RPE65 돌연변이와 관련된 유전성 망막 이영양증에 대한 LX101의 안전성 및 내약성
2026년 3월 4일 업데이트: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
이중 RPE65 돌연변이 관련 유전성 망막 이영양증 환자를 대상으로 rAAV2-RPE65 유전자 치료(LX101)의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위한 다기관 임상 연구
연구의 목적은 이중 대립유전자 RPE65 돌연변이 관련 유전성 망막 이영양증이 있는 피험자를 대상으로 LX101의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Beijing, 중국
- Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
-
Shanghai, 중국
- Shanghai General Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
피험자 및/또는 보호자가 서면 동의서에 서명합니다.
이중 대립유전자 RPE65 돌연변이 관련 유전성 망막 이영양증으로 진단되었습니다.
대상은 6세 이상입니다.
주사할 눈의 시력이 20/63 이하이거나 시야가 20도 미만인 경우.
제외 기준:
IRD 및 기타 유전성 안구 질환에 대한 사전 유전자 치료.
연구 종료점의 해석을 방해할 수 있는 기존의 눈 질환.
연구 안구에서 활동성 안구내 또는 안주위 감염.
생존하는 망막 세포가 충분하지 않습니다.
6개월 이내에 이전에 안과 수술을 받은 경우.
합병증이 있는 전신 질환 또는 임상적으로 유의미한 비정상적인 기본 실험실 수치.
망막 독성 화합물의 사용을 중단해서는 안 되는 기존의 전신 질환.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: LX101 복용량 1
|
망막하 투여
|
|
실험적: LX101 복용량 2
|
망막하 투여
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 12 개월
|
LX101 망막하 주사 후 안구 및 비안구 AE 및 SAE의 발생률
|
12 개월
|
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용량 제한 독성(DLT) 발생률
기간: 1 개월
|
다양한 용량의 LX101 망막하 주사 후 DLT 발생률
|
1 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
연구 안구에서 LX101의 효능
기간: 12 개월
|
기준선 대비 BCVA의 변화
|
12 개월
|
|
연구 안구에서 LX101의 효능
기간: 12 개월
|
기준선에서 전체 필드 자극 임계값(FST)의 변화
|
12 개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 2일
기본 완료 (실제)
2023년 12월 6일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 25일
처음 게시됨 (실제)
2024년 1월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
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LX101에 대한 임상 시험
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Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd모집하지 않고 적극적으로
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