Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja LX101 w przypadku dziedzicznej dystrofii siatkówki związanej z mutacjami RPE65

4 marca 2026 zaktualizowane przez: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Wieloośrodkowe badanie kliniczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności terapii genowej rAAV2-RPE65 (LX101) u pacjentów z bialleliczną dziedziczną dystrofią siatkówki związaną z mutacją RPE65

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności LX101 u osób z bialleliczną dziedziczną dystrofią siatkówki związaną z mutacją RPE65.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
      • Shanghai, Chiny
        • Shanghai General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnik i/lub jego opiekun podpisują pisemną świadomą zgodę.

Zdiagnozowano bialleliczną dziedziczną dystrofię siatkówki związaną z mutacją RPE65.

Pacjenci mają 6 lat lub więcej.

Ostrość wzroku ≤ 20/63 lub pole widzenia mniejsze niż 20 stopni w oku, w którym ma zostać wstrzyknięty lek.

Kryteria wyłączenia:

Wcześniejsza terapia genowa IRD i innych dziedzicznych chorób oczu.

Istniejące wcześniej schorzenia oczu, które mogłyby zakłócać interpretację punktów końcowych badania.

Aktywne zakażenia wewnątrzgałkowe lub okołogałkowe w badanym oku.

Brak wystarczającej liczby przeżywających komórek siatkówki.

Wcześniejsza operacja oka w ciągu sześciu miesięcy.

Powikłane choroby ogólnoustrojowe lub klinicznie istotne nieprawidłowe wyjściowe wyniki badań laboratoryjnych.

Istniejące wcześniej choroby ogólnoustrojowe, które nie powinny przerywać stosowania jakichkolwiek związków toksycznych dla siatkówki.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LX101 Dawka 1
Genetyczny: LX101
Administracja podsiatkówkowa
Eksperymentalny: LX101 Dawka 2
Genetyczny: LX101
Administracja podsiatkówkowa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i SAE ze strony oka i poza okiem po wstrzyknięciu podsiatkówkowym LX101
12 miesięcy
Częstość występowania toksyczności ograniczającej dawkę (DLT)
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Częstość występowania DLT po wstrzyknięciu podsiatkówkowym LX101 w różnych dawkach
1 miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność LX101 w badanym oku
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiany BCVA w stosunku do wartości wyjściowych
12 miesięcy
Skuteczność LX101 w badanym oku
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiany progu bodźca pełnego pola (FST) w stosunku do wartości wyjściowych
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 1)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na LX101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj