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Sicurezza e tollerabilità di LX101 per la distrofia retinica ereditaria associata a mutazioni RPE65

4 marzo 2026 aggiornato da: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Uno studio clinico multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della terapia genica rAAV2-RPE65 (LX101) in soggetti con distrofia retinica ereditaria associata alla mutazione biallelica RPE65

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di LX101 in soggetti con distrofia retinica ereditaria associata alla mutazione biallelica RPE65.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
      • Shanghai, Cina
        • Shanghai General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Il soggetto e/o il suo tutore firmano un consenso informato scritto.

Diagnosi di distrofia retinica ereditaria associata alla mutazione biallelica RPE65.

I soggetti hanno 6 anni o più.

Acuità visiva ≤ 20/63 o campo visivo inferiore a 20 gradi nell'occhio da iniettare.

Criteri di esclusione:

Precedente terapia genica per IRD e altre malattie oculari ereditarie.

Condizioni oculari preesistenti che potrebbero interferire con l'interpretazione degli endpoint dello studio.

Infezioni intraoculari o perioculari attive nell'occhio dello studio.

Mancanza di cellule retiniche sopravvissute sufficienti.

Precedente intervento chirurgico oculare entro sei mesi.

Malattie sistemiche complicanti o valori di laboratorio al basale anormali clinicamente significativi.

Malattie sistemiche preesistenti che non dovrebbero interrompere l'uso di eventuali composti tossici retinici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LX101 Dose 1
Genetico: LX101
Amministrazione sottoretinica
Sperimentale: LX101 Dose 2
Genetico: LX101
Amministrazione sottoretinica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 12 mesi
Incidenza di eventi avversi e SAE oculari e non oculari dopo l'iniezione sottoretinica di LX101
12 mesi
Incidenza della tossicità dose-limitante (DLT)
Lasso di tempo: 1 mese
Incidenza di DLT dopo iniezione sottoretinica di LX101 a dosi diverse
1 mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di LX101 nell'occhio dello studio
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazioni della BCVA rispetto al basale
12 mesi
Efficacia di LX101 nell'occhio dello studio
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambiamenti nella soglia dello stimolo a campo intero (FST) rispetto al basale
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 luglio 2022

Completamento primario (Effettivo)

6 dicembre 2023

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

9 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 1)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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