艾氯胺酮治疗雷特综合征
2026年5月12日 更新者：Children's Hospital of Fudan University
艾氯胺酮治疗雷特综合征的探索性试验
这项介入性研究的目的是了解艾氯胺酮治疗雷特综合征 (RTT) 儿童的有效性和安全性。
它旨在回答的主要问题是：
- Esketamine 治疗是否能有效改善 RTT 症状的严重程度。
- Esketamine 治疗 RTT 是否安全。 参与者将接受为期五周的每周静脉输注艾氯胺酮，并将评估疾病严重程度和药物安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Fujian
-
Xiamen、Fujian、中国、361006
- Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 经典/典型 RTT
- 导致MECP2基因突变
- 癫痫发作模式稳定，或至少 8 周没有癫痫发作
排除标准：
- 使用与艾氯胺酮相互作用的其他药物：甲状腺素、泛影葡胺、氨茶碱、地西泮或咪达唑仑、抗高血压药物或中枢神经抑制剂、卤化全身麻醉剂（例如氟烷）、筒箭毒、阿曲库铵
- 患有高血压、高脑脊液压力、高眼压的病症
- Rett综合征以外的不稳定全身性疾病：目前有临床意义的心血管、内分泌（如甲状腺功能减退或甲状腺功能亢进、1型糖尿病或不受控制的2型糖尿病）、肾脏、肝脏、呼吸系统或胃肠道疾病（如乳糜泻或炎症性肠病）疾病），或研究期间计划进行的重大手术
- 药物使用的临床重要变化
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：艾氯胺酮治疗
艾氯胺酮，用20ml生理盐水稀释，剂量0.25mg/kg，静脉注射40分钟，每周1次；总共5周。
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静脉输注氯胺酮
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件发生率
大体时间：基线，第 5 周
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Esketamine 治疗 RTT 女孩的安全性
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基线，第 5 周
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艾氯胺酮治疗女孩 RTT 的疗效
大体时间：基线、第 5 周和第 6 个月
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雷特综合征行为问卷（RSBQ）总分；最小值0；最大值 90；分数越高意味着结果越差。
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基线、第 5 周和第 6 个月
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Esketamine 治疗 RTT 女孩疗效的共同结果
大体时间：基线、第 5 周和第 6 个月
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临床总体印象量表改善（CGI-I）评分；最小值0；最大值 7；分数越高意味着结果越差。
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基线、第 5 周和第 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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修订后的运动行为评估量表 (R-MBA)
大体时间：基线、第 5 周和第 6 个月
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子量表评分，0-100，溃疡越高意味着结果越差
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基线、第 5 周和第 6 个月
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雷特综合征严重程度量表 (RSSS)
大体时间：基线、第 5 周和第 6 个月
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子量表评分，0-21，溃疡越高意味着结果越差
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基线、第 5 周和第 6 个月
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通过 Esketamine 治疗改善睡眠
大体时间：基线、第 5 周和第 6 个月
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睡眠记录
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基线、第 5 周和第 6 个月
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行为观察
大体时间：基线、第 5 周和第 6 个月
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每小时异常手部动作持续时间
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基线、第 5 周和第 6 个月
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自闭症诊断观察表，第二版 (ADOS-2)
大体时间：基线、第 5 周和第 6 个月
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总得分，;最小值0；最大值 28；分数越高意味着结果越差。
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基线、第 5 周和第 6 个月
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格里菲斯儿童发展量表
大体时间：基线、第 5 周和第 6 个月
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发展商数；最小值0；最大值 96；更高的分数意味着更好的结果。
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基线、第 5 周和第 6 个月
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大脑图像变化
大体时间：基线、第 5 周和第 6 个月
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磁共振成像（MRI）；脑网络连接
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基线、第 5 周和第 6 个月
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大脑功能改变
大体时间：基线、第 5 周和第 6 个月
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脑电图（EEG）；脑电波活动
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基线、第 5 周和第 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Huiping Li、Children's Hospital of Fudan University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年11月15日
初级完成 (实际的)
2025年12月30日
研究完成 (实际的)
2025年12月30日
研究注册日期
首次提交
2023年11月21日
首先提交符合 QC 标准的
2023年12月28日
首次发布 (实际的)
2024年1月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月12日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- EskRTT2023
- XE2023-ETBJ-D01 (其他赠款/资助编号：Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
所有收集的 IPD、出版物中结果所依据的所有 IPD
IPD 共享时间框架
发表后6个月开始，为期一年
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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