Az LX101 biztonsága és tolerálhatósága az RPE65 mutációkkal összefüggő örökletes retina disztrófiában
Többközpontú klinikai vizsgálat az rAAV2-RPE65 génterápia (LX101) biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére biallélikus RPE65 mutációval összefüggő örökletes retina disztrófiában szenvedő betegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Beijing, Kína
- Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
-
Shanghai, Kína
- Shanghai General Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
Az alany és/vagy gyámja írásos beleegyező nyilatkozatot ír alá.
Biallélikus RPE65 mutációval összefüggő örökletes retina dystrophiával diagnosztizálták.
Az alanyok 6 éves vagy idősebbek.
A látásélesség ≤ 20/63 vagy a látótér kisebb, mint 20 foknál az injekció beadandó szemében.
Kizárási kritériumok:
IRD és más örökletes szembetegségek korábbi génterápiája.
Meglévő szembetegségek, amelyek zavarják a vizsgálati végpontok értelmezését.
Aktív intraocularis vagy periocularis fertőzések a vizsgált szemen.
Elegendő túlélő retinasejtek hiánya.
Előző szemműtét hat hónapon belül.
Bonyolító szisztémás betegségek vagy klinikailag jelentős kóros kiindulási laboratóriumi értékek.
Meglévő szisztémás betegségek, amelyek miatt nem szabad abbahagyni a retina toxikus vegyületeinek használatát.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: LX101 1. adag
|
Subretinális adminisztráció
|
|
Kísérleti: LX101 2. adag
|
Subretinális adminisztráció
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása
Időkeret: 12 hónap
|
Szemészeti és nem okuláris AE-k és SAE-k előfordulása LX101 szubretinális injekciót követően
|
12 hónap
|
|
A dóziskorlátozó toxicitás (DLT) előfordulása
Időkeret: 1 hónap
|
A DLT előfordulása LX101 szubretinális injekciót követően különböző dózisokban
|
1 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az LX101 hatékonysága a vizsgált szemen
Időkeret: 12 hónap
|
A BCVA változásai az alapértékhez képest
|
12 hónap
|
|
Az LX101 hatékonysága a vizsgált szemen
Időkeret: 12 hónap
|
Változások a teljes mező ingerküszöbében (FST) az alapvonalhoz képest
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 1)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .