Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Esketamiini Rett-oireyhtymän hoitoon

tiistai 12. toukokuuta 2026 päivittänyt: Children's Hospital of Fudan University

Esketamiinin tutkiva tutkimus Rett-oireyhtymän hoitoon

Tämän interventiotutkimuksen tavoitteena on oppia esketamiinin tehosta ja turvallisuudesta hoidettaessa lapsia, joilla on Rett-oireyhtymä (RTT).

Tärkeimmät kysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:

  • onko esketamiinihoito tehokas RTT:n oireiden vakavuuden parantamisessa.
  • onko esketamiini turvallista RTT:n hoidossa. Osallistujat saavat viikoittain suonensisäisen Esketamiini-infuusion viiden viikon ajan, ja heiltä arvioidaan taudin vakavuus ja lääketurvallisuus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Kiina, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Klassinen/tyypillinen RTT
  • Aiheuttaa mutaation MECP2-geenissä
  • Vakaa kohtauskuvio tai ei ole ollut kohtauksia vähintään 8 viikkoon

Poissulkemiskriteerit:

  • Muiden esketamiinin kanssa vuorovaikutuksessa olevien lääkkeiden käyttö: tyroksiini, meglumiinidiatritsoaatti, aminofylliini, diatsepaami tai midatsolaami, verenpainelääkkeet tai keskushermostoa lamaavat lääkkeet, halogenoidut yleisanesteetit (esim. halotaani), tubokurariini, atrakurium
  • Tila, johon liittyy verenpainetauti, korkea aivo-selkäydinnesteen paine ja korkea silmänsisäinen paine
  • Epästabiili systeeminen sairaus, muu kuin Rett-oireyhtymä: nykyinen kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonitauti, endokriininen (kuten hypo- tai hypertyreoosi, tyypin 1 diabetes tai hallitsematon tyypin 2 diabetes), munuaisten, maksan, hengitysteiden tai ruoansulatuskanavan sairaus (kuten keliakia tai tulehduksellinen suolistosairaus) sairaus) tai tutkimuksen aikana suunniteltu suuri leikkaus
  • Kliinisesti tärkeät vaihtelut lääkkeiden käytössä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Esketamiinihoito
Esketamiini, laimennettuna 20 ml:lla suolaliuosta annoksella 0,25 mg/kg, suonensisäisesti 40 minuutin ajan kerran viikossa; 5 viikkoa yhteensä.
Lääke: Esketamiinihydrokloridi
Ketamiinin suonensisäinen infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 5
Esketamiinihoidon turvallisuus tytöillä, joilla on RTT
lähtötaso, viikko 5
Esketamiinihoidon tehokkuus tytöillä, joilla on RTT
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) kokonaispistemäärä; Minimiarvo 0; Maksimiarvot 90; korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Yhteistulos esketamiinihoidon tehosta tytöillä, joilla on RTT
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Clinical Global Impressions Scale-parannus (CGI-I) -pisteet; Minimiarvo 0; Maksimiarvot 7; korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Revised-Motor Behavior Assessment asteikko (R-MBA)
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Alapisteet, 0-100, korkeammat haavaumat tarkoittavat huonompaa lopputulosta
lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Rett-oireyhtymän vakavuusasteikko (RSSS)
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Alapisteet, 0-21, korkeammat haavaumat tarkoittavat huonompaa lopputulosta
lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Unen paraneminen esketamiinihoidolla
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Unennätys
lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Käyttäytymisen havainnointi
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Epätavallinen käsien liikkeiden kesto tunnissa
lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Autismin diagnostinen havainnointiaikataulu, toinen painos (ADOS-2)
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Kokonaispisteet,; Minimiarvo 0; Maksimiarvot 28; korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Griffithin asteikot lapsen kehityksestä
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Kehitysosamäärä; Minimiarvo 0; Maksimiarvot 96; korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa lopputulosta.
lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Aivokuvan muutos
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Magneettiresonanssikuvaus (MRI) ； aivojen verkkoyhteys
lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Aivojen toiminnan muutos
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6
Elektroenkefalogrammi (EEG); aivoaaltotoimintaa
lähtötaso, viikko 5 ja kuukausi 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital of Fudan University

Tutkijat

  • Päätutkija: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 15. marraskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 10. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

kaikki kerätty IPD, kaikki taustalla oleva IPD johtavat julkaisuun

IPD-jaon aikakehys

alkaen 6 kuukautta julkaisun jälkeen, yhden vuoden ajan

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Rettin syndrooma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guatemala

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa