프라더-윌리 증후군의 과식증 치료를 위한 카베토신 비강 스프레이의 연구
2024년 5월 3일 업데이트: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
프라더-윌리 증후군의 과식증 치료를 위한 카베토신 비강 스프레이에 대한 제3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
프라더-윌리 증후군(PWS)의 과식증 치료를 위한 카베토신 비강 스프레이에 대한 12주, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
연구 개요
상세 설명
이는 PWS가 있는 피험자에서 카베토신 비강 스프레이 3.2mg TID와 위약(일치하는 위약 비강 스프레이 TID)을 비교하는 12주, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
170
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Andrew McGinn
- 전화번호: 610-299-6639
- 이메일: andrew.mcginn@acadia-pharm.com
연구 연락처 백업
- 이름: Kelly O'Rourke-Kosko
- 전화번호: 609-250-6909
- 이메일: kkosko@acadia-pharm.com
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- 모병
- Children's of Alabama
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연락하다:
- Andrew McGinn
-
-
California
-
Palo Alto, California, 미국, 94304
- 모병
- Stanford University School of Medicine
-
연락하다:
- Andrew McGinn
-
San Diego, California, 미국, 92123
- 모병
- Rady Children's Hospital San Diego
-
연락하다:
- Andrew McGinn
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
연락하다:
- Andrew McGinn
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa
-
연락하다:
- Andrew McGinn
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- 모병
- Children's Mercy Hospital
-
연락하다:
- Andrew McGinn
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, 미국, 11219
- 모병
- Maimonides Medical Center
-
연락하다:
- Andrew McGinn
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- 모병
- Vanderbilt Clinical Research Center
-
연락하다:
- Andrew McGinn
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, 미국, 79104
- 모병
- Cook Children's Health Care System
-
연락하다:
- Andrew McGinn
-
-
-
-
-
Glasgow, 영국, G51 4TF
- 모병
- Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
-
연락하다:
- Andrew McGinn
-
-
-
-
Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- 모병
- Alberta Diabetes Institute
-
연락하다:
- Andrew McGinn
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성, 5세~30세
- 질병을 유발하는 돌연변이가 문서화된 프라더-윌리 증후군
- 음식 추구와 함께 포만감 감소와 함께 식욕 증가(PWS 영양 단계 3과 일치)
- 선별검사 및 기준시점에서 HQ-CT 총점 ≥13
- 스크리닝 및 기준시점에서 PWS ≥4의 과다증에 대한 CGI-S 점수
- 연구 관련 절차를 이해하고 준수할 의지가 있으며 모든 연구 방문에 참여할 의향이 있는 간병인과 함께 생활합니다.
제외 기준:
- Schaaf-Yang 증후군 또는 PWS 외에 다른 유전적, 호르몬 또는 염색체 인지 장애로 유전적으로 진단된 경우
- 선별검사 방문 또는 기준시점 방문 시 활동성 상부 호흡기 감염
- 중증 천식을 포함하여 임상적으로 유의미한 심혈관 질환, 신장, 간, 위장관 또는 호흡기 질환
- 뇌혈관 질환, 뇌 외상, 간질 또는 잦은 편두통의 병력 또는 현재 병력. 열성경련의 병력이 배제되지는 않습니다.
- 스크리닝 방문 후 1개월 이내에 코 수술을 받았거나 연구 기간 동안 코 수술을 받을 계획입니다.
- 스크리닝 기간 및 연구 치료 기간 동안 비강 식염수, 기타 비강 세척 및 기타 비내 약물을 삼가할 의지가 없음
- 스크리닝 방문 전 6개월 이내에 항정신병 약물의 시작 또는 용량 증가를 필요로 하는 임상적으로 유의한 과민성 또는 초조함
- 기준선 방문 전 3개월 동안 프로스타글란딘, 프로스타글란딘 유사체 또는 프로스타글란딘 작용제를 사용했습니다. 비스테로이드성 항염증제와 같은 프로스타글란딘 합성 억제제는 배제되지 않습니다.
- 스크리닝 방문 전 6개월 이내에 글루카곤 유사 펩티드 1(GLP-1) 작용제 투여를 시작했습니다. 피험자가 스크리닝 전 6개월 이상 GLP-1 효능제를 복용한 경우 GLP-1 효능제를 사용한 치료가 허용됩니다.
- 기준선 방문 전 6개월 이내에 옥시토신, 데스모프레신(DDAVP) 또는 테소펜신을 사용함
- 활동성 정신병적 증상, 정신병적 증상의 병력 또는 정신병적 장애
- 자살 시도 또는 입원 정신과 입원 이력
- 스크리닝 방문 후 1개월 이내에 환경 또는 식이 제한을 포함한 새로운 음식 관련 개입
추가 포함/제외 기준이 적용됩니다. 피험자는 연구 참여에 대한 모든 기준이 충족되는지 확인하기 위해 선별 시 평가됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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카베토신 치료와 외관이 동일한 TID를 투여한 위약
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실험적: 카베토신
카베토신 비강 스프레이 3.2mg 1일 3회(TID)
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카베토신 비강 스프레이 3.2mg 1일 3회(TID)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상시험(HQ-CT) 점수에 대한 간병인 평가 과식증 설문지의 12주차 기준선과의 변화
기간: 12주차까지의 기준선
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HQ-CT는 PWS 환자의 간병인이 작성하도록 고안된 9개 항목 설문지입니다. 이는 11개 항목 HPWSQ-R의 개정판이며 추가로 검증되었습니다. Prader-Willi 연구 재단에서는 PWS의 임상 연구에 HQ-CT를 사용할 수 있게 했으며, 이는 피험자의 과도한 식욕으로 인해 발생하는 관찰 가능한 행동을 측정하기 위한 PWS 연구 커뮤니티 내 합의 도구입니다. HQ-CT는 연구 기간 동안 동일한 간병인이 작성해야 합니다. HQ-CT는 표준화된 프롬프트를 사용하여 평가자가 간병인에게 관리합니다. 식품 안전 구역은 HQ-CT 시행 직전에 시행되어야 합니다. HQ-CT 점수가 높을수록 과식증의 심각도가 높다는 것을 나타냅니다. |
12주차까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PWS에 대한 간병인 평가 CGI-S(임상적 전반적 인상 심각도) 점수의 12주차 기준선 대비 변화
기간: 12주차까지의 기준선
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CGI-S는 1(정상)부터 7(가장 심각하게 아픈 대상자 중)까지의 응답 범위를 사용하여 현재 질병의 심각도에 대한 임상의의 전체적인 인상을 7점 척도로 기록하는 평가 척도입니다.
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12주차까지의 기준선
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12주차 PWS 점수에 대한 임상적 전반적 인상 변화(CGI-C)
기간: 12주차 점수
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CGI-C는 1(매우 개선됨)부터 7(매우 악화됨)까지의 응답 범위를 사용하여 질병의 심각도 변화에 대한 임상의의 전체적인 인상을 기록하는 평가 척도입니다.
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12주차 점수
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 11월 27일
기본 완료 (추정된)
2026년 5월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 8일
처음 게시됨 (실제)
2023년 12월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 3일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ACP-101-302
- 2023-506200-24 (기타 식별자: EU CT Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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Prader-Willi 증후군에서의 과식증에 대한 임상 시험
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Ferring Pharmaceuticals완전한
카베토신에 대한 임상 시험
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National University Hospital, SingaporeNational Healthcare Group, Singapore완전한
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University Hospital, Basel, SwitzerlandObstetric Anaesthetists' Association United Kingdom완전한