Säkerhet och tolerabilitet för LX101 för ärftlig retinal dystrofi associerad med RPE65-mutationer
En multicenter klinisk studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av rAAV2-RPE65 genterapi (LX101) hos patienter med biallelisk RPE65-mutationsassocierad ärftlig retinal dystrofi
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Beijing, Kina
- Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
-
Shanghai, Kina
- Shanghai General Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Subjektet och/eller deras vårdnadshavare undertecknar ett skriftligt informerat samtycke.
Diagnostiserats med biallelisk RPE65-mutationsassocierad ärftlig retinal dystrofi.
Försökspersonerna är 6 år eller äldre.
Synskärpa ≤ 20/63 eller synfält mindre än 20 grader i ögat som ska injiceras.
Exklusions kriterier:
Tidigare genterapi för IRD och andra ärftliga ögonsjukdomar.
Redan existerande ögonsjukdomar som skulle störa tolkningen av studiens effektmått.
Aktiva intraokulära eller periokulära infektioner i studieögat.
Brist på tillräckligt med överlevande retinala celler.
Föregående ögonoperation inom sex månader.
Komplicerande systemiska sjukdomar eller kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden vid baslinjen.
Redan existerande systemiska sjukdomar som inte bör avbryta användningen av några retinaltoxiska föreningar.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: LX101 Dos 1
|
Subretinal administration
|
|
Experimentell: LX101 Dos 2
|
Subretinal administration
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 12 månader
|
Förekomst av okulära och icke-okulära biverkningar och SAE efter LX101 subretinal injektion
|
12 månader
|
|
Förekomst av dosbegränsande toxicitet (DLT)
Tidsram: 1 månad
|
Förekomst av DLT efter LX101 subretinal injektion vid olika doser
|
1 månad
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekten av LX101 i studieögat
Tidsram: 12 månader
|
Förändringar i BCVA från baslinjen
|
12 månader
|
|
Effekten av LX101 i studieögat
Tidsram: 12 månader
|
Förändringar i full-field stimulus threshold (FST) från baslinjen
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- INNOSTELLAR-LX101-1 (stage 1)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .