Badanie karbetocyny w aerozolu do nosa w leczeniu hiperfagii w zespole Pradera-Williego
3 maja 2024 zaktualizowane przez: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie III fazy dotyczące stosowania karbetocyny w aerozolu do nosa w leczeniu hiperfagii w zespole Pradera-Williego
12-tygodniowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, prowadzone w grupach równoległych badanie dotyczące stosowania karbetocyny w aerozolu do nosa w leczeniu hiperfagii w zespole Pradera-Williego (PWS)
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to 12-tygodniowe, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, prowadzone w grupach równoległych badanie porównujące karbetocynę w postaci aerozolu do nosa w dawce 3,2 mg TID z placebo (dopasowane placebo aerozol do nosa TID) u pacjentów z PWS.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
170
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Andrew McGinn
- Numer telefonu: 610-299-6639
- E-mail: andrew.mcginn@acadia-pharm.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Kelly O'Rourke-Kosko
- Numer telefonu: 609-250-6909
- E-mail: kkosko@acadia-pharm.com
Lokalizacje studiów
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Rekrutacyjny
- Alberta Diabetes Institute
-
Kontakt:
- Andrew McGinn
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- Rekrutacyjny
- Children's of Alabama
-
Kontakt:
- Andrew McGinn
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Rekrutacyjny
- Stanford University School of Medicine
-
Kontakt:
- Andrew McGinn
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rekrutacyjny
- Rady Children's Hospital San Diego
-
Kontakt:
- Andrew McGinn
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Rekrutacyjny
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kontakt:
- Andrew McGinn
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Rekrutacyjny
- University of Iowa
-
Kontakt:
- Andrew McGinn
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Rekrutacyjny
- Children's Mercy Hospital
-
Kontakt:
- Andrew McGinn
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11219
- Rekrutacyjny
- Maimonides Medical Center
-
Kontakt:
- Andrew McGinn
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Rekrutacyjny
- Vanderbilt Clinical Research Center
-
Kontakt:
- Andrew McGinn
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 79104
- Rekrutacyjny
- Cook Children's Health Care System
-
Kontakt:
- Andrew McGinn
-
-
-
-
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
- Rekrutacyjny
- Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
-
Kontakt:
- Andrew McGinn
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 5 do 30 lat
- Zespół Pradera-Williego z udokumentowaną mutacją powodującą chorobę
- Zwiększony apetyt ze zmniejszoną sytością, któremu towarzyszy poszukiwanie pożywienia (zgodnie z fazą żywieniową PWS 3)
- Całkowity wynik HQ-CT ≥13 w badaniu przesiewowym i na początku badania
- Wynik CGI-S dla hiperfagii w PWS ≥4 w badaniu przesiewowym i na początku badania
- Mieszka z opiekunem, który rozumie, chce i potrafi przestrzegać procedur związanych z badaniem oraz jest skłonny uczestniczyć we wszystkich wizytach studyjnych
Kryteria wyłączenia:
- Genetycznie zdiagnozowany zespół Schaafa-Yanga lub inne genetyczne, hormonalne lub chromosomalne upośledzenie funkcji poznawczych oprócz PWS
- Aktywna infekcja górnych dróg oddechowych podczas wizyty przesiewowej lub wizyty początkowej
- Wszelkie klinicznie istotne zaburzenia układu krążenia, choroby nerek, wątroby, przewodu pokarmowego lub układu oddechowego, w tym ciężka astma
- Choroba naczyń mózgowych w wywiadzie, uraz mózgu, epilepsja lub częste migreny w przeszłości lub obecnie. Występowanie drgawek gorączkowych w wywiadzie nie jest wykluczone
- Operacja nosa w ciągu 1 miesiąca od wizyty przesiewowej lub planowania operacji nosa w trakcie badania.
- Nie chcą powstrzymywać się od stosowania soli fizjologicznej do nosa, innych środków do płukania nosa i innych leków donosowych w okresie badania przesiewowego i przez cały okres leczenia objętego badaniem
- Klinicznie istotna drażliwość lub pobudzenie, wymagająca rozpoczęcia lub zwiększenia dawki leków przeciwpsychotycznych, w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową
- Zastosowano prostaglandyny, analogi prostaglandyn lub agonistów prostaglandyn w ciągu 3 miesięcy przed wizytą wyjściową. Inhibitory syntezy prostaglandyn, takie jak niesteroidowe leki przeciwzapalne, nie są wykluczone.
- Rozpoczęto leczenie agonistą glukagonopodobnego peptydu 1 (GLP-1) w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową. Leczenie agonistą GLP-1 jest dozwolone, jeśli pacjent przyjmował go przez ponad 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Zażywana oksytocyna, desmopresyna (DDAVP) lub tesofenzyna w ciągu 6 miesięcy przed wizytą wyjściową
- Aktywne objawy psychotyczne, objawy psychotyczne w wywiadzie lub zaburzenie psychotyczne
- Historia prób samobójczych lub hospitalizacji psychiatrycznej
- Nowe interwencje związane z żywnością, w tym ograniczenia środowiskowe lub dietetyczne, w ciągu 1 miesiąca od wizyty przesiewowej
Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia. Uczestnicy zostaną poddani ocenie podczas selekcji przesiewowej, aby upewnić się, że spełniono wszystkie kryteria udziału w badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
Placebo podawane TID, wygląd identyczny jak w przypadku leczenia karbetocyną
|
|
Eksperymentalny: Karbetocyna
Karbetocyna aerozol do nosa 3,2 mg trzy razy na dobę (TID)
|
Karbetocyna aerozol do nosa 3,2 mg trzy razy na dobę (TID)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 12. tygodniu w punktacji ocenianej przez opiekuna w kwestionariuszu hiperfagii do badań klinicznych (HQ-CT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 12
|
HQ-CT to kwestionariusz składający się z dziewięciu pozycji, przeznaczony do wypełnienia przez opiekunów pacjentów z PWS. Jest to wersja 11-elementowego HPWSQ-R, która została poddana dalszej walidacji. Fundacja Badań Pradera-Williego udostępniła HQ-CT do badań klinicznych w PWS i jest to instrument zgodny z konsensusem w społeczności badawczej PWS w zakresie pomiaru obserwowalnych zachowań wynikających z nadmiernej chęci jedzenia przez pacjentów. HQ-CT powinien być wypełniany przez tego samego opiekuna przez cały czas trwania badania. Test HQ-CT zostanie przekazany opiekunowi przez osobę oceniającą przy użyciu standardowych podpowiedzi. Strefę Bezpieczną Żywności należy podać bezpośrednio przed podaniem HQ-CT. Wyższy wynik w HQ-CT wskazuje na większe nasilenie hiperfagii. |
Wartość wyjściowa do tygodnia 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 12. tygodniu w ocenie przez opiekuna skali globalnego wrażenia klinicznego (CGI-S) dla PWS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 12
|
CGI-S to skala oceny, która rejestruje ogólne wrażenie klinicysty na temat aktualnego ciężkości choroby w siedmiopunktowej skali, wykorzystującej zakres odpowiedzi od 1 (normalnie) do 7 (wśród najciężej chorych pacjentów).
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 12
|
|
Globalna zmiana wrażenia klinicznego (CGI-C) dla wyniku PWS w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wynik w 12. tygodniu
|
CGI-C to skala oceny, która rejestruje ogólne wrażenie klinicysty na temat zmian w ciężkości choroby, przy użyciu zakresu odpowiedzi od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza).
|
Wynik w 12. tygodniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 listopada 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 maja 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 czerwca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 grudnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 grudnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 grudnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
6 maja 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 maja 2024
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Choroba
- Wady wrodzone
- Oznaki i objawy, układ pokarmowy
- Przekarmienie
- Zaburzenia odżywiania
- Nadwaga
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Upośledzenie intelektualne
- Nieprawidłowości, mnogość
- Zaburzenia chromosomowe
- Otyłość
- Zaburzenia wdrukowywania
- Zespół
- Zespół Pradera-Williego
- Hiperfagia
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki kontroli reprodukcji
- Oksytoki
- Karbetocyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- ACP-101-302
- 2023-506200-24 (Inny identyfikator: EU CT Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .