Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a snášenlivost LX101 pro dědičnou retinální dystrofii spojenou s mutacemi RPE65

4. března 2026 aktualizováno: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Multicentrická klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti genové terapie rAAV2-RPE65 (LX101) u subjektů s bialelickou mutací RPE65 spojenou s dědičnou retinální dystrofií

Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost LX101 u subjektů s bialelickou mutací RPE65 spojenou s dědičnou dystrofií sítnice.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
      • Shanghai, Čína
        • Shanghai General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekt a/nebo jeho opatrovník podepisují písemný informovaný souhlas.

Diagnostikována dědičná retinální dystrofie spojená s bialelickou mutací RPE65.

Subjekty jsou ve věku 6 let nebo starší.

Zraková ostrost ≤ 20/63 nebo zorné pole menší než 20 stupňů v oku, které má být injikováno.

Kritéria vyloučení:

Předchozí genová terapie IRD a dalších dědičných očních onemocnění.

Preexistující oční stavy, které by narušovaly interpretaci koncových bodů studie.

Aktivní nitrooční nebo periokulární infekce ve studovaném oku.

Nedostatek dostatečného množství přežívajících buněk sítnice.

Předchozí operace oka do šesti měsíců.

Komplikující systémová onemocnění nebo klinicky významné abnormální výchozí laboratorní hodnoty.

Preexistující systémová onemocnění, která by neměla přestat používat žádné toxické sloučeniny pro sítnici.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: LX101 Dávka 1
Genetický: LX101
Subretinální administrace
Experimentální: LX101 Dávka 2
Genetický: LX101
Subretinální administrace

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 12 měsíců
Výskyt očních a neokulárních AE a SAE po subretinální injekci LX101
12 měsíců
Výskyt toxicity omezující dávku (DLT)
Časové okno: 1 měsíc
Výskyt DLT po subretinální injekci LX101 v různých dávkách
1 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost LX101 ve studovaném oku
Časové okno: 12 měsíců
Změny v BCVA od výchozí hodnoty
12 měsíců
Účinnost LX101 ve studovaném oku
Časové okno: 12 měsíců
Změny v plném poli stimulačního prahu (FST) od výchozí hodnoty
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. července 2022

Primární dokončení (Aktuální)

6. prosince 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

9. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 1)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LX101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit