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Estudo do spray nasal de carbetocina para o tratamento da hiperfagia na síndrome de Prader-Willi

3 de setembro de 2025 atualizado por: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de grupos paralelos de spray nasal de carbetocina para o tratamento da hiperfagia na síndrome de Prader-Willi

Estudo de 12 semanas, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, de spray nasal de carbetocina para o tratamento de hiperfagia na síndrome de Prader-Willi (PWS)

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de 12 semanas, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, comparando spray nasal de carbetocina 3,2 mg três vezes por dia com placebo (spray nasal de placebo correspondente três vezes por dia) em indivíduos com PWS.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

170

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Augsburg, Alemanha, 86154
        • KJF Klinik Josefinum gGmbH
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2E1
        • Alberta Diabetes Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Sainte Justine
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08208
        • Parc Taulí Hospital Universitari
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California Irvine
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University School of Medicine
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • SSM Health/Saint Louis University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Clinical Research Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 79104
        • Cook Children's Health Care System
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Christus Children'S
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • França
      • Toulouse, França, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher e de 5 a 30 anos de idade
  • Síndrome de Prader-Willi com uma mutação causadora de doença documentada
  • Aumento do apetite com diminuição da saciedade acompanhada de busca por alimentos (consistente com a Fase Nutricional 3 da PWS)
  • Pontuação total do HQ-CT ≥13 na triagem e na linha de base
  • Pontuação CGI-S para hiperfagia em PWS ≥4 na triagem e na linha de base
  • Mora com um cuidador que entende e está disposto e é capaz de aderir aos procedimentos relacionados ao estudo e está disposto a participar de todas as visitas do estudo

Critério de exclusão:

  • Diagnosticado geneticamente com síndrome de Schaaf-Yang ou outro comprometimento cognitivo genético, hormonal ou cromossômico além da SPW
  • Uma infecção respiratória superior ativa na consulta de triagem ou na consulta inicial
  • Qualquer distúrbio cardiovascular clinicamente significativo, doença renal, hepática, gastrointestinal ou respiratória, incluindo asma grave
  • História ou atual de doença cerebrovascular, trauma cerebral, epilepsia ou enxaquecas frequentes. Uma história de convulsões febris não é excludente
  • Cirurgia nasal dentro de 1 mês após a consulta de triagem ou planejamento de cirurgia nasal durante o estudo.
  • Relutante em se abster de solução salina nasal, outras irrigações nasais e outros medicamentos intranasais durante o período de triagem e durante o período de tratamento do estudo
  • Irritabilidade ou agitação clinicamente significativa, exigindo início ou aumento da dose de medicação antipsicótica, nos 6 meses anteriores à consulta de triagem
  • Prostaglandinas usadas, análogos de prostaglandinas ou agonistas de prostaglandinas nos 3 meses anteriores à consulta inicial. Os inibidores da síntese de prostaglandinas, como os antiinflamatórios não esteróides, não são excludentes.
  • Iniciou um agonista do peptídeo 1 semelhante ao glucagon (GLP-1) nos 6 meses anteriores à visita de triagem. O tratamento com agonista de GLP-1 é permitido se o sujeito o estiver tomando por mais de 6 meses antes da triagem.
  • Usou oxitocina, desmopressina (DDAVP) ou tesofensina nos 6 meses anteriores à consulta inicial
  • Sintomas psicóticos ativos, história de sintomas psicóticos ou transtorno psicótico
  • História de tentativa de suicídio ou internação psiquiátrica
  • Novas intervenções relacionadas com a alimentação, incluindo restrições ambientais ou dietéticas, no prazo de 1 mês após a visita de triagem

Aplicam-se critérios adicionais de inclusão/exclusão. Os assuntos serão avaliados na triagem para garantir que todos os critérios para participação no estudo sejam atendidos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Placebo administrado TID, de aparência idêntica ao tratamento com carbetocina
Experimental: Carbetocina
Spray nasal de carbetocina 3,2 mg três vezes ao dia (TID)
Medicamento: Carbetocina
Spray nasal de carbetocina 3,2 mg três vezes ao dia (TID)
Outros nomes:
  • ACP-101

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na semana 12 na pontuação do Questionário de Hiperfagia para Ensaios Clínicos (HQ-CT) avaliado pelo cuidador
Prazo: Linha de base até a semana 12

O HQ-CT é um questionário de nove itens elaborado para ser preenchido por cuidadores de indivíduos com SPW. É uma revisão do HPWSQ-R de 11 itens e foi posteriormente validado. A Foundation for Prader-Willi Research disponibilizou o HQ-CT para estudos clínicos em PWS, e é o instrumento de consenso dentro da comunidade de pesquisa de PWS para medir comportamentos observáveis ​​que resultam do desejo excessivo de comer dos indivíduos.

O HQ-CT deve ser preenchido pelo mesmo cuidador durante todo o estudo. O HQ-CT será administrado ao cuidador por um avaliador usando instruções padronizadas. A Zona de Segurança Alimentar deve ser administrada imediatamente antes da administração do HQ-CT.

Uma pontuação mais alta no HQ-CT indica maior gravidade da hiperfagia.
Linha de base até a semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na semana 12 na pontuação de gravidade de impressão clínica global (CGI-S) avaliada pelo cuidador para PWS
Prazo: Linha de base até a semana 12
O CGI-S é uma escala de classificação que regista a impressão global de um médico sobre a gravidade actual da doença numa escala de sete pontos, utilizando uma gama de respostas de 1 (normal) a 7 (entre os indivíduos mais gravemente doentes).
Linha de base até a semana 12
Clinical Global Impression-Change (CGI-C) para pontuação PWS na Semana 12
Prazo: Pontuação na Semana 12
O CGI-C é uma escala de classificação que regista a impressão global de um médico sobre a mudança na gravidade da doença, utilizando uma gama de respostas de 1 (muito melhor) a 7 (muito pior).
Pontuação na Semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de novembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Real)

15 de dezembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

10 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ACP-101-302
  • 2023-506200-24-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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