Score in week 12
De CGI-C is een beoordelingsschaal die de globale indruk van een arts over de verandering in de ernst van de ziekte registreert, met behulp van een reeks antwoorden van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter).
Score in week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 november 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 december 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACP-101-302
  • 2023-506200-24 (Andere identificatie: EU CT Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hyperfagie bij het Prader-Willi-syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Indonesia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren