Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af LX101 for nedarvet nethindedystrofi forbundet med RPE65-mutationer

4. marts 2026 opdateret af: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

En multicenter klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​rAAV2-RPE65 genterapi (LX101) hos forsøgspersoner med biallel RPE65 mutationsassocieret nedarvet nethindedystrofi

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​LX101 hos personer med biallel RPE65 mutationsassocieret arvelig retinal dystrofi.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Emnet og/eller deres værge underskriver et skriftligt informeret samtykke.

Diagnosticeret med biallel RPE65 mutationsassocieret arvelig retinal dystrofi.

Forsøgspersonerne er 6 år eller ældre.

Synsstyrke på ≤ 20/63 eller synsfelt mindre end 20 grader i øjet, der skal injiceres.

Ekskluderingskriterier:

Tidligere genterapi for IRD og andre arvelige øjensygdomme.

Eksisterende øjentilstande, der ville forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsens endepunkter.

Aktive intraokulære eller periokulære infektioner i undersøgelsesøjet.

Mangel på tilstrækkelige overlevende nethindeceller.

Forudgående øjenoperation inden for seks måneder.

Komplicerende systemiske sygdomme eller klinisk signifikante abnorme laboratorieværdier ved baseline.

Eksisterende systemiske sygdomme, der ikke bør afbryde brugen af ​​retinal toksiske forbindelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LX101 Dosis 1
Genetisk: LX101
Subretinal administration
Eksperimentel: LX101 Dosis 2
Genetisk: LX101
Subretinal administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 12 måneder
Forekomst af okulære og ikke-okulære AE'er og SAE'er efter LX101 subretinal injektion
12 måneder
Forekomst af dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Tidsramme: 1 måned
Forekomst af DLT efter LX101 subretinal injektion ved forskellige doser
1 måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten af ​​LX101 i undersøgelsesøje
Tidsramme: 12 måneder
Ændringer i BCVA fra baseline
12 måneder
Effekten af ​​LX101 i undersøgelsesøje
Tidsramme: 12 måneder
Ændringer i fuld-felt stimulus tærskel (FST) fra baseline
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. juli 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. december 2023

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. december 2023

Først opslået (Faktiske)

9. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 1)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med LX101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner