Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en verdraagbaarheid van LX101 voor erfelijke netvliesdystrofie geassocieerd met RPE65-mutaties

25 december 2023 bijgewerkt door: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Een multicenter klinische studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van rAAV2-RPE65-gentherapie (LX101) te evalueren bij proefpersonen met biallele RPE65-mutatie-geassocieerde erfelijke retinale dystrofie

Het doel van de studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van LX101 te evalueren bij proefpersonen met biallelische RPE65-mutatie-geassocieerde erfelijke retinale dystrofie.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
        • Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
      • Shanghai, China
        • Shanghai General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Proefpersoon en/of hun voogd ondertekenen een schriftelijke geïnformeerde toestemming.

Gediagnosticeerd met biallele RPE65-mutatie-geassocieerde erfelijke retinale dystrofie.

De proefpersonen zijn 6 jaar of ouder.

Gezichtsscherpte van ≤ 20/63 of gezichtsveld minder dan 20 graden in het te injecteren oog.

Uitsluitingscriteria:

Voorafgaande gentherapie voor IRD en andere erfelijke oogziekten.

Reeds bestaande oogaandoeningen die de interpretatie van de onderzoekseindpunten zouden verstoren.

Actieve intraoculaire of perioculaire infecties in het onderzoeksoog.

Gebrek aan voldoende overlevende netvliescellen.

Eerdere oogchirurgie binnen zes maanden.

Complicerende systemische ziekten of klinisch significante abnormale uitgangslaboratoriumwaarden.

Reeds bestaande systemische ziekten die het gebruik van retinale toxische verbindingen niet mogen stopzetten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: LX101 Dosis 1
Genetisch: LX101
Subretinale toediening
Experimenteel: LX101 Dosis 2
Genetisch: LX101
Subretinale toediening

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen (AE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: 12 maanden
Incidentie van oculaire en niet-oculaire bijwerkingen en SAE’s na subretinale injectie met LX101
12 maanden
Incidentie van dosisbeperkende toxiciteit (DLT)
Tijdsspanne: 1 maand
Incidentie van DLT na subretinale injectie van LX101 bij verschillende doses
1 maand

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid van LX101 in onderzoeksoog
Tijdsspanne: 12 maanden
Veranderingen in BCVA ten opzichte van de uitgangswaarde
12 maanden
Werkzaamheid van LX101 in onderzoeksoog
Tijdsspanne: 12 maanden
Veranderingen in de stimulusdrempel voor het volledige veld (FST) ten opzichte van de basislijn
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 juli 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 december 2023

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INNOSTELLAR-LX101-1 (phase 1)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op LX101

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren