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Studie zu Carbetocin-Nasenspray zur Behandlung von Hyperphagie beim Prader-Willi-Syndrom

3. September 2025 aktualisiert von: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 mit Carbetocin-Nasenspray zur Behandlung von Hyperphagie beim Prader-Willi-Syndrom

12-wöchige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie mit Carbetocin-Nasenspray zur Behandlung von Hyperphagie beim Prader-Willi-Syndrom (PWS)

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine 12-wöchige, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie, in der Carbetocin-Nasenspray 3,2 mg TID mit Placebo (passendes Placebo-Nasenspray TID) bei Patienten mit PWS verglichen wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

170

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Augsburg, Deutschland, 86154
        • KJF Klinik Josefinum gGmbH
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
  • Frankreich
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • Alberta Diabetes Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte Justine
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08208
        • Parc Tauli Hospital Universitari
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Málaga, Spanien, 29010
        • HOSPITAL REGIONAL UNIVERSITARIO DE MALAGA
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • University of California Irvine
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University School of Medicine
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • SSM Health/Saint Louis University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt Clinical Research Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 79104
        • Cook Children's Health Care System
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78207
        • Christus Children'S
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B9 5SS
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich und im Alter von 5 bis 30 Jahren
  • Prader-Willi-Syndrom mit einer dokumentierten krankheitsverursachenden Mutation
  • Gesteigerter Appetit mit verringertem Sättigungsgefühl, begleitet von Nahrungssuche (im Einklang mit PWS-Ernährungsphase 3)
  • HQ-CT-Gesamtpunktzahl von ≥13 beim Screening und bei Studienbeginn
  • CGI-S-Score für Hyperphagie bei PWS von ≥4 beim Screening und bei Studienbeginn
  • Lebt mit einer Betreuungsperson zusammen, die die studienbezogenen Verfahren versteht und bereit und in der Lage ist, sie einzuhalten, und die bereit ist, an allen Studienbesuchen teilzunehmen

Ausschlusskriterien:

  • Genetisch diagnostiziert mit Schaaf-Yang-Syndrom oder einer anderen genetischen, hormonellen oder chromosomalen kognitiven Beeinträchtigung neben PWS
  • Eine aktive Infektion der oberen Atemwege beim Screening-Besuch oder beim Baseline-Besuch
  • Jede klinisch signifikante Herz-Kreislauf-Erkrankung, Nieren-, Leber-, Magen-Darm- oder Atemwegserkrankung, einschließlich schwerem Asthma
  • Vorgeschichte oder aktuelle zerebrovaskuläre Erkrankungen, Hirntrauma, Epilepsie oder häufige Migräne. Eine Vorgeschichte von Fieberkrämpfen ist kein Ausschlusskriterium
  • Nasenoperation innerhalb eines Monats nach dem Screening-Besuch oder der geplanten Nasenoperation während der Studie.
  • Nicht bereit, während des Screening-Zeitraums und während des gesamten Behandlungszeitraums der Studie auf Nasensalzlösung, andere Nasenspülungen und andere intranasale Medikamente zu verzichten
  • Klinisch signifikante Reizbarkeit oder Unruhe, die die Einleitung oder Erhöhung der Dosis antipsychotischer Medikamente innerhalb der 6 Monate vor dem Screening-Besuch erforderlich macht
  • In den 3 Monaten vor dem Baseline-Besuch wurden Prostaglandine, Prostaglandin-Analoga oder Prostaglandin-Agonisten verwendet. Hemmer der Prostaglandinsynthese, wie z. B. nichtsteroidale entzündungshemmende Medikamente, sind kein Ausschlusskriterium.
  • Hat innerhalb der 6 Monate vor dem Screening-Besuch mit der Einnahme eines Glucagon-ähnlichen Peptid-1 (GLP-1)-Agonisten begonnen. Eine Behandlung mit einem GLP-1-Agonisten ist zulässig, wenn der Proband ihn vor dem Screening länger als 6 Monate eingenommen hat.
  • Oxytocin, Desmopressin (DDAVP) oder Tesofensin innerhalb von 6 Monaten vor dem Baseline-Besuch verwendet
  • Aktive psychotische Symptome, psychotische Symptome in der Vorgeschichte oder eine psychotische Störung
  • Vorgeschichte eines Suizidversuchs oder eines stationären psychiatrischen Krankenhausaufenthalts
  • Neue ernährungsbezogene Interventionen, einschließlich Umwelt- oder Ernährungseinschränkungen, innerhalb eines Monats nach dem Screening-Besuch

Es gelten zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien. Die Probanden werden beim Screening bewertet, um sicherzustellen, dass alle Kriterien für die Studienteilnahme erfüllt sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo dreimal täglich verabreicht, im Aussehen identisch mit der Carbetocin-Behandlung
Experimental: Carbetocin
Carbetocin-Nasenspray 3,2 mg dreimal täglich (TID)
Arzneimittel: Carbetocin
Carbetocin-Nasenspray 3,2 mg dreimal täglich (TID)
Andere Namen:
  • ACP-101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 im von der Pflegekraft bewerteten Hyperphagie-Fragebogen für klinische Studien (HQ-CT).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12

Der HQ-CT ist ein Fragebogen mit neun Punkten, der von Betreuern von Personen mit PWS ausgefüllt werden soll. Es handelt sich um eine Überarbeitung des 11-Punkte-HPWSQ-R und wurde weiter validiert. Die Stiftung für Prader-Willi-Forschung hat das HQ-CT für klinische Studien in PWS zur Verfügung gestellt und es ist das Konsensinstrument innerhalb der PWS-Forschungsgemeinschaft zur Messung beobachtbarer Verhaltensweisen, die auf den übermäßigen Essdrang der Probanden zurückzuführen sind.

Das HQ-CT sollte während der gesamten Studie von derselben Pflegekraft durchgeführt werden. Das HQ-CT wird der Pflegekraft von einem Bewerter anhand standardisierter Eingabeaufforderungen verabreicht. Die Food Safe Zone sollte unmittelbar vor der Verabreichung des HQ-CT verabreicht werden.

Ein höherer Wert im HQ-CT weist auf einen größeren Schweregrad der Hyperphagie hin.
Ausgangswert bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des vom Pflegepersonal bewerteten Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)-Scores für PWS gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12
Der CGI-S ist eine Bewertungsskala, die den Gesamteindruck eines Arztes über den aktuellen Schweregrad der Erkrankung auf einer siebenstufigen Skala erfasst, wobei ein Antwortbereich von 1 (normal) bis 7 (bei den am schwersten erkrankten Probanden) verwendet wird.
Ausgangswert bis Woche 12
Clinical Global Impression-Change (CGI-C) für den PWS-Score in Woche 12
Zeitfenster: Ergebnis in Woche 12
Der CGI-C ist eine Bewertungsskala, die den Gesamteindruck eines Arztes hinsichtlich der Veränderung des Schweregrads einer Erkrankung erfasst und dabei einen Antwortbereich von 1 (sehr stark verbessert) bis 7 (sehr viel schlechter) verwendet.
Ergebnis in Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. November 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Dezember 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

10. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACP-101-302
  • 2023-506200-24-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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