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Esketamina per il trattamento della sindrome di Rett

12 maggio 2026 aggiornato da: Children's Hospital of Fudan University

Uno studio esplorativo sull'esketamina per il trattamento della sindrome di Rett

L'obiettivo di questo studio interventistico è conoscere l'efficacia e la sicurezza di Esketamina nel trattamento dei bambini affetti dalla sindrome di Rett (RTT).

Le principali domande a cui si propone di rispondere sono:

  • se il trattamento con Esketamina è efficace nel migliorare la gravità dei sintomi della RTT.
  • se Esketamina è sicura nel trattamento della RTT. I partecipanti riceveranno un'infusione endovenosa settimanale di Esketamina per cinque settimane e saranno valutati per la gravità della malattia e la sicurezza del farmaco.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Cina, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • RTT classico/tipico
  • Causando la mutazione nel gene MECP2
  • Modello stabile di convulsioni o assenza di convulsioni da almeno 8 settimane

Criteri di esclusione:

  • Uso di altri farmaci che interagiscono con Esketamina: tiroxina, meglumina diatrizoato, aminofillina, diazepam o midazolam, farmaci antipertensivi o depressori del sistema nervoso centrale, anestetici generali alogenati (ad es. alotano), tubocurarina, atracurio
  • Condizione caratterizzata da ipertensione, elevata pressione del liquido cerebrospinale e elevata pressione intraoculare
  • Malattia sistemica instabile diversa dalla sindrome di Rett: attuale malattia cardiovascolare, endocrina clinicamente significativa (come ipo o ipertiroidismo, diabete di tipo 1 o diabete di tipo 2 non controllato), renale, epatica, respiratoria o gastrointestinale (come celiachia o malattia infiammatoria intestinale malattia) o un intervento chirurgico importante pianificato durante lo studio
  • Variazioni clinicamente importanti nell’uso dei farmaci

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento con esketamina
Esketamina, diluita con 20 ml di soluzione salina alla dose di 0,25 mg/kg, per via endovenosa per 40 minuti, una volta alla settimana; 5 settimane in totale.
Droga: Esketamina cloridrato
Infusione endovenosa di ketamina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: riferimento, settimana 5
Sicurezza del trattamento con Esketamina nelle ragazze con RTT
riferimento, settimana 5
Efficacia del trattamento con Esketamina nelle ragazze con RTT
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Punteggio totale del questionario comportamentale della sindrome di Rett (RSBQ); Valore minimo 0; Valori massimi 90; punteggi più alti indicano un risultato peggiore.
basale, settimana 5 e mese 6
Co-esito per l'efficacia del trattamento con Esketamina nelle ragazze con RTT
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Punteggio di miglioramento della scala Clinical Global Impressions (CGI-I); Valore minimo 0; Valori massimi 7; punteggi più alti indicano un risultato peggiore.
basale, settimana 5 e mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione del comportamento motorio rivisto (R-MBA)
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Punteggio della sottoscala, 0-100, piaghe più alte indicano un risultato peggiore
basale, settimana 5 e mese 6
Scala di gravità della sindrome di Rett (RSSS)
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Punteggio della sottoscala, 0-21, piaghe più alte indicano un risultato peggiore
basale, settimana 5 e mese 6
Miglioramento del sonno grazie al trattamento con Esketamina
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Registro del sonno
basale, settimana 5 e mese 6
Osservazione del comportamento
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Durata insolita dei movimenti delle lancette all'ora
basale, settimana 5 e mese 6
Programma di osservazione diagnostica dell'autismo, seconda edizione (ADOS-2)
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Punteggio totale,; Valore minimo 0; Valori massimi 28; punteggi più alti indicano un risultato peggiore.
basale, settimana 5 e mese 6
Scale Griffiths dello sviluppo infantile
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Quoziente di sviluppo; Valore minimo 0; Valori massimi 96; punteggi più alti significano un risultato migliore.
basale, settimana 5 e mese 6
Cambiamento dell'immagine del cervello
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Imaging a risonanza magnetica (MRI)；connettività della rete cerebrale
basale, settimana 5 e mese 6
Cambiamento della funzione cerebrale
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Elettroencefalogramma (EEG); attività delle onde cerebrali
basale, settimana 5 e mese 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Investigatori

  • Investigatore principale: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 novembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

30 dicembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

30 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

10 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

tutti gli IPD raccolti, tutti gli IPD che sono alla base danno luogo a una pubblicazione

Periodo di condivisione IPD

a partire da 6 mesi dopo la pubblicazione, per un anno

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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