Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Esketamin til behandling af Retts syndrom

12. maj 2026 opdateret af: Children's Hospital of Fudan University

Et undersøgende forsøg med esketamin til behandling af Retts syndrom

Målet med denne interventionelle undersøgelse er at lære om effektiviteten og sikkerheden af ​​Esketamin til behandling af børn med Rett syndrom (RTT).

De vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare er:

  • om behandling med esketamin er effektiv til at forbedre symptomernes sværhedsgrad for RTT.
  • om Esketamin er sikkert i behandlingen af ​​RTT. Deltagerne vil modtage en ugentlig intravenøs infusion af esketamin i fem uger og vil blive vurderet for sygdommens sværhedsgrad og lægemiddelsikkerhed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Kina, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klassisk/typisk RTT
  • Forårsager mutation i MECP2-genet
  • Stabilt mønster af anfald, eller har ikke haft nogen anfald i mindst 8 uger

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af andre lægemidler, der interagerer med esketamin: thyroxin, meglumindiatrizoat, aminophyllin, diazepam eller midazolam, lægemidler til antihypertension eller centralnervedepressiva, halogenerede generel anæstetika (f.eks. halothan), tubocurarin, atracurium
  • Tilstand med hypertension, højt cerebrospinalvæsketryk og højt intraokulært tryk
  • Ustabil systemisk sygdom bortset fra Rett syndrom: aktuel klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (såsom hypo- eller hyperthyroidisme, type 1-diabetes eller ukontrolleret type 2-diabetes), nyre-, lever-, luftvejs- eller gastrointestinal sygdom (såsom cøliaki eller inflammatorisk tarm) sygdom), eller større operation planlagt i løbet af undersøgelsen
  • Klinisk vigtige variationer i medicinbrug

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Esketamin behandling
Esketamin, fortyndet med 20 ml saltvand i en dosis på 0,25 mg/kg, intravenøst ​​i 40 minutter, en gang om ugen; 5 uger i alt.
Medicin: Esketaminhydrochlorid
Intravenøs infusion af ketamin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: baseline, uge ​​5
Sikkerhed ved behandling med Esketamin hos piger med RTT
baseline, uge ​​5
Effekten af ​​behandling med Esketamin hos piger med RTT
Tidsramme: baseline, uge ​​5 og måned 6
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) samlet score; Minimumværdi 0; Maksimale værdier 90; højere score betyder et dårligere resultat.
baseline, uge ​​5 og måned 6
Co-outcome for effekt af behandling med Esketamin hos piger med RTT
Tidsramme: baseline, uge ​​5 og måned 6
Clinical Global Impressions Scale-improvement (CGI-I) score; Minimumværdi 0; Maksimumsværdier 7; højere score betyder et dårligere resultat.
baseline, uge ​​5 og måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Revideret-Motorisk adfærdsvurderingsskala (R-MBA)
Tidsramme: baseline, uge ​​5 og måned 6
Subscale score, 0-100, højere sår betyder et dårligere resultat
baseline, uge ​​5 og måned 6
Rett Syndrome Severity Scale (RSSS)
Tidsramme: baseline, uge ​​5 og måned 6
Subscale score, 0-21, højere sår betyder et dårligere resultat
baseline, uge ​​5 og måned 6
Søvnforbedring ved behandling med esketamin
Tidsramme: baseline, uge ​​5 og måned 6
Søvn rekord
baseline, uge ​​5 og måned 6
Adfærdsobservation
Tidsramme: baseline, uge ​​5 og måned 6
Usædvanlige håndbevægelsers varighed pr. time
baseline, uge ​​5 og måned 6
Autismediagnostisk observationsplan, anden udgave (ADOS-2)
Tidsramme: baseline, uge ​​5 og måned 6
Samlet score,; Minimumværdi 0; Maksimale værdier 28; højere score betyder et dårligere resultat.
baseline, uge ​​5 og måned 6
Griffiths skalaer for børns udvikling
Tidsramme: baseline, uge ​​5 og måned 6
Udviklingskvotient; Minimumværdi 0; Maksimumsværdier 96; højere score betyder et bedre resultat.
baseline, uge ​​5 og måned 6
Ændring af hjernebillede
Tidsramme: baseline, uge ​​5 og måned 6
Magnetic Resonance Imaging (MRI) ；netværksforbindelse til hjernen
baseline, uge ​​5 og måned 6
Ændring af hjernefunktion
Tidsramme: baseline, uge ​​5 og måned 6
Elektroencefalogram (EEG); hjernebølgeaktivitet
baseline, uge ​​5 og måned 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. november 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. december 2025

Studieafslutning (Faktiske)

30. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. december 2023

Først opslået (Faktiske)

10. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

alle indsamlede IPD, alle IPD, der ligger til grund, resulterer i en publikation

IPD-delingstidsramme

starter 6 måneder efter offentliggørelsen, i et år

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med Esketaminhydrochlorid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner