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Sicherheit und Verträglichkeit von LX101 bei erblicher Netzhautdystrophie im Zusammenhang mit RPE65-Mutationen

4. März 2026 aktualisiert von: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Eine multizentrische klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der rAAV2-RPE65-Gentherapie (LX101) bei Patienten mit biallelischer RPE65-Mutations-assoziierter vererbter Netzhautdystrophie

Der Zweck der Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von LX101 bei Patienten mit biallelischer RPE65-Mutation-assoziierter vererbter Netzhautdystrophie zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China
        • Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
      • Shanghai, China
        • Shanghai General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Der Proband und/oder sein Erziehungsberechtigter unterzeichnen eine schriftliche Einverständniserklärung.

Bei ihm wurde eine biallelische RPE65-Mutation-assoziierte erbliche Netzhautdystrophie diagnostiziert.

Die Probanden sind mindestens 6 Jahre alt.

Sehschärfe von ≤ 20/63 oder Gesichtsfeld weniger als 20 Grad im zu injizierenden Auge.

Ausschlusskriterien:

Vorherige Gentherapie bei IRD und anderen erblichen Augenerkrankungen.

Vorbestehende Augenerkrankungen, die die Interpretation der Studienendpunkte beeinträchtigen würden.

Aktive intraokulare oder periokulare Infektionen im Studienauge.

Mangel an ausreichend überlebenden Netzhautzellen.

Vorherige Augenoperation innerhalb von sechs Monaten.

Komplizierende systemische Erkrankungen oder klinisch signifikante abnormale Ausgangslaborwerte.

Vorbestehende systemische Erkrankungen, bei denen die Verwendung von netzhauttoxischen Verbindungen nicht abgebrochen werden sollte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: LX101 Dosis 1
Genetisch: LX101
Subretinale Verabreichung
Experimental: LX101 Dosis 2
Genetisch: LX101
Subretinale Verabreichung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: 12 Monate
Inzidenz von okularen und nicht-okularen UEs und SAEs nach subretinaler LX101-Injektion
12 Monate
Auftreten dosislimitierender Toxizität (DLT)
Zeitfenster: 1 Monat
Inzidenz von DLT nach subretinaler Injektion von LX101 in verschiedenen Dosen
1 Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von LX101 im Studienauge
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderungen des BCVA gegenüber dem Ausgangswert
12 Monate
Wirksamkeit von LX101 im Studienauge
Zeitfenster: 12 Monate
Änderungen der Vollfeld-Stimulusschwelle (FST) gegenüber dem Ausgangswert
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juli 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Dezember 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 1)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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