Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Esketamin for behandling av Rett syndrom

12. mai 2026 oppdatert av: Children's Hospital of Fudan University

En utforskende studie av esketamin for behandling av Rett syndrom

Målet med denne intervensjonsstudien er å lære om effektiviteten og sikkerheten til Esketamin for behandling av barn med Rett syndrom (RTT).

Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:

  • om behandling med esketamin er effektiv for å forbedre alvorlighetsgraden av symptomer for RTT.
  • om Esketamin er trygt ved behandling av RTT. Deltakerne vil motta en ukentlig intravenøs infusjon av Esketamin i fem uker og vil bli vurdert for alvorlighetsgrad av sykdommen og medikamentsikkerhet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Kina, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klassisk/typisk RTT
  • Forårsaker mutasjon i MECP2-genet
  • Stabilt mønster av anfall, eller har ikke hatt noen anfall i minst 8 uker

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av andre legemidler som interagerer med esketamin: tyroksin, meglumindiatrizoat, aminofyllin, diazepam eller midazolam, legemidler for antihypertensjon eller sentralnervedepressiva, halogenerte generelle anestetika (f.eks. halotan), tubokurarin, atracurium
  • Tilstand med hypertensjon, høyt cerebrospinalvæsketrykk og høyt intraokulært trykk
  • Ustabil systemisk sykdom annet enn Rett syndrom: nåværende klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (som hypo- eller hypertyreose, type 1 diabetes eller ukontrollert type 2 diabetes), nyre-, lever-, luftveis- eller gastrointestinal sykdom (som cøliaki eller inflammatorisk tarm) sykdom), eller større operasjoner planlagt i løpet av studien
  • Klinisk viktige variasjoner i medikamentbruk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Esketaminbehandling
Esketamin, fortynnet med 20 ml saltvann i en dose på 0,25 mg/kg, intravenøst ​​i 40 minutter, en gang i uken; 5 uker totalt.
Legemiddel: Esketaminhydroklorid
Intravenøs infusjon av ketamin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: baseline, uke 5
Sikkerhet ved behandling med Esketamin hos jenter med RTT
baseline, uke 5
Effekt av behandling med Esketamin hos jenter med RTT
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) total poengsum; Minimumsverdi 0; Maksimumsverdier 90; høyere score betyr dårligere resultat.
baseline, uke 5 og måned 6
Medutfall for effekt av behandling med Esketamin hos jenter med RTT
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Clinical Global Impressions Scale-improvement (CGI-I) score; Minimumsverdi 0; Maksimumsverdier 7; høyere score betyr dårligere resultat.
baseline, uke 5 og måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Revidert-Motor Behaviour Assessment-skala (R-MBA)
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Subscale score, 0-100, høyere sår betyr et dårligere resultat
baseline, uke 5 og måned 6
Rett Syndrome Severity Scale (RSSS)
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Subscale score, 0-21, høyere sår betyr et dårligere resultat
baseline, uke 5 og måned 6
Søvnforbedring ved behandling med esketamin
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Søvnrekord
baseline, uke 5 og måned 6
Atferdsobservasjon
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Uvanlige håndbevegelser varighet per time
baseline, uke 5 og måned 6
Autism Diagnostic Observation Schedule, andre utgave (ADOS-2)
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Total poengsum,; Minimumsverdi 0; Maksimumsverdier 28; høyere score betyr dårligere resultat.
baseline, uke 5 og måned 6
Griffiths Scales of Child Development
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Utviklingskvotient; Minimumsverdi 0; Maksimumsverdier 96; høyere score betyr et bedre resultat.
baseline, uke 5 og måned 6
Endring av hjernebilde
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Magnetic Resonance Imaging (MRI) ；nettverkstilkobling til hjernen
baseline, uke 5 og måned 6
Hjernefunksjon endres
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Elektroencefalogram (EEG); hjernebølgeaktivitet
baseline, uke 5 og måned 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. november 2023

Primær fullføring (Faktiske)

30. desember 2025

Studiet fullført (Faktiske)

30. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. desember 2023

Først lagt ut (Faktiske)

10. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Annet stipend/finansieringsnummer: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

all innsamlet IPD, all IPD som ligger til grunn resulterer i en publikasjon

IPD-delingstidsramme

starter 6 måneder etter publisering, i ett år

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Rett syndrom

Kliniske studier på Esketaminhydroklorid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Austria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere