プラダーウィリ症候群における過食症の治療のためのカルベトシン点鼻スプレーの研究
2025年9月3日 更新者：ACADIA Pharmaceuticals Inc.
プラダーウィリ症候群における過食症の治療のためのカルベトシン点鼻スプレーの第 3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験
プラダーウィリ症候群（PWS）における過食症の治療のためのカルベトシン点鼻スプレーの12週間のランダム化二重盲検プラセボ対照並行群間研究
調査の概要
詳細な説明
これは、PWS患者を対象に、カルベトシン点鼻スプレー3.2mgをTIDとプラセボ（同等のプラセボ点鼻スプレーTID）を比較する、12週間の多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間研究である。
研究の種類
介入
入学 (推定)
170
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- Children's of Alabama
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Orange、California、アメリカ、92697
- University of California Irvine
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University School of Medicine
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital
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St Louis、Missouri、アメリカ、63104
- SSM Health/Saint Louis University
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New York
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Brooklyn、New York、アメリカ、11219
- Maimonides Medical Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt Clinical Research Center
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、79104
- Cook Children's Health Care System
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San Antonio、Texas、アメリカ、78207
- Christus Children'S
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Birmingham、イギリス、B9 5SS
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
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Glasgow、イギリス、G51 4TF
- Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
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London、イギリス、E1 1BB
- Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2E1
- Alberta Diabetes Institute
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
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Barcelona、スペイン、08208
- Parc Taulí Hospital Universitari
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
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Málaga、スペイン、29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga
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Augsburg、ドイツ、86154
- KJF Klinik Josefinum gGmbH
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Essen、ドイツ、45147
- Universitätsklinikum Essen
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Toulouse、フランス、31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 5歳～30歳までの男女
- 病気の原因となる変異が記録されているプラダー・ウィリ症候群
- 食べ物を求めることを伴う満腹感の低下を伴う食欲の増加（PWS栄養フェーズ3と一致）
- スクリーニング時およびベースライン時の HQ-CT 合計スコアが 13 以上
- スクリーニング時およびベースライン時にPWSにおける過食症のCGI-Sスコアが4以上
- 研究関連の手順を理解し、喜んで遵守することができ、すべての研究訪問に喜んで参加する介護者と同居している
除外基準:
- シャーフ・ヤン症候群、またはPWS以外の遺伝的、ホルモン的、または染色体の認知障害と遺伝的に診断されている
- スクリーニング訪問時またはベースライン訪問時の活動性上気道感染症
- 重度の喘息を含む、臨床的に重大な心血管障害、腎臓、肝臓、胃腸、または呼吸器疾患
- 脳血管疾患、脳外傷、てんかん、または頻繁な片頭痛の病歴または現在。 熱性けいれんの既往は除外されない
- -スクリーニング来院後1か月以内に鼻の手術を受けた、または研究中に鼻の手術を受ける予定がある。
- スクリーニング期間中および研究の治療期間中、生理食塩水、その他の鼻洗浄、およびその他の鼻腔内薬物療法を控えることを望まない
- スクリーニング来院前の6か月以内に、抗精神病薬の投与開始または増量が必要となる、臨床的に重大な過敏症または興奮
- ベースライン訪問前の3か月間にプロスタグランジン、プロスタグランジン類似体、またはプロスタグランジン作動薬を使用した。 非ステロイド性抗炎症薬などのプロスタグランジン合成阻害剤は除外されません。
- スクリーニング来院前の6か月以内にグルカゴン様ペプチド1（GLP-1）アゴニストの投与を開始した。 GLP-1アゴニストによる治療は、被験者がスクリーニング前に6か月以上服用している場合に許可されます。
- ベースライン訪問前の6か月以内にオキシトシン、デスモプレシン（DDAVP）、またはテソフェンシンを使用した
- 活動性の精神病症状、精神病症状の病歴、または精神病性障害
- 自殺未遂または精神科入院の病歴
- スクリーニング訪問後 1 か月以内に、環境や食事制限を含む新たな食品関連の介入が行われた場合
追加の包含/除外基準が適用されます。 被験者はスクリーニング時に評価され、研究参加のすべての基準が満たされていることを確認します。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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TID投与されたプラセボ、カルベトシン治療と外観は同一
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実験的：カルベトシン
カルベトシン点鼻スプレー 3.2 mg 1 日 3 回 (TID)
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カルベトシン点鼻スプレー 3.2 mg 1 日 3 回 (TID)
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床試験用の介護者評価過食症アンケート (HQ-CT) スコアの 12 週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 12 週目まで
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HQ-CT は、PWS 患者の介護者が記入するように設計された 9 項目のアンケートです。 これは 11 項目の HPWSQ-R の改訂版であり、さらに検証されました。 プラダーウィリ研究財団は、PWS の臨床研究に HQ-CT を利用できるようにしました。HQ-CT は、被験者の過剰な食欲に起因する観察可能な行動を測定するための PWS 研究コミュニティ内のコンセンサス手段です。 HQ-CT は、研究全体を通じて同じ介護者によって実行される必要があります。 HQ-CT は、標準化されたプロンプトを使用して評価者によって介護者に投与されます。 食品安全ゾーンは、HQ-CT の投与の直前に投与する必要があります。 HQ-CT のスコアが高いほど、過食症の重症度が高いことを示します。 |
ベースラインから 12 週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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介護者が評価した PWS の臨床全体印象重症度 (CGI-S) スコアの 12 週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 12 週目まで
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CGI-S は、現在の病気の重症度に対する臨床医の全体的な印象を 1 (正常) から 7 (最も重症の被験者の間) までの範囲の回答を使用して 7 段階のスケールで記録する評価スケールです。
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ベースラインから 12 週目まで
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12 週目の PWS スコアの臨床全体印象変化 (CGI-C)
時間枠：12週目のスコア
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CGI-C は、1 (非常に改善) から 7 (非常に悪化) までの範囲の回答を使用して、病気の重症度の変化に対する臨床医の全体的な印象を記録する評価スケールです。
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12週目のスコア
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年11月27日
一次修了 (推定)
2025年10月1日
研究の完了 (推定)
2025年11月1日
試験登録日
最初に提出
2023年12月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年12月8日
最初の投稿 (実際)
2023年12月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月3日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ACP-101-302
- 2023-506200-24-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
Prader-Willi 症候群における過食症の臨床試験
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Saniona完了
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Aardvark Therapeutics, Inc.一時停止過食症 | プラダー・ウィリー症候群 | Prader-Willi 症候群における過食症アメリカ, オーストラリア, イギリス, カナダ, 韓国
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ACADIA Pharmaceuticals Inc.招待による登録Prader-Willi 症候群における過食症アメリカ, カナダ, スペイン, ドイツ, イギリス, フランス