Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az LX101 biztonsága és tolerálhatósága az RPE65 mutációkkal összefüggő örökletes retina disztrófiában

2023. december 25. frissítette: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Többközpontú klinikai vizsgálat az rAAV2-RPE65 génterápia (LX101) biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére biallélikus RPE65 mutációval összefüggő örökletes retina disztrófiában szenvedő betegeknél

A vizsgálat célja az LX101 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése biallélikus RPE65 mutációval összefüggő örökletes retina dystrophiában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

9

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína
        • Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
      • Shanghai, Kína
        • Shanghai General Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

Az alany és/vagy gyámja írásos beleegyező nyilatkozatot ír alá.

Biallélikus RPE65 mutációval összefüggő örökletes retina dystrophiával diagnosztizálták.

Az alanyok 6 éves vagy idősebbek.

A látásélesség ≤ 20/63 vagy a látótér kisebb, mint 20 foknál az injekció beadandó szemében.

Kizárási kritériumok:

IRD és más örökletes szembetegségek korábbi génterápiája.

Meglévő szembetegségek, amelyek zavarják a vizsgálati végpontok értelmezését.

Aktív intraocularis vagy periocularis fertőzések a vizsgált szemen.

Elegendő túlélő retinasejtek hiánya.

Előző szemműtét hat hónapon belül.

Bonyolító szisztémás betegségek vagy klinikailag jelentős kóros kiindulási laboratóriumi értékek.

Meglévő szisztémás betegségek, amelyek miatt nem szabad abbahagyni a retina toxikus vegyületeinek használatát.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: LX101 1. adag
Genetikai: LX101
Subretinális adminisztráció
Kísérleti: LX101 2. adag
Genetikai: LX101
Subretinális adminisztráció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása
Időkeret: 12 hónap
Szemészeti és nem okuláris AE-k és SAE-k előfordulása LX101 szubretinális injekciót követően
12 hónap
A dóziskorlátozó toxicitás (DLT) előfordulása
Időkeret: 1 hónap
A DLT előfordulása LX101 szubretinális injekciót követően különböző dózisokban
1 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az LX101 hatékonysága a vizsgált szemen
Időkeret: 12 hónap
A BCVA változásai az alapértékhez képest
12 hónap
Az LX101 hatékonysága a vizsgált szemen
Időkeret: 12 hónap
Változások a teljes mező ingerküszöbében (FST) az alapvonalhoz képest
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. július 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. december 6.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. december 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 25.

Első közzététel (Tényleges)

2024. január 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 25.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • INNOSTELLAR-LX101-1 (phase 1)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a LX101

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Benin

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel