RPE65 変異を伴う遺伝性網膜ジストロフィーに対する LX101 の安全性と忍容性
2023年12月25日 更新者：Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
両対立遺伝子 RPE65 変異に関連する遺伝性網膜ジストロフィー患者における rAAV2-RPE65 遺伝子治療 (LX101) の安全性、忍容性、および有効性を評価するための多施設共同臨床研究
研究の目的は、両対立遺伝子 RPE65 変異に関連する遺伝性網膜ジストロフィー患者における LX101 の安全性、忍容性、有効性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国
- Beijing tongren Hospital, Capital Medical University
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Shanghai、中国
- Shanghai General Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
被験者および/またはその保護者が書面によるインフォームドコンセントに署名する。
両対立遺伝子性 RPE65 変異に関連する遺伝性網膜ジストロフィーと診断されています。
対象者は6歳以上です。
注射対象の眼の視力が20/63以下、または視野が20度未満であること。
除外基準:
IRDおよびその他の遺伝性眼疾患に対する遺伝子治療歴がある。
研究のエンドポイントの解釈を妨げる既存の眼疾患。
研究対象の眼における活動性の眼内または眼周囲の感染症。
十分な生存網膜細胞の欠如。
6か月以内に眼科手術を受けたことのある方。
全身疾患の合併、または臨床的に重大なベースライン検査値の異常。
網膜毒性化合物の使用を中止すべきではない既存の全身性疾患。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率
時間枠：12ヶ月
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LX101網膜下注射後の眼および非眼のAEおよびSAEの発生率
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12ヶ月
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用量制限毒性 (DLT) の発生率
時間枠：1ヶ月
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異なる用量での LX101 網膜下注射後の DLT の発生率
|
1ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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研究対象眼における LX101 の有効性
時間枠：12ヶ月
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ベースラインからのBCVAの変化
|
12ヶ月
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研究対象眼における LX101 の有効性
時間枠：12ヶ月
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ベースラインからのフルフィールド刺激閾値（FST）の変化
|
12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月2日
一次修了 (実際)
2023年12月6日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2023年12月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年12月25日
最初の投稿 (実際)
2024年1月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年1月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月25日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
LX101の臨床試験
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Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...まだ募集していません先天性黒内障（LCA）患者におけるAAV2-RPE65遺伝子治療薬（LX101）のスケーリング臨床研究を評価するには