Onderzoek naar carbetocine-neusspray voor de behandeling van hyperfagie bij het Prader-Willi-syndroom
3 september 2025 bijgewerkt door: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie in parallelle groepen naar carbetocine-neusspray voor de behandeling van hyperfagie bij het Prader-Willi-syndroom
12 weken durende, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen naar carbetocine-neusspray voor de behandeling van hyperfagie bij het Prader-Willi-syndroom (PWS)
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een 12 weken durende, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen waarin carbetocine-neusspray 3,2 mg driemaal daags werd vergeleken met placebo (overeenkomende placebo-neusspray driemaal daags) bij proefpersonen met PWS.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
170
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
- Alberta Diabetes Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
-
-
-
-
-
Augsburg, Duitsland, 86154
- KJF Klinik Josefinum gGmbH
-
Essen, Duitsland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08208
- Parc Taulí Hospital Universitari
-
Madrid, Spanje, 28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Málaga, Spanje, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B9 5SS
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
- Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
-
London, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- Children's of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92697
- University of California Irvine
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
- SSM Health/Saint Louis University
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11219
- Maimonides Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt Clinical Research Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 79104
- Cook Children's Health Care System
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78207
- Christus Children's
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw en 5 tot en met 30 jaar oud
- Prader-Willi-syndroom met een gedocumenteerde ziekteveroorzakende mutatie
- Verhoogde eetlust met verminderde verzadiging, gepaard gaande met het zoeken naar voedsel (consistent met PWS Nutritional Phase 3)
- HQ-CT-totaalscore van ≥13 bij screening en baseline
- CGI-S-score voor hyperfagie bij PWS van ≥4 bij screening en baseline
- Woont met een verzorger die de studiegerelateerde procedures begrijpt en bereid en in staat is zich daaraan te houden, en die bereid is deel te nemen aan alle studiebezoeken
Uitsluitingscriteria:
- Genetisch gediagnosticeerd met het Schaaf-Yang-syndroom of een andere genetische, hormonale of chromosomale cognitieve stoornis naast PWS
- Een actieve infectie van de bovenste luchtwegen tijdens het screeningsbezoek of het baselinebezoek
- Elke klinisch significante cardiovasculaire aandoening, nier-, lever-, maag-darm- of ademhalingsziekte, inclusief ernstige astma
- Geschiedenis van of huidige cerebrovasculaire ziekte, hersentrauma, epilepsie of frequente migraine. Een voorgeschiedenis van koortsstuipen is niet uitgesloten
- Neusoperatie binnen 1 maand na het screeningsbezoek of wanneer u van plan bent een neusoperatie te ondergaan tijdens het onderzoek.
- Niet bereid om zich te onthouden van neuszoutoplossing, andere neusirrigatie en andere intranasale medicatie tijdens de screeningperiode en gedurende de behandelingsperiode van het onderzoek
- Klinisch significante prikkelbaarheid of agitatie, die het starten of verhogen van de dosis antipsychotische medicatie vereist, binnen de 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek
- Gebruikte prostaglandinen, prostaglandine-analogen of prostaglandine-agonisten in de 3 maanden voorafgaand aan het baselinebezoek. Remmers van de prostaglandinesynthese, zoals niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen, zijn niet uitsluitend.
- Begonnen met een glucagon-like peptide 1 (GLP-1)-agonist binnen de 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek. Behandeling met GLP-1-agonist is toegestaan als de proefpersoon deze gedurende meer dan 6 maanden vóór de screening heeft gebruikt.
- Gebruikte oxytocine, desmopressine (DDAVP) of tesofensine binnen 6 maanden voorafgaand aan het baselinebezoek
- Actieve psychotische symptomen, een voorgeschiedenis van psychotische symptomen of een psychotische stoornis
- Geschiedenis van zelfmoordpogingen of psychiatrische ziekenhuisopnames
- Nieuwe voedselgerelateerde interventies, inclusief milieu- of dieetbeperkingen, binnen 1 maand na het screeningsbezoek
Er zijn aanvullende opname-/uitsluitingscriteria van toepassing. De proefpersonen worden tijdens de screening beoordeeld om er zeker van te zijn dat aan alle criteria voor deelname aan het onderzoek wordt voldaan.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
Placebo driemaal toegediend, qua uiterlijk identiek aan behandeling met carbetocine
|
|
Experimenteel: Carbetocine
Carbetocine neusspray 3,2 mg driemaal daags (TID)
|
Carbetocine neusspray 3,2 mg driemaal daags (TID)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 12 in de door de zorgverlener beoordeelde score voor Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
|
De HQ-CT is een vragenlijst met negen items, ontworpen om te worden ingevuld door zorgverleners van personen met PWS. Het is een herziening van de HPWSQ-R met 11 items en is verder gevalideerd. De Foundation for Prader-Willi Research heeft de HQ-CT beschikbaar gesteld voor klinische studies bij PWS, en het is het consensusinstrument binnen de PWS-onderzoeksgemeenschap voor het meten van waarneembaar gedrag dat voortkomt uit de buitensporige drang om te eten. De HQ-CT moet gedurende het gehele onderzoek door dezelfde zorgverlener worden uitgevoerd. De HQ-CT wordt door een beoordelaar aan de zorgverlener toegediend met behulp van gestandaardiseerde aanwijzingen. De Food Safe Zone moet onmiddellijk vóór toediening van de HQ-CT worden toegediend. Een hogere score op de HQ-CT duidt op een grotere ernst van hyperfagie. |
Basislijn tot week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 12 in de door de zorgverlener beoordeelde Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)-score voor PWS
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
|
De CGI-S is een beoordelingsschaal die de globale indruk van een arts van de huidige ernst van de ziekte vastlegt op een schaal van zeven punten, met een reeks antwoorden van 1 (normaal) tot 7 (onder de meest ernstig zieke personen).
|
Basislijn tot week 12
|
|
Clinical Global Impression-Change (CGI-C) voor PWS-score in week 12
Tijdsspanne: Score in week 12
|
De CGI-C is een beoordelingsschaal die de globale indruk van een arts over de verandering in de ernst van de ziekte registreert, met behulp van een reeks antwoorden van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter).
|
Score in week 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 november 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
1 oktober 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 november 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 december 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 december 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 december 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
10 september 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 september 2025
Laatst geverifieerd
1 september 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Inprentingsstoornissen
- Neurologische manifestaties
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Pathologische processen
- Voedingsstoornissen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Overvoeding
- Tekenen en symptomen, spijsvertering
- Ziekte
- Neurologische gedragsmanifestaties
- Aangeboren afwijkingen
- Afwijkingen, meerdere
- Overgewicht
- Verstandelijk gehandicapt
- Obesitas
- Chromosoomaandoeningen
- Syndroom
- Prader-Willi-syndroom
- Hyperfagie
- Ondermaatse drugs
- Farmaceutische voorbereidingen
- Vervalste medicijnen
- Carbetocin
Andere studie-ID-nummers
- ACP-101-302
- 2023-506200-24-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .