Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эскетамин для лечения синдрома Ретта

28 декабря 2023 г. обновлено: Children's Hospital of Fudan University

Исследовательское исследование эскетамина для лечения синдрома Ретта

Цель этого интервенционного исследования — узнать об эффективности и безопасности эскетамина для лечения детей с синдромом Ретта (RTT).

Основные вопросы, на которые он призван ответить:

  • эффективно ли лечение эскетамином для улучшения тяжести симптомов RTT.
  • безопасен ли эскетамин при лечении RTT. Участники будут получать еженедельную внутривенную инфузию эскетамина в течение пяти недель и будут оцениваться на предмет тяжести заболевания и безопасности препарата.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

3

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Shu Liu
  • Номер телефона: +86 17612101065
  • Электронная почта: mickeyshu@126.com

Места учебы

  • Китай
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Китай, 361006
        • Рекрутинг
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)
        • Контакт:
          • Min Zhang

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Классический/типичный RTT
  • Вызывает мутацию в гене MECP2
  • Стабильный характер приступов или отсутствие приступов в течение как минимум 8 недель.

Критерий исключения:

  • Использование других препаратов, которые взаимодействуют с эскетамином: тироксин, меглумина диатризоат, аминофиллин, диазепам или мидазолам, антигипертензивные препараты или средства, угнетающие центральную нервную систему, галогенированные общие анестетики (например, галотан), тубокурарин, атракурий.
  • Состояние с гипертонией, высоким давлением спинномозговой жидкости и высоким внутриглазным давлением.
  • Нестабильное системное заболевание, кроме синдрома Ретта: текущие клинически значимые сердечно-сосудистые, эндокринные заболевания (например, гипо- или гипертиреоз, диабет 1 типа или неконтролируемый диабет 2 типа), почечные, печеночные, респираторные или желудочно-кишечные заболевания (например, целиакия или воспалительные заболевания кишечника). заболевание) или серьезная операция, запланированная во время исследования
  • Клинически важные различия в использовании лекарств

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечение эскетамином
Эскетамин, разведенный 20 мл физраствора в дозе 0,25 мг/кг, внутривенно в течение 40 минут 1 раз в неделю; Всего 5 недель.
Лекарство: Эскетамина гидрохлорид
Внутривенное введение кетамина

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность лечения эскетамином у девочек с РТТ
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Общий балл по поведенческому опроснику при синдроме Ретта (RSBQ)
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя
Безопасность лечения эскетамином у девочек с РТТ
исходный уровень, 5-я неделя
Сопутствующий результат эффективности лечения эскетамином у девочек с RTT
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Оценка по шкале улучшения клинических глобальных впечатлений (CGI-I)
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
График наблюдения за диагностикой аутизма, второе издание (ADOS-2)
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Общий счет
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Шкалы развития ребенка Гриффитса
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Коэффициент развития
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Пересмотренная шкала оценки двигательного поведения (R-MBA)
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Оценка по подшкале: 0–100, более высокий уровень язв означает худший исход.
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Шкала тяжести синдрома Ретта (RSSS)
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Оценка по подшкале: 0–21, более высокий уровень язв означает худший исход.
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Улучшение сна при лечении эскетамином
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Запись сна
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Наблюдение за поведением
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Продолжительность необычных движений руки в час
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Магнитно-резонансная томография (МРТ)
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Подключение к мозговой сети
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Электроэнцефалограмма (ЭЭГ)
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Аномальная активность мозговых волн
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital of Fudan University

Следователи

  • Главный следователь: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 ноября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 октября 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Другой номер гранта/финансирования: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

все собранные IPD, все IPD, лежащие в основе результатов публикации

Сроки обмена IPD

начиная с 6 месяцев после публикации, в течение одного года

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Ретта

Клинические исследования Эскетамина гидрохлорид

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Jamaica

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться