LX101:n turvallisuus ja siedettävyys perinnölliseen verkkokalvon dystrofiaan, joka liittyy RPE65-mutaatioihin
Monikeskinen kliininen tutkimus rAAV2-RPE65-geeniterapian (LX101) turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kaksialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä perinnöllinen verkkokalvon dystrofia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina
- Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
-
Shanghai, Kiina
- Shanghai General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Tutkittava ja/tai hänen huoltajansa allekirjoittavat kirjallisen tietoisen suostumuksen.
Diagnosoitu kaksialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä perinnöllinen verkkokalvon dystrofia.
Koehenkilöt ovat vähintään 6-vuotiaita.
Näöntarkkuus ≤ 20/63 tai näkökenttä alle 20 astetta pistettävässä silmässä.
Poissulkemiskriteerit:
Aikaisempi geeniterapia IRD:n ja muiden perinnöllisten silmäsairauksien vuoksi.
Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet, jotka häiritsevät tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa.
Aktiiviset silmänsisäiset tai periokulaariset infektiot tutkittavassa silmässä.
Riittävien elossa olevien verkkokalvosolujen puute.
Edellinen silmäleikkaus kuuden kuukauden sisällä.
Monimutkaiset systeemiset sairaudet tai kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratorioarvot.
Aiemmin olemassa olevat systeemiset sairaudet, joiden ei pitäisi keskeyttää verkkokalvon myrkyllisten yhdisteiden käyttöä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LX101 Annos 1
|
Subretinaalinen hallinto
|
|
Kokeellinen: LX101 Annos 2
|
Subretinaalinen hallinto
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Silmän ja ei-okulaaristen AE- ja SAE-tapahtumien esiintyvyys LX101-subretinaalisen injektion jälkeen
|
12 kuukautta
|
|
Annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
DLT:n esiintyvyys LX101-subretinaalisen injektion jälkeen eri annoksilla
|
1 kuukausi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
LX101:n teho tutkimussilmään
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutokset BCVA:ssa lähtötasosta
|
12 kuukautta
|
|
LX101:n teho tutkimussilmään
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutokset täyden kentän ärsykekynnyksessä (FST) lähtötasosta
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- INNOSTELLAR-LX101-1 (phase 1)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset LX101
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...Ei vielä rekrytointiaAAV2-RPE65-geeniterapia-aineen (LX101) skaalauskliinisen tutkimuksen arvioiminen potilailla, joilla on synnynnäinen amauroosi (LCA)
-
Innostellar Biotherapeutics Co.,LtdRekrytointiPerinnöllinen verkkokalvon dystrofiaKiina