Tutkimus Carbetocin-nenäsumutteesta hyperfagian hoitoon Prader-Willin oireyhtymässä
keskiviikko 3. syyskuuta 2025 päivittänyt: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus karbetosiini-nenäsumutteesta hyperfagian hoitoon Prader-Willin oireyhtymässä
12 viikon, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus karbetosiini-nenäsumutteesta hyperfagian hoitoon Prader-Willin oireyhtymässä (PWS)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on 12 viikkoa kestänyt, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, jossa verrataan karbetosiini-nenäsumutetta 3,2 mg TID lumelääkkeeseen (vastaava lumelääke nenäsumutetta TID) potilailla, joilla on PWS.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
170
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08208
- Parc Taulí Hospital Universitari
-
Madrid, Espanja, 28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
-
Málaga, Espanja, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
- Alberta Diabetes Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
-
-
-
-
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Augsburg, Saksa, 86154
- KJF Klinik Josefinum gGmbH
-
Essen, Saksa, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Children's of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92697
- University of California Irvine
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- SSM Health/Saint Louis University
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11219
- Maimonides Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt Clinical Research Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 79104
- Cook Children's Health Care System
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207
- Christus Children'S
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen ja 5–30-vuotiaat
- Prader-Willin oireyhtymä, jossa on dokumentoitu sairautta aiheuttava mutaatio
- Lisääntynyt ruokahalu ja kylläisyyden tunne, johon liittyy ruoan etsiminen (yhdenmukainen PWS:n ravitsemusvaiheen 3 kanssa)
- HQ-CT kokonaispistemäärä ≥13 seulonnassa ja lähtötilanteessa
- CGI-S-pistemäärä hyperfagialle PWS:ssä ≥4 seulonnassa ja lähtötilanteessa
- Asuu hoitajan luona, joka ymmärtää ja haluaa ja kykenee noudattamaan opintoihin liittyviä menettelytapoja ja on valmis osallistumaan kaikkiin opintokäynteihin
Poissulkemiskriteerit:
- Geneettisesti diagnosoitu Schaaf-Yangin oireyhtymä tai muu geneettinen, hormonaalinen tai kromosomaalinen kognitiivinen vajaatoiminta PWS:n lisäksi
- Aktiivinen ylempien hengitysteiden tulehdus seulontakäynnillä tai peruskäynnillä
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonisairaus, munuaisten, maksan, maha-suolikanavan tai hengityselinten sairaus, mukaan lukien vaikea astma
- Aiempi tai nykyinen aivoverisuonisairaus, aivovamma, epilepsia tai toistuva migreeni. Kuumekohtausten historia ei ole poissulkeva
- Nenäleikkaus 1 kuukauden sisällä seulontakäynnistä tai nenäleikkauksen suunnittelemisesta tutkimuksen aikana.
- Haluttomuus pidättäytyä nenän suolaliuoksesta, muusta nenän huuhtelusta ja muista intranasaalisista lääkkeistä seulontajakson ja tutkimuksen hoitojakson aikana
- Kliinisesti merkittävä ärtyneisyys tai kiihtyneisyys, joka vaatii psykoosilääkityksen aloittamista tai annoksen suurentamista 6 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä
- Käytetty prostaglandiineja, prostaglandiinianalogeja tai prostaglandiiniagonisteja 3 kuukauden aikana ennen peruskäyntiä. Prostaglandiinin synteesin estäjät, kuten ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet, eivät ole poissulkevia.
- Aloitti glukagonin kaltaisen peptidi 1 (GLP-1) -agonistin 6 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä. GLP-1-agonistihoito on sallittu, jos kohde on käyttänyt sitä yli 6 kuukautta ennen seulontaa.
- Käyttänyt oksitosiinia, desmopressiinia (DDAVP) tai tesofensiiniä 6 kuukauden sisällä ennen peruskäyntiä
- Aktiiviset psykoottiset oireet, psykoottisten oireiden historia tai psykoottinen häiriö
- Aiempi itsemurhayritys tai psykiatrinen sairaalahoito
- Uudet ruokaan liittyvät toimenpiteet, mukaan lukien ympäristö- tai ruokavaliorajoitukset, kuukauden sisällä seulontakäynnistä
Muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja sovelletaan. Koehenkilöt arvioidaan seulonnassa sen varmistamiseksi, että kaikki tutkimukseen osallistumisen kriteerit täyttyvät.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Plaseboa annettiin TID:llä, ulkonäöltään identtinen karbetosiinihoidon kanssa
|
|
Kokeellinen: Karbetosiini
Carbetocin nenäsumute 3,2 mg kolme kertaa päivässä (TID)
|
Carbetocin nenäsumute 3,2 mg kolme kertaa päivässä (TID)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta viikolla 12 hoitajan arvioimassa hyperfagiakyselylomakkeessa kliinisiin tutkimuksiin (HQ-CT)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
|
HQ-CT on yhdeksän kohdan kyselylomake, joka on suunniteltu PWS-potilaiden omaishoitajien täytettäväksi. Se on versio 11-osaisesta HPWSQ-R:stä, ja se on edelleen validoitu. Prader-Willi Research -säätiö on asettanut HQ-CT:n saataville PWS:n kliinisiä tutkimuksia varten, ja se on PWS-tutkimusyhteisön konsensusinstrumentti, jolla mitataan havaittavissa olevaa käyttäytymistä, joka johtuu koehenkilöiden liiallisesta syömishalusta. Saman hoitajan tulee suorittaa HQ-CT koko tutkimuksen ajan. Arvioija antaa HQ-CT:n hoitajalle standardoitujen kehotteiden avulla. Food Safe Zone tulee antaa välittömästi ennen HQ-CT:n antamista. Korkeampi pistemäärä HQ-CT:ssä osoittaa hyperfagian vakavuuden. |
Lähtötilanne viikkoon 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta viikolla 12 hoitajan arvioimassa CGI-S-pisteessä PWS:lle
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
|
CGI-S on luokitusasteikko, joka tallentaa kliinikon yleisen vaikutelman sairauden nykyisestä vakavuudesta seitsemän pisteen asteikolla käyttämällä vastealueita 1 (normaali) 7 (vakavimpana sairaiden henkilöiden joukossa).
|
Lähtötilanne viikkoon 12
|
|
PWS-pisteiden kliininen globaali impression muutos (CGI-C) viikolla 12
Aikaikkuna: Pisteet viikolla 12
|
CGI-C on luokitusasteikko, joka tallentaa kliikon yleisen vaikutelman sairauden vaikeusasteen muutoksesta käyttämällä erilaisia vasteita 1 (erittäin parantunut) 7 (erittäin paljon huonompi).
|
Pisteet viikolla 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 27. marraskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 8. joulukuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. joulukuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 15. joulukuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 10. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Imprinting häiriöt
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Patologiset prosessit
- Ravitsemushäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Yliravitsemus
- Merkit ja oireet, ruoansulatus
- Sairaus
- Neurokäyttäytymisoireet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Ylipainoinen
- Henkinen vamma
- Lihavuus
- Kromosomihäiriöt
- Oireyhtymä
- Prader-Willin oireyhtymä
- Hyperfagia
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
- karbetosiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACP-101-302
- 2023-506200-24-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .