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Estudio del aerosol nasal de carbetocina para el tratamiento de la hiperfagia en el síndrome de Prader-Willi

3 de septiembre de 2025 actualizado por: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos del aerosol nasal de carbetocina para el tratamiento de la hiperfagia en el síndrome de Prader-Willi

Estudio de grupos paralelos, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 12 semanas de duración, sobre el aerosol nasal de carbetocina para el tratamiento de la hiperfagia en el síndrome de Prader-Willi (PWS)

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de grupos paralelos, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 12 semanas de duración, que compara el aerosol nasal de carbetocina 3,2 mg tres veces al día con placebo (aerosol nasal de placebo equivalente tres veces al día) en sujetos con SPW.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

170

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Augsburg, Alemania, 86154
        • KJF Klinik Josefinum gGmbH
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2E1
        • Alberta Diabetes Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Sainte Justine
  • España
      • Barcelona, España, 08208
        • Parc Tauli Hospital Universitari
      • Madrid, España, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Málaga, España, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California Irvine
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University School of Medicine
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • SSM Health/Saint Louis University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Clinical Research Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 79104
        • Cook Children's Health Care System
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Christus Children'S
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer y de 5 a 30 años de edad.
  • Síndrome de Prader-Willi con una mutación documentada que causa la enfermedad
  • Aumento del apetito con disminución de la saciedad acompañada de búsqueda de alimentos (consistente con la Fase Nutricional 3 de PWS)
  • Puntuación total de HQ-CT ≥13 en la selección y al inicio
  • Puntuación CGI-S para hiperfagia en SPW de ≥4 en la selección y al inicio
  • Vive con un cuidador que comprende, está dispuesto y es capaz de cumplir con los procedimientos relacionados con el estudio y está dispuesto a participar en todas las visitas del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Diagnosticado genéticamente con síndrome de Schaaf-Yang u otro deterioro cognitivo genético, hormonal o cromosómico además del SPW
  • Una infección activa de las vías respiratorias superiores en la visita de selección o en la visita inicial
  • Cualquier trastorno cardiovascular, renal, hepático, gastrointestinal o respiratorio clínicamente significativo, incluido el asma grave.
  • Historial o actual de enfermedad cerebrovascular, traumatismo cerebral, epilepsia o migrañas frecuentes. Un historial de convulsiones febriles no es excluyente.
  • Cirugía nasal dentro del mes posterior a la visita de selección o si planea someterse a una cirugía nasal durante el estudio.
  • No estar dispuesto a abstenerse de solución salina nasal, otros irrigadores nasales y otros medicamentos intranasales durante el período de selección y durante el período de tratamiento del estudio.
  • Irritabilidad o agitación clínicamente significativa, que requiere el inicio o aumento de la dosis de medicación antipsicótica, dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección.
  • Usó prostaglandinas, análogos de prostaglandinas o agonistas de prostaglandinas en los 3 meses anteriores a la visita inicial. Los inhibidores de la síntesis de prostaglandinas, como los antiinflamatorios no esteroideos, no son excluyentes.
  • Comenzó un agonista del péptido similar al glucagón 1 (GLP-1) dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección. Se permite el tratamiento con agonista de GLP-1 si el sujeto lo ha estado tomando durante más de 6 meses antes de la selección.
  • Usó oxitocina, desmopresina (DDAVP) o tesofensina dentro de los 6 meses anteriores a la visita inicial.
  • Síntomas psicóticos activos, antecedentes de síntomas psicóticos o un trastorno psicótico
  • Historia de intento de suicidio u hospitalización psiquiátrica.
  • Nuevas intervenciones relacionadas con los alimentos, incluidas restricciones ambientales o dietéticas, dentro del mes posterior a la visita de selección

Se aplican criterios de inclusión/exclusión adicionales. Los sujetos serán evaluados en la selección para garantizar que se cumplan todos los criterios para participar en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Placebo administrado tres veces al día, idéntico en apariencia respecto al tratamiento con carbetocina
Experimental: Carbetocina
Carbetocina en aerosol nasal, 3,2 mg tres veces al día (TID)
Droga: Carbetocina
Carbetocina en aerosol nasal, 3,2 mg tres veces al día (TID)
Otros nombres:
  • ACP-101

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio con respecto al valor inicial en la semana 12 en la puntuación del Cuestionario de hiperfagia para ensayos clínicos (HQ-CT) calificado por el cuidador
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12

El HQ-CT es un cuestionario de nueve ítems diseñado para ser completado por cuidadores de sujetos con SPW. Es una revisión del HPWSQ-R de 11 elementos y ha sido validado adicionalmente. La Fundación para la Investigación Prader-Willi ha puesto a disposición el HQ-CT para estudios clínicos en SPW, y es el instrumento de consenso dentro de la comunidad de investigación de SPW para medir comportamientos observables que se derivan del impulso excesivo de los sujetos por comer.

El HQ-CT debe ser completado por el mismo cuidador durante todo el estudio. Un evaluador administrará el HQ-CT al cuidador utilizando indicaciones estandarizadas. La Zona de Seguridad Alimentaria debe administrarse inmediatamente antes de la administración del HQ-CT.

Una puntuación más alta en el HQ-CT indica una mayor gravedad de la hiperfagia.
Línea de base hasta la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio con respecto al valor inicial en la semana 12 en la puntuación de gravedad de la impresión clínica global (CGI-S) calificada por el cuidador para PWS
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
El CGI-S es una escala de calificación que registra la impresión global de un médico sobre la gravedad actual de la enfermedad en una escala de siete puntos, utilizando un rango de respuestas de 1 (normal) a 7 (entre los sujetos más gravemente enfermos).
Línea de base hasta la semana 12
Cambio de impresión clínica global (CGI-C) para la puntuación PWS en la semana 12
Periodo de tiempo: Puntuación en la semana 12
El CGI-C es una escala de calificación que registra la impresión global de un médico sobre el cambio en la gravedad de la enfermedad, utilizando un rango de respuestas de 1 (mucho mejor) a 7 (mucho peor).
Puntuación en la semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de noviembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de noviembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

15 de diciembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

10 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACP-101-302
  • 2023-506200-24-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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