Segurança e tolerabilidade de LX101 para distrofia retiniana herdada associada a mutações RPE65
Um estudo clínico multicêntrico para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da terapia genética rAAV2-RPE65 (LX101) em indivíduos com distrofia retiniana herdada associada à mutação bialélica RPE65
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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-
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Beijing, China
- Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
-
Shanghai, China
- Shanghai General Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
Sujeito e/ou seu responsável assinando um consentimento informado por escrito.
Diagnosticado com distrofia retiniana hereditária associada à mutação bialélica RPE65.
Os sujeitos têm 6 anos de idade ou mais.
Acuidade visual ≤ 20/63 ou campo visual inferior a 20 graus no olho a ser injetado.
Critério de exclusão:
Terapia genética prévia para IRD e outras doenças oculares hereditárias.
Condições oculares pré-existentes que possam interferir na interpretação dos desfechos do estudo.
Infecções intraoculares ou perioculares ativas no olho do estudo.
Falta de células retinais sobreviventes suficientes.
Cirurgia ocular prévia dentro de seis meses.
Complicação de doenças sistêmicas ou valores laboratoriais basais anormais clinicamente significativos.
Doenças sistêmicas pré-existentes que não devem interromper o uso de quaisquer compostos tóxicos para a retina.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: LX101 Dose 1
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Administração sub-retiniana
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Experimental: LX101 Dose 2
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Administração sub-retiniana
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: 12 meses
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Incidência de EAs e SAEs oculares e não oculares após injeção sub-retiniana de LX101
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12 meses
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Incidência de toxicidade limitante da dose (DLT)
Prazo: 1 mês
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Incidência de DLT após injeção sub-retiniana de LX101 em diferentes doses
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1 mês
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia do LX101 no olho do estudo
Prazo: 12 meses
|
Mudanças no BCVA desde o início
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12 meses
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Eficácia do LX101 no olho do estudo
Prazo: 12 meses
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Mudanças no limiar de estímulo de campo completo (FST) desde a linha de base
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 1)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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