LX101 治疗与 RPE65 突变相关的遗传性视网膜营养不良的安全性和耐受性
2026年3月4日 更新者：Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
一项多中心临床研究，旨在评估 rAAV2-RPE65 基因治疗 (LX101) 在双等位 RPE65 突变相关遗传性视网膜营养不良受试者中的安全性、耐受性和有效性
该研究的目的是评估 LX101 在双等位基因 RPE65 突变相关遗传性视网膜营养不良受试者中的安全性、耐受性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Beijing、中国
- Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
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Shanghai、中国
- Shanghai General Hospital
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
受试者和/或其监护人签署书面知情同意书。
诊断患有双等位基因 RPE65 突变相关的遗传性视网膜营养不良。
受试者年龄为 6 岁或以上。
注射眼视力≤20/63或视野小于20度。
排除标准：
IRD 和其他遗传性眼病的先前基因治疗。
现有的眼部疾病会干扰研究终点的解释。
研究眼中存在活动性眼内或眼周感染。
缺乏足够的存活视网膜细胞。
六个月内曾接受过眼科手术。
并发全身性疾病或有临床意义的基线实验室值异常。
已有全身性疾病不应停止使用任何视网膜毒性化合物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：12个月
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LX101 视网膜下注射后眼部和非眼部 AE 和 SAE 的发生率
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12个月
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剂量限制性毒性 (DLT) 的发生率
大体时间：1个月
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不同剂量LX101视网膜下注射后DLT的发生率
|
1个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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LX101 在研究眼中的功效
大体时间：12个月
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BCVA 相对于基线的变化
|
12个月
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LX101 在研究眼中的功效
大体时间：12个月
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全场刺激阈值 (FST) 相对于基线的变化
|
12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年7月2日
初级完成 (实际的)
2023年12月6日
研究完成 (估计的)
2027年12月1日
研究注册日期
首次提交
2023年12月25日
首先提交符合 QC 标准的
2023年12月25日
首次发布 (实际的)
2024年1月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月4日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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