Seguridad y tolerabilidad de LX101 para la distrofia de retina hereditaria asociada con mutaciones del RPE65
Un estudio clínico multicéntrico para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la terapia génica rAAV2-RPE65 (LX101) en sujetos con distrofia de retina hereditaria asociada a la mutación bialélica RPE65
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Beijing, Porcelana
- Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
-
Shanghai, Porcelana
- Shanghai General Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Sujeto y/o su tutor firmando un consentimiento informado por escrito.
Diagnosticado con distrofia retiniana hereditaria asociada a la mutación bialélica RPE65.
Los sujetos tienen 6 años de edad o más.
Agudeza visual ≤ 20/63 o campo visual inferior a 20 grados en el ojo que se va a inyectar.
Criterio de exclusión:
Terapia génica previa para IRD y otras enfermedades oculares hereditarias.
Condiciones oculares preexistentes que interferirían con la interpretación de los criterios de valoración del estudio.
Infecciones intraoculares o perioculares activas en el ojo de estudio.
Falta de suficientes células retinianas supervivientes.
Cirugía ocular previa dentro de los seis meses.
Enfermedades sistémicas complicadas o valores de laboratorio basales anormales clínicamente significativos.
Enfermedades sistémicas preexistentes que no deben suspender el uso de ningún compuesto tóxico para la retina.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: LX101 Dosis 1
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Administración subretiniana
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Experimental: LX101 Dosis 2
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Administración subretiniana
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Incidencia de EA y EAG oculares y no oculares después de la inyección subretiniana de LX101
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12 meses
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Incidencia de toxicidad limitante de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: 1 mes
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Incidencia de DLT después de la inyección subretiniana de LX101 en diferentes dosis
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1 mes
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eficacia de LX101 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambios en la BCVA desde el inicio
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12 meses
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Eficacia de LX101 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambios en el umbral de estímulo de campo completo (FST) desde el inicio
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 1)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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