Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Esketamina w leczeniu zespołu Retta

12 maja 2026 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Fudan University

Eksploracyjna próba esketaminy w leczeniu zespołu Retta

Celem tego badania interwencyjnego jest poznanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania esketaminy w leczeniu dzieci z zespołem Retta (RTT).

Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:

  • czy leczenie esketaminą jest skuteczne w łagodzeniu nasilenia objawów RTT.
  • czy esketamina jest bezpieczna w leczeniu RTT. Uczestnicy będą otrzymywać cotygodniowy dożylny wlew esketaminy przez pięć tygodni i zostaną poddani ocenie pod kątem ciężkości choroby i bezpieczeństwa leku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Chiny, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Klasyczny/typowy RTT
  • Powoduje mutację w genie MECP2
  • Stabilny wzór napadów lub brak napadów przez co najmniej 8 tygodni

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie innych leków wchodzących w interakcję z esketaminą: tyroksyna, diatrizoat megluminy, aminofilina, diazepam lub midazolam, leki przeciwnadciśnieniowe lub leki hamujące ośrodkowy układ nerwowy, halogenowane środki do znieczulenia ogólnego (np. halotan), tubokuraryna, atrakurium
  • Stan z nadciśnieniem, wysokim ciśnieniem płynu mózgowo-rdzeniowego i wysokim ciśnieniem wewnątrzgałkowym
  • Niestabilna choroba ogólnoustrojowa inna niż zespół Retta: aktualna, klinicznie istotna choroba sercowo-naczyniowa, endokrynologiczna (taka jak niedoczynność lub nadczynność tarczycy, cukrzyca typu 1 lub niekontrolowana cukrzyca typu 2), choroba nerek, wątroby, układu oddechowego lub przewodu pokarmowego (taka jak celiakia lub zapalenie jelit choroba) lub poważny zabieg chirurgiczny planowany w trakcie badania
  • Klinicznie istotne różnice w stosowaniu leków

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie esketaminą
Esketamina rozcieńczona 20ml soli fizjologicznej w dawce 0,25mg/kg, dożylnie przez 40 minut, raz w tygodniu; W sumie 5 tygodni.
Lek: Chlorowodorek esketaminy
Dożylny wlew ketaminy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 5
Bezpieczeństwo leczenia esketaminą u dziewcząt z RTT
wartość wyjściowa, tydzień 5
Skuteczność leczenia esketaminą u dziewcząt z RTT
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Całkowity wynik w Kwestionariuszu Zachowania Zespołu Retta (RSBQ); Wartość minimalna 0; Maksymalne wartości 90; wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik.
wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Wspólny wynik dotyczący skuteczności leczenia esketaminą u dziewcząt z RTT
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Wynik poprawy w skali globalnych wrażeń klinicznych (CGI-I); Wartość minimalna 0; Maksymalne wartości 7; wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik.
wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmieniona skala oceny zachowania motorycznego (R-MBA)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Wynik podskali, 0-100, wyższe rany oznaczają gorszy wynik
wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Skala ciężkości zespołu Retta (RSSS)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Wynik podskali, 0-21, wyższe rany oznaczają gorszy wynik
wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Poprawa snu dzięki kuracji esketaminą
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Rekord snu
wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Obserwacja zachowania
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Niezwykły czas trwania ruchów dłoni na godzinę
wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Harmonogram obserwacji diagnostycznych autyzmu, wydanie drugie (ADOS-2)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Całkowity wynik,; Wartość minimalna 0; Maksymalne wartości 28; wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik.
wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Skale Griffithsa Rozwoju Dziecka
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Iloraz rozwoju; Wartość minimalna 0; Maksymalne wartości 96; wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik.
wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Zmiana obrazu mózgu
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Rezonans magnetyczny (MRI) – łączność sieciowa mózgu
wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Zmiana funkcji mózgu
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6
Elektroencefalogram (EEG); aktywność fal mózgowych
wartość wyjściowa, tydzień 5 i miesiąc 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Śledczy

  • Główny śledczy: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Inny numer grantu/finansowania: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

wszystkie zebrane IPD, wszystkie IPD leżące u podstaw wyników publikacji

Ramy czasowe udostępniania IPD

począwszy od 6 miesięcy po publikacji, przez okres jednego roku

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Badania kliniczne na Chlorowodorek esketaminy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj