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Eskétamine pour le traitement du syndrome de Rett

12 mai 2026 mis à jour par: Children's Hospital of Fudan University

Un essai exploratoire d'eskétamine pour le traitement du syndrome de Rett

Le but de cette étude interventionnelle est de connaître l'efficacité et l'innocuité de l'eskétamine pour traiter les enfants atteints du syndrome de Rett (RTT).

Les principales questions auxquelles elle vise à répondre sont :

  • si le traitement par Esketamine est efficace pour améliorer la gravité des symptômes du RTT.
  • si l'eskétamine est sûre dans le traitement du RTT. Les participants recevront une perfusion intraveineuse hebdomadaire d'eskétamine pendant cinq semaines et seront évalués pour la gravité de la maladie et l'innocuité des médicaments.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Chine, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • RTT classique/typique
  • Provoquant une mutation du gène MECP2
  • Modèle de crises stable ou n'a eu aucune crise depuis au moins 8 semaines

Critère d'exclusion:

  • Utilisation d'autres médicaments qui interagissent avec l'eskétamine : thyroxine, diatrizoate de méglumine, aminophylline, diazépam ou midazolam, médicaments contre l'hypertension ou les dépresseurs du système nerveux central, anesthésiques généraux halogénés (par exemple, halothane), tubocurarine, atracurium
  • Condition avec hypertension, pression élevée du liquide céphalo-rachidien et pression intraoculaire élevée
  • Maladie systémique instable autre que le syndrome de Rett : maladie cardiovasculaire, endocrinienne actuelle cliniquement significative (telle que l'hypo ou l'hyperthyroïdie, le diabète de type 1 ou le diabète de type 2 non contrôlé), maladie rénale, hépatique, respiratoire ou gastro-intestinale (telle que la maladie cœliaque ou l'intestin inflammatoire). maladie), ou une intervention chirurgicale majeure prévue au cours de l'étude
  • Variations cliniquement importantes dans l’utilisation des médicaments

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement à l'eskétamine
Eskétamine, diluée avec 20 ml de solution saline à la dose de 0,25 mg/kg, par voie intraveineuse pendant 40 minutes, une fois par semaine ; 5 semaines au total.
Médicament: Chlorhydrate d'eskétamine
Perfusion intraveineuse de kétamine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables
Délai: référence, semaine 5
Sécurité du traitement par Esketamine chez les filles atteintes de RTT
référence, semaine 5
Efficacité du traitement par Esketamine chez les filles atteintes de RTT
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Score total du questionnaire comportemental sur le syndrome de Rett (RSBQ) ; Valeur minimale 0 ; Valeurs maximales 90 ; des scores plus élevés signifient un pire résultat.
référence, semaine 5 et mois 6
Co-résultat concernant l'efficacité du traitement par Esketamine chez les filles atteintes de RTT
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Score d'amélioration de l'échelle d'impressions globales cliniques (CGI-I) ; Valeur minimale 0 ; Valeurs maximales 7 ; des scores plus élevés signifient un pire résultat.
référence, semaine 5 et mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle révisée d'évaluation du comportement moteur (R-MBA)
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Score de sous-échelle, 0-100, des plaies plus élevées signifient un résultat pire
référence, semaine 5 et mois 6
Échelle de gravité du syndrome de Rett (RSSS)
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Score de sous-échelle, 0-21, des plaies plus élevées signifient un résultat pire
référence, semaine 5 et mois 6
Amélioration du sommeil par le traitement Esketamine
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Enregistrement du sommeil
référence, semaine 5 et mois 6
Observation du comportement
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Durée des mouvements inhabituels des mains par heure
référence, semaine 5 et mois 6
Calendrier d'observation du diagnostic de l'autisme, deuxième édition (ADOS-2)
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Score total,; Valeur minimale 0 ; Valeurs maximales 28 ; des scores plus élevés signifient un pire résultat.
référence, semaine 5 et mois 6
Échelles de Griffiths de développement de l'enfant
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Quotient de développement ; Valeur minimale 0 ; Valeurs maximales 96 ; des scores plus élevés signifient un meilleur résultat.
référence, semaine 5 et mois 6
Changement d'image cérébrale
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Imagerie par résonance magnétique (IRM) ； connectivité au réseau cérébral
référence, semaine 5 et mois 6
Modification des fonctions cérébrales
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Électroencéphalogramme (EEG); activité des ondes cérébrales
référence, semaine 5 et mois 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Fudan University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 novembre 2023

Achèvement primaire (Réel)

30 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

30 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 décembre 2023

Première publication (Réel)

10 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Autre subvention/numéro de financement: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

tous les IPD collectés, tous les IPD qui sous-tendent les résultats d'une publication

Délai de partage IPD

à partir de 6 mois après la publication, pendant un an

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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