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Esketamina para o tratamento da síndrome de Rett

28 de dezembro de 2023 atualizado por: Children's Hospital of Fudan University

Um ensaio exploratório de esketamina para o tratamento da síndrome de Rett

O objetivo deste estudo intervencionista é aprender sobre a eficácia e segurança da Esketamina no tratamento de crianças com síndrome de Rett (RTT).

As principais questões que pretende responder são:

  • se o tratamento com escetamina é eficaz na melhoria da gravidade dos sintomas da RTT.
  • se a Esketamina é segura no tratamento da RTT. Os participantes receberão uma infusão intravenosa semanal de Esketamina durante cinco semanas e serão avaliados quanto à gravidade da doença e segurança do medicamento.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

3

Estágio

  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, China, 361006
        • Recrutamento
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)
        • Contato:
          • Min Zhang

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • RTT clássico/típico
  • Causando mutação no gene MECP2
  • Padrão estável de convulsões ou não teve convulsões por pelo menos 8 semanas

Critério de exclusão:

  • Uso de outros medicamentos que interagem com a Esketamina: tiroxina, diatrizoato de meglumina, aminofilina, diazepam ou midazolam, medicamentos anti-hipertensivos ou depressores do sistema nervoso central, anestésicos gerais halogenados (por exemplo, halotano), tubocurarina, atracúrio
  • Condição com hipertensão, pressão elevada do líquido cefalorraquidiano e pressão intraocular elevada
  • Doença sistêmica instável diferente da síndrome de Rett: doença cardiovascular, endócrina clinicamente significativa (como hipo ou hipertireoidismo, diabetes tipo 1 ou diabetes tipo 2 não controlada), doença renal, hepática, respiratória ou gastrointestinal (como doença celíaca ou inflamação intestinal doença), ou cirurgia de grande porte planejada durante o estudo
  • Variações clinicamente importantes no uso de medicamentos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento com esketamina
Esketamina, diluída em 20ml de Solução Salina na dose de 0,25mg/kg, por via intravenosa por 40 minutos, uma vez por semana; 5 semanas no total.
Medicamento: Cloridrato de esketamina
Infusão intravenosa de cetamina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia do tratamento com Esketamina em meninas com RTT
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Pontuação total do Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett (RSBQ)
linha de base, semana 5 e mês 6
Incidência de eventos adversos
Prazo: linha de base, semana 5
Segurança do tratamento com Esketamina em meninas com RTT
linha de base, semana 5
Co-resultado para eficácia do tratamento com Esketamina em meninas com RTT
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Pontuação de melhoria da escala de impressões clínicas globais (CGI-I)
linha de base, semana 5 e mês 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Cronograma de observação diagnóstica do autismo, segunda edição (ADOS-2)
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Pontuação total
linha de base, semana 5 e mês 6
Escalas Griffiths de Desenvolvimento Infantil
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Quociente de desenvolvimento
linha de base, semana 5 e mês 6
Escala revisada de avaliação do comportamento motor (R-MBA)
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Pontuação da subescala, 0-100, feridas mais altas significam pior resultado
linha de base, semana 5 e mês 6
Escala de Gravidade da Síndrome de Rett (RSSS)
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Pontuação da subescala, 0-21, feridas mais altas significam pior resultado
linha de base, semana 5 e mês 6
Melhoria do sono com tratamento com Esketamine
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Registro de sono
linha de base, semana 5 e mês 6
Observação de comportamento
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Duração incomum dos movimentos manuais por hora
linha de base, semana 5 e mês 6
Imagem por ressonância magnética (MRI)
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Conectividade de rede cerebral
linha de base, semana 5 e mês 6
Eletroencefalograma (EEG)
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Atividade anormal das ondas cerebrais
linha de base, semana 5 e mês 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital of Fudan University

Investigadores

  • Investigador principal: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de outubro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Real)

10 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Número de outro subsídio/financiamento: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

todos os IPD coletados, todos os IPD que fundamentam os resultados em uma publicação

Prazo de Compartilhamento de IPD

começando 6 meses após a publicação, por um ano

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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