Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и переносимость LX101 при наследственной дистрофии сетчатки, связанной с мутациями RPE65

4 марта 2026 г. обновлено: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Многоцентровое клиническое исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности генной терапии rAAV2-RPE65 (LX101) у субъектов с биаллельной наследственной дистрофией сетчатки, связанной с мутацией RPE65

Цель исследования — оценить безопасность, переносимость и эффективность LX101 у пациентов с биаллельной наследственной дистрофией сетчатки, связанной с мутацией RPE65.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

9

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай
        • Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
      • Shanghai, Китай
        • Shanghai General Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Субъект и/или его опекун подписывают письменное информированное согласие.

Поставлен диагноз: наследственная дистрофия сетчатки, связанная с биаллельной мутацией RPE65.

Субъекты в возрасте 6 лет и старше.

Острота зрения ≤ 20/63 или поле зрения менее 20 градусов в глазу, в который будет вводиться препарат.

Критерий исключения:

Предварительная генная терапия при ИРЗ и других наследственных заболеваниях глаз.

Ранее существовавшие заболевания глаз, которые могли бы помешать интерпретации конечных точек исследования.

Активные внутриглазные или периокулярные инфекции в исследуемом глазу.

Отсутствие достаточного количества выживших клеток сетчатки.

Предыдущая операция на глазу в течение шести месяцев.

Осложненные системные заболевания или клинически значимые отклонения от нормы исходных лабораторных показателей.

Ранее существовавшие системные заболевания, при которых не следует прекращать применение каких-либо токсичных для сетчатки соединений.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: LX101 Доза 1
Генетический: LX101
Субретинальное введение
Экспериментальный: LX101 Доза 2
Генетический: LX101
Субретинальное введение

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 12 месяцев
Частота возникновения глазных и неглазных НЯ и СНЯ после субретинальной инъекции LX101
12 месяцев
Частота дозолимитирующей токсичности (ДЛТ)
Временное ограничение: 1 месяц
Частота развития ДЛТ после субретинальной инъекции LX101 в различных дозах
1 месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность LX101 на исследуемом глазу
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменения BCVA по сравнению с исходным уровнем
12 месяцев
Эффективность LX101 на исследуемом глазу
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменения порога стимула полного поля (FST) по сравнению с исходным уровнем
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 июля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 1)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться