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Esketamin zur Behandlung des Rett-Syndroms

12. Mai 2026 aktualisiert von: Children's Hospital of Fudan University

Eine explorative Studie mit Esketamin zur Behandlung des Rett-Syndroms

Ziel dieser Interventionsstudie ist es, mehr über die Wirksamkeit und Sicherheit von Esketamin bei der Behandlung von Kindern mit Rett-Syndrom (RTT) zu erfahren.

Die wichtigsten Fragen, die beantwortet werden sollen, sind:

  • ob die Behandlung mit Esketamin die Schwere der Symptome bei RTT wirksam verbessert.
  • ob Esketamin bei der Behandlung von RTT sicher ist. Die Teilnehmer erhalten fünf Wochen lang wöchentlich eine intravenöse Infusion von Esketamin und werden auf die Schwere der Erkrankung und die Arzneimittelsicherheit untersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, China, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klassisches/typisches RTT
  • Verursacht eine Mutation im MECP2-Gen
  • Stabiles Anfallsmuster oder seit mindestens 8 Wochen keine Anfälle mehr

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung anderer Arzneimittel, die mit Esketamin interagieren: Thyroxin, Meglumindiatrizoat, Aminophyllin, Diazepam oder Midazolam, Arzneimittel gegen Bluthochdruck oder zentralnervöse Mittel, halogenierte Vollnarkotika (z. B. Halothan), Tubocurarin, Atracurium
  • Zustand mit Bluthochdruck, hohem Liquordruck und hohem Augeninnendruck
  • Andere instabile systemische Erkrankungen als das Rett-Syndrom: aktuelle klinisch bedeutsame kardiovaskuläre, endokrine (wie Hypo- oder Hyperthyreose, Typ-1-Diabetes oder unkontrollierter Typ-2-Diabetes), Nieren-, Leber-, Atemwegs- oder Magen-Darm-Erkrankungen (wie Zöliakie oder entzündlicher Darm). Krankheit) oder größere chirurgische Eingriffe, die während der Studie geplant sind
  • Klinisch bedeutsame Unterschiede im Medikamentengebrauch

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung mit Esketamin
Esketamin, verdünnt mit 20 ml Kochsalzlösung in einer Dosis von 0,25 mg/kg, intravenös für 40 Minuten, einmal pro Woche; Insgesamt 5 Wochen.
Arzneimittel: Esketaminhydrochlorid
Intravenöse Infusion von Ketamin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 5
Sicherheit der Behandlung mit Esketamin bei Mädchen mit RTT
Grundlinie, Woche 5
Wirksamkeit der Behandlung mit Esketamin bei Mädchen mit RTT
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Gesamtpunktzahl des Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogens (RSBQ); Minimalwert 0; Maximalwerte 90; Höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis.
Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Co-Ergebnis zur Wirksamkeit der Behandlung mit Esketamin bei Mädchen mit RTT
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
CGI-I-Score (Clinical Global Impressions Scale-Improvement); Minimalwert 0; Maximalwerte 7; Höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis.
Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Skala zur Beurteilung des überarbeiteten motorischen Verhaltens (R-MBA)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Subskalenwert 0–100, höhere Wunden bedeuten ein schlechteres Ergebnis
Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Rett-Syndrom-Schweregradskala (RSSS)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Subskalenwert 0–21, höhere Wunden bedeuten ein schlechteres Ergebnis
Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Schlafverbesserung durch Esketamin-Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Schlafaufzeichnung
Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Verhaltensbeobachtung
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Ungewöhnliche Handbewegungsdauer pro Stunde
Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Autismus-Diagnostik-Beobachtungsplan, 2. Auflage (ADOS-2)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Gesamtpunktzahl,; Minimalwert 0; Maximalwerte 28; Höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis.
Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Griffiths-Skalen der kindlichen Entwicklung
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Entwicklungsquotient; Minimalwert 0; Maximalwerte 96; Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Veränderung des Gehirnbildes
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Magnetresonanztomographie (MRT)；Gehirnnetzwerkkonnektivität
Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Veränderung der Gehirnfunktion
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6
Elektroenzephalogramm (EEG); Gehirnwellenaktivität
Ausgangswert, Woche 5 und Monat 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Ermittler

  • Hauptermittler: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. November 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Dezember 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

alle gesammelten IPD, alle IPD, die einer Veröffentlichung zugrunde liegen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

beginnend 6 Monate nach Veröffentlichung, für ein Jahr

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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