Sikkerhet og toleranse for LX101 for arvelig netthinnedystrofi assosiert med RPE65-mutasjoner
En multisenter klinisk studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av rAAV2-RPE65 genterapi (LX101) hos personer med biallelisk RPE65-mutasjonsassosiert arvelig netthinnedystrofi
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina
- Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
-
Shanghai, Kina
- Shanghai General Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Subjektet og/eller deres foresatte signerer et skriftlig informert samtykke.
Diagnostisert med biallel RPE65 mutasjonsassosiert arvelig retinal dystrofi.
Forsøkspersonene er 6 år eller eldre.
Synsstyrke ≤ 20/63 eller synsfelt mindre enn 20 grader i øyet som skal injiseres.
Ekskluderingskriterier:
Tidligere genterapi for IRD og andre arvelige øyesykdommer.
Eksisterende øyetilstander som ville forstyrre tolkningen av studiens endepunkter.
Aktive intraokulære eller periokulære infeksjoner i studieøyet.
Mangel på tilstrekkelig overlevende netthinneceller.
Tidligere okulær kirurgi innen seks måneder.
Komplikerende systemiske sykdommer eller klinisk signifikante unormale laboratorieverdier ved baseline.
Eksisterende systemiske sykdommer som ikke bør avbryte bruken av netthinnetoksiske forbindelser.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: LX101 Dose 1
|
Subretinal administrasjon
|
|
Eksperimentell: LX101 Dose 2
|
Subretinal administrasjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 12 måneder
|
Forekomst av okulære og ikke-okulære AE og SAE etter LX101 subretinal injeksjon
|
12 måneder
|
|
Forekomst av dosebegrensende toksisitet (DLT)
Tidsramme: 1 måned
|
Forekomst av DLT etter LX101 subretinal injeksjon ved forskjellige doser
|
1 måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekten av LX101 i studieøye
Tidsramme: 12 måneder
|
Endringer i BCVA fra baseline
|
12 måneder
|
|
Effekten av LX101 i studieøye
Tidsramme: 12 måneder
|
Endringer i full-field stimulus terskel (FST) fra baseline
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 1)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .