Sécurité et tolérance du LX101 pour la dystrophie rétinienne héréditaire associée aux mutations RPE65
Une étude clinique multicentrique pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la thérapie génique rAAV2-RPE65 (LX101) chez des sujets atteints de dystrophie rétinienne héréditaire associée à la mutation biallélique RPE65
Aperçu de l'étude
Statut
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Beijing, Chine
- Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
-
Shanghai, Chine
- Shanghai General Hospital
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
Sujet et/ou son tuteur signant un consentement éclairé écrit.
Diagnostiqué avec une dystrophie rétinienne héréditaire biallélique associée à la mutation RPE65.
Les sujets sont âgés de 6 ans ou plus.
Acuité visuelle ≤ 20/63 ou champ visuel inférieur à 20 degrés dans l'œil à injecter.
Critère d'exclusion:
Thérapie génique antérieure pour l'IRD et d'autres maladies oculaires héréditaires.
Conditions oculaires préexistantes qui pourraient interférer avec l'interprétation des paramètres de l'étude.
Infections intraoculaires ou périoculaires actives dans l'œil étudié.
Manque de cellules rétiniennes survivantes suffisantes.
Chirurgie oculaire antérieure dans les six mois.
Maladies systémiques compliquées ou valeurs de laboratoire de base anormales cliniquement significatives.
Maladies systémiques préexistantes qui ne doivent pas interrompre l’utilisation de composés toxiques pour la rétine.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: LX101 Dose 1
|
Administration sous-rétinienne
|
|
Expérimental: LX101 Dose 2
|
Administration sous-rétinienne
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Incidence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 12 mois
|
Incidence des EI et des EIG oculaires et non oculaires après l'injection sous-rétinienne de LX101
|
12 mois
|
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Incidence de la toxicité dose-limitante (DLT)
Délai: 1 mois
|
Incidence du DLT après injection sous-rétinienne de LX101 à différentes doses
|
1 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Efficacité du LX101 dans l'œil étudié
Délai: 12 mois
|
Modifications de la BCVA par rapport à la ligne de base
|
12 mois
|
|
Efficacité du LX101 dans l'œil étudié
Délai: 12 mois
|
Modifications du seuil de stimulus plein champ (FST) par rapport à la ligne de base
|
12 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- INNOSTELLAR-LX101-1 (phase 1)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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